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文摘
目的:回顾本研究的目的是评估神经状态预处理和后处理的口服治疗抑制剂lonafarnib Hutchinson-Gilford儿童早衰症综合征(hgp),一种罕见的、致命的障碍节段过早老化,导致早期死亡的心肌梗塞或中风。
方法:干预的主要测量结果与lonafarnib评估比pretherapy估计年增长率的增加体重增加。在这项研究中,神经系统症状和体征进行比较与lonafarnib预处理和后处理。
结果:26参与者治疗2年以上。频率的临床中风、头痛、癫痫发作减少从审判前的利率。三史的患者频繁tia临床中风的频率和平均1.75 /年前年治疗期间经历了治疗过程中未发现新事件。中风史的一个病人死于大舰艇半球中风后5个月治疗。头痛患病率和频率减少。四个病人表现出pretherapy发作,没有患者复发或最近诊断为癫痫。
结论:这项研究提供了初步证据表明lonafarnib治疗可能改善计画儿童神经系统的状态。为了解决这个问题,我们将潜在的神经影像学、神经系统评估涉及儿童的措施在随后的研究计画。
证据的分类:这项研究提供了四级lonafarnib 115 - 150毫克/米的证据224至29个月减少中风的患病率和TIA的患病率和频率在治疗期间的头痛。
术语表
- CI=
- 置信区间;
- FTI=
- 批抑制剂;
- 计画=
- Hutchinson-Gilford早衰症综合征
脚注
去首页Neurology.org为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
编辑、页面408年
- 收到了2012年9月13日。
- 接受的最终形式2013年4月2日。
- ©2013美国神经病学学会的首页
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