2018年新兴科学文摘

客观的

无畏的目的是评估运动功能和生活质量的改善帕金森病(PD)患者脑深部刺激(DBS)后用新设备,允许多个独立电流源在DBS激活个人接触铅,从而允许定义应用电流的分布。

背景

星展银行是一种有效的治疗与帕金森病相关的运动迹象和波动。尽管DBS功效已被证实由几个随机对照试验(RCT)的改善程度显著不同。勇敢的研究评估改善PD患者的运动功能和生活质量在双边丘脑核(STN) DBS使用多个独立电流源的新设备。

设计/方法

勇敢的多中心,前瞻性,双盲个随机对照试验由波士顿科技公司。参与者被植入双边在STN多个源恒流DBS系统(Vercise系统)。失明患者随机接受活跃或控制设置为12周。评估都是由盲法评估员完成。失明后期间,参与者收到了他们最好的治疗设置。改善运动功能和生活质量评估使用PD日记,统一帕金森病评定量表,39-item帕金森病问卷,一连串的神经心理学评估。不良事件记录。

结果

该研究成功会见了主要终点(p< 0.001)平均差为3.03±4.2小时从基线到12周活动和对照组之间”“时间(PD日记),在没有增加抗帕金森病的药物。这项研究还遇到了几个次要的端点。感染为2.7%,围手术期颅内出血的发生率为1%。

结论

无畏的研究结果表明,使用多个源,恒流DBS系统是安全有效的治疗帕金森病的症状。

研究支持:波士顿科学。

信息披露:Vitek博士已经收到个人赔偿的活动与雅培,波士顿科技公司,美敦力公司,NeuroNexus,大湖成员的公司担任顾问和/或扬声器。Vitek博士已经收到了从波士顿科学研究支持,国家卫生研究院,美敦力公司和雅培。Vitek博士在SIS拥有股票。Beutefisch博士,杜克博士、Durphy博士和博士富特没有披露。吉鲁博士已经收到个人薪酬与WorldMeds议长,Lundbeck公司,它是一家和金刚石。吉鲁博士收到波士顿科学研究支持和爱健康。总值Gostkowski博士,博士、Jagid博士和博士Khandhar没有披露。拉尔森博士已经收到个人赔偿与美敦力公司顾问委员会和其他活动,雅培,伽尔伐尼。拉尔森博士已经收到旅客疗法的研究支持。Leichliter博士没有披露。 Dr. Luca has received personal compensation as a consultant for Medtronic and Abbott. Dr. Machado has nothing to disclose. Dr. Mamelak has received personal compensation as a consultant with Medtronic, Abbott (St Jude Medical), and Blaze Bioscience. Dr. Mamelak holds stock and/or stock options in Blaze Bioscience. Dr. Mogilner has received personal compensation as a consultant with Boston Scientific, Medtronic, and Abbott (St Jude Medical). Dr. Mogliner has received research support from Boston Scientific and Abbott (St Jude Medical). Dr. Moguel-Cobos, Dr. Nazzaro, and Dr. Okun have nothing to disclose. Dr. Ostrem has received personal compensation for consulting with Adamas and Neurocrine. Dr. Ostrem has received research support from the Michael J. Fox Foundation, Boston Scientific, Medtronic, Cala Health, and the DOD Defense Advanced Research Projects Agency. Dr. Pahwa has received consulting fees from AbbVie, ACADIA, Acorda, Adamas, Cynapses, Global Kinetics, Lundbeck, Neurocrine, Pfizer, Sage, Sunovion, Teva Neuroscience, and US World Meds. Dr. Pahwa has received personal compensation in an editorial capacity as the Co-Editor-In-Chief of the国际神经科学杂志》上。Pahwa博士已经收到AbbVie研究支持,金刚石,热心,Biotie,波士顿科学,爱健康,Civitas Cynapses, Kyowa,国家帕金森基金会,NIH /研究所,帕金森研究小组,辉瑞。朴医生已收到个人补偿活动包括与美敦力公司咨询,齐默Biomet, SmartimplantSystems。波士顿公园获得了博士研究美敦力公司的支持,科学、先进的神经调节系统,Inc .,圣裘德医疗。Phibbs博士已经收到个人赔偿与美敦力公司咨询。Pilitsis博士已经收到个人补偿活动包括演讲和与波士顿科技咨询、爵士乐制药、半人马座,卡鲁美敦力公司和雅培。Pilitsis博士持有股票或股票期权在半人马座和卡鲁。Pilitsis博士获得了研究支持从爵士制药、Nevro, NIH,通用电气公司全球研究,波士顿科技公司,美敦力公司和雅培。庞塞博士是美敦力公司的顾问和巴罗神经调节中心已收到个人赔偿。Pourfar博士和Revuelta没有披露。 Dr. Rosenow has received personal compensation and research support from Boston Scientific. Dr. Sani and Dr. Schrock have nothing to disclose. Dr. Siddiqui has received research support from Boston Scientific, AbbVie, Sunovion, Accord Therapies, and Elly Lily. Dr. Szapiel, Dr. Tagliati, Dr. Takacs, and Dr. Tatter have nothing to disclose. Dr. Troster has received personal compensation for activities including consulting with Axovant, Boston Scientific, Medtronic, Takeda, and Voyager. Dr. Troster has received research support from the Barrow Neurological Foundation. Dr. Uitti has nothing to disclose. Dr. Verhagen has received personal compensation for consulting with Abbott and AbbVie. Dr. Verhagen has received research support from Boston Scientific, Medtronic, Abbott, AbbVie, Neuroderm, Pfizer, Adamas, and Worldmeds. Dr. Wharen, Dr. Whiting, and Dr. Yu have nothing to disclose. Dr. Zadikoff has received personal compensation for consulting with AbbVie, Abbott (St. Jude), Merz, UCB, USWorldMeds, Acadia, and Teva. Dr. Zadikoff has received research support from AbbVie, Allergan, and Abbott (St Jude). Dr. Chen is a full-time employee of Boston Scientific. Dr. Jain is a full-time employee of Boston Scientific. Dr. Starr has received personal compensation for activities with Boston Scientific and Medtronic. Dr. Starr has received research support from Boston Scientific and Medtronic.

客观的

抑制剂主要的间隙通路的主要神经在人类的大脑(2-arachidonoylglycerol [2-AG])被用来研究提升的影响神经的语气在抽动秽语综合征(TS)。

背景

TS是一种神经发育条件,其特征是电动机和声音抽搐发生在儿童期。abx - 1431是一个first-in-class、口腔、高度选择性抑制剂的酶monoacylglycerol脂肪酶(MGLL)浓度,提高神经系统的神经2-AG,它充当一个受体激动剂在突触前中央大麻素CB1受体。自从2-AG产生反馈抑制神经递质释放,MGLL丰富在基底神经节,abx在TS - 1431可以改善抽搐和并发症。

设计/方法

二十成人患者(16人,4个女人,18-54岁)与治疗中度到重度的TS单剂量交叉研究与40毫克abx - 1431或安慰剂。端点是抽搐程度根据耶鲁大学全球抽搐严重程度量表总抽搐得分(YGTSS-TTS),修改后的冲视频抽搐评定量表(mrv),成人抽搐和自我评估问卷(ATQ),并根据抽搐的先兆的敦促先兆的冲动规模(了)。

结果

患者显示placebo-adjusted abx - 1431相关抽搐改善YGTSS-TTS 8小时(p= 0.0384),改善电动机抽搐4小时(p= 0.0016)和8小时(p= 0.0049),减少自我抽搐强度(ATQ) 4小时(p= 0.0005)和8小时(p= 0.0008)。placebo-adjusted abx - 1431相关改善先兆的冲动在4小时观察(,p= 0.0369),而与压力远远观察无显著差异。最常见的不良事件是头痛、嗜睡、疲劳,解决。

结论

我们的数据表明,神经系统的调制MGLL改善抽搐的选择性抑制TS。abx - 1431可以为TS提供一个独特的治疗概况,并持有的承诺作为一个新颖的机制来治疗运动障碍和神经精神疾病。

研究支持:不适用。

信息披露:Mueller-Vahl博士已经收到个人赔偿咨询和/或服务与遵守治疗科学顾问委员会,Therapix生物科学,美人蕉的基础。Mueller-Vahl博士已经收到了从瓦制药研究支持,Almirall,遵守治疗,Therapix生物科学。卡罗琳,博士和Kunert Jakubovski博士没有披露。这部剧博士是一名员工遵守治疗,收到了公司的股票期权。Bocchino博士是一名雇员遵守治疗,收到了公司的股票期权。弗里德曼博士的员工遵守治疗,收到了公司的股票期权。赫尔博士是一名员工遵守治疗,收到了公司的股票期权。Ezekowitz博士是一名雇员遵守治疗,收到了公司的股票期权。Ezekowitz博士已经收到赔偿服务董事会的支点。梅博士和辛德勒博士没有披露。

客观的

目前的临时从发光研究的结果(NCT02594124)infantile-onset脊肌萎缩症(SMA)患者(最可能患I型)从亲近的人。

背景

Nusinersen是一种反义寡核苷酸治疗SMA的批准。它演示了一个有利的好处:风险和显示意义和临床意义的功效在广泛的运动机能SMA人口,和时间死亡或永久通风infantile-onset SMA (EFS)。

设计/方法

发光是一个开放的扩展研究婴儿/儿童参与了喜爱,珍惜,CS12或CS3A nusinersen试验。Nusinersen疫苗接种根据方案和从以前的试验参与者的队列。主要终点是安全/耐受性;次级终点包括成就海恩第二节运动里程碑和EFS。

结果

截止日期是2017年6月30日;89名患者从亲密,65/81以前随机nusinersen, 24/41到虚假的控制。内发光,83名患者有不良事件(AE)。没有治疗相关的严重的AEs。最常见的AEs发热和上呼吸道感染。意味着(95%可信区间[CI])改变HINE-2总分从nusinersen开始持续观察访问是1.1(0.20 - -1.90)患者接受假控制的喜爱和nusinersen发光(n = 20/24)和5.8(4.58 - -7.04)对于那些收到nusinersen喜爱和发光(n = 74/81;池/发光数据更加亲密)。中位数(95% CI) EFS虚假的控制令患者之间的时间为22.6周(13.6 - -31.3)和73.0 (36.3 na)周那些收到nusinersen喜爱和光泽。

结论

改善运动机能和EFS nusinersen发起的患者中持续的喜爱和运动功能改善那些发起nusinersen在发光。进一步分析发光的数据将提供额外的信息重复的长期安全性/耐受性和疗效nusinersen剂量跨多个SMA的人口。

研究支持:生原体。

信息披露:卡斯特罗博士已经收到个人补偿活动补偿服务与马拉松和Sarepta科学顾问委员会。卡斯特罗博士收到生原体,研究支持Sarepta ReveraGen生物制药,FibroGen。法勒博士已经收到个人赔偿与生原体担任科学顾问委员会。芬克尔博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与Ionis制药或其他活动,Inc .)生原体,AveXis,诺华,罗氏,CureSMA, SMA欧洲,SMA基金会和SMA(英国)。芬克尔博士已经收到Ionis制药研究支持,Inc . AveXis,罗氏,Cytokinetics。Tulinius博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与AveXis或其他活动,生原体,Biomarin和PTC。Krosschell博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,生原体和Cytokinetics或其他活动。从Ionis Krosschell博士获得了研究支持,生原体,Cytokinetics。斋藤博士已经收到个人赔偿担任科学顾问委员会与生原体和罗氏/ Chugai。斋藤博士已经收到了从生原体研究支持,罗氏/ Chugai, Ionis。 Dr. Zhang is an employee of Biogen and holds stock/stock options in the company. Dr. Bhan is an employee of Biogen and holds stock/stock options in the company. Dr. Farwell is an employee of Biogen and holds stock/stock options in the company. Dr. Reyna is an employee of Biogen and holds stock/stock options in the company.

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临时SMN蛋白FIREFISH第1部分的数据是首次提出。FIREFISH (NCT02913482)是一个多中心、非盲、无缝的研究RG7916 (RO7034067)在婴儿1 - 7个月1型脊髓性肌萎缩(SMA)和2SMN2基因复制。

背景

SMA是一种严重的进行性的遗传疾病,导致运动功能丧失,是最主要的基因导致婴幼儿死亡的。SMA是由SMN蛋白水平降低由于缺失或突变的运动神经元的生存1 (SMN1)相关的基因和可变剪接SMN2基因。的发布时间死亡或永久通风中值1型患者2SMN2基因拷贝是10.5个月大的时候(芬克尔,首页2014)。RG7916口头管理,中央和周边地分布式小分子调节SMN2pre-mRNA拼接增加SMN蛋白。

设计/方法

第1部分探索性(n =日到24日)FIREFISH研究评估安全,耐受性,药物动力学和药效学RG7916在不同剂量水平。确认第2部分(n = 40)将评估RG7916的安全性和有效性。

结果

SMN蛋白水平的增加存在剂量依赖的相关性血液中被观察到,用6.5倍的增加与基线治疗4周后在最高剂量的RG7916(范围2.0 - -6.5)。到目前为止,还没有满足,安全停止规则虽然后续是有限的,没有病人失去了燕子的能力,需要气管造口术,或达到永久通风。将更新后的生存数据。

结论

高达6.5倍增加SMN蛋白中观察到第1部分FIREFISH丝毫大约2倍SMA在SMN蛋白水平严重类型(例如,2型和1型)。所有剂量探索到目前为止一直很好。FIREFISH目前正在全球招募。

研究支持:罗氏公司。

信息披露:Baranello博士没有披露。Kletzl博士是f .罗氏公司的一名雇员,并持有公司的股票或股票期权。佳利博士是f .罗氏公司的员工。阿姆斯壮博士是f .罗氏公司的一名雇员,并持有公司的股票或股票期权。天已收到博士个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与生原体或其他活动,Ionis制药、罗氏制药、Cytokinetics,辉瑞公司AveXis, AMO制药、Sarepta疗法,Santhera药品。天已收到博士(皇室或执照费或合同权利)支付从雅典娜诊断。天已收到博士研究生原体的支持,Ionis制药、Cytokinetics,罗氏制药、aTyr, AveXis,布里斯托尔迈耶斯施贵宝制药、Sanofi-Genzyme AMO制药,Sarepta疗法。Klein博士已经收到个人赔偿和咨询生原体和Santhera说话。麦古利博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与罗氏公司或其他活动,Ionis生原体,AveXis,诺华。麦古利博士收到意大利电视节目,研究支持Famiglie SMA意大利和欧洲SMA。 Dr. Servais has received personal compensation for activities compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Biogen, AveXis, Sarepta, Dynacure, Pfizer, and Servier. Dr. Servais has received research support from Roche, Valerion, and Dynacure. Dr. Deconick has received personal compensation for activities, compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Biogen and Sarepta. Dr. Masson has nothing to disclose. Dr. Seabrook is an employee of F. Hoffmann-La Roche. Dr Czech is an employee of F. Hoffmann-La Roche and hold stock/stock options in the company. Dr. Gerber is an employee of F. Hoffmann-La Roche and holds stock/stock options in the company. Dr. Lee has nothing to disclose. Dr. Gelblin is an employee of F. Hoffmann-La Roche. Dr. Nave is an employee of F. Hoffmann-La Roche. Dr. Gorni is an employee of F. Hoffmann-La Roche. Dr. Khwaja is an employee of F. Hoffmann-La Roche.

客观的

进一步评估fingolimod的效果与干扰素(IFN) -β-1a小儿多发性硬化症(MS),不包括干扰素抗体阳性患者,在首次治疗患者和残疾进展2年。

背景

在范例中,双盲女士三期临床试验的215名儿童患者(年龄10 - < 18年),fingolimod管理2年都显著降低复发年率(ARR)(主要终点),新/新扩大的T2 (n / neT2)病变比IFN-β-1a(关键二级端点)。

设计/方法

预定义的端点进行的分析排除患者干扰素中和抗体的IFN-β-1a臂(小伙子)阳性在研究结束(敏感性分析)和疾病修饰治疗(DMT)天真的病人(支持分析)。事后评估三个月确认残疾的进展(3 m-cdp)也进行了。

结果

排除NAbs-positive IFN-β-1a病人(n = 9)没有任何有形的影响主要和关键次要结果(ARR减少81.5%,n / neT2病变,减少47.6%p< 0.001,vs总人口的81.9%和52.6%,分别)。在基线,63.3%的患者首次治疗。fingolimod治疗的效果在DMT-naive族群(ARR降低85.8%和53.4% n / neT2病变vs IFN-β-1a,减少p< 0.001)也符合整个患者人群。kaplan meier估计患者的比例没有3 m-cdp 2年高fingolimod组(95.2%)相比IFN-β-1a组(84.7%)(p= 0.015),77.2%的风险减少3 m-cdp(风险比0.23,p= 0.007)。3 m-cdp持续到最后的观察产生了类似的结果。扩大残疾状态量表测量在不同的时间点。

结论

Fingolimod女士在儿科与一致的控制疾病活动的敏感性/支持分析,残疾和福利发展观察治疗2年时间。

研究支持:诺华。

信息披露:Deiva博士与诺华收到个人赔偿演讲活动。Huppke博士已经收到个人补偿活动,如担任科学顾问委员会和口语与诺华公司和拜耳医疗保健。Banwell博士已经收到个人赔偿作为中央核磁共振评论家与诺华公司目前的审判。Chitnis博士已经收到个人赔偿顾问委员会/ f·霍夫曼-罗氏公司咨询,生原体和诺华。Chitnis博士获得金融支持研究活动从生原体,默克公司Serono,真的,和诺华。任何人Gartner博士在过去的3年已收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与拜耳或其他活动,Teva,诺华。任何人Gartner博士已经收到了诺华的支持和生原体的研究。克虏伯博士已经收到个人补偿活动作为一个演讲者,顾问,和/或参与者在一个顾问委员会从Idec,诺华,神经科学Teva)和多单元的。克虏伯博士已经收到版权或许可证费用从ER施贵宝& Sons, Avenir,强生,Osmotica。克虏伯博士已经收到了来自诺华制药研究支持,Idec, Celgene公司公司,基因泰克。 Dr. Waubant has received research support from Roche, Biogen Idec, and Novartis. Dr. Stites is an employee with Novartis Pharmaceuticals Corporation. Dr. Pearce is an employee with Novartis Pharmaceuticals Corporation. Dr. Merschhemke is an employee with Novartis Pharmaceuticals Corporation.

客观的

报告一年复发缓和多发性硬化患者的MRI和复发的结果(名RRMS)接受艾礼克斯8700 EVOLVE-MS-1(也称为BIIB098)。

背景

艾礼克斯8700是一个前药的单甲延胡索酸酯(MMF)的活性代谢物富马酸二甲酯(DMF)。DMF被批准复发的多发性硬化症(RMS)形式。艾礼克斯8700年被开发成一个口腔疾病修饰治疗RMS和旨在对待女士一样的活性代谢物DMF但可能改善胃肠道耐受性。阶段3的两项研究正在评估艾礼克斯8700名RRMS患者:EVOLVE-MS-1,长期安全性和耐受性研究艾礼克斯8700年EVOLVE-MS-2, 5周,直接研究比较艾礼克斯8700年和DMF的胃肠耐受性。

设计/方法

EVOLVE-MS-1是一个多中心,前瞻性,非盲、随访时间3期研究评估长期安全,耐受性,治疗效果艾礼克斯8700 462毫克每日两次的大约900名RRMS患者。入选标准与名RRMS 18 - 65岁(2010年麦当劳标准)和扩大规模6.0残疾状态。我们提出一个探索性的临时报告从2017年11月年复发率(ARR)和MRI的措施。

结果

加勒比海盗是0.16的570名患者(493.6)白细胞数量评估在这临时的分析。临时MRI结果包括152名患者MRI评估在1年内完成。意思是数字(SD)的新/扩大T2病灶,钆增强(Gd +)病变,和新T1-hypointense病变是2.8(5.9),0.3(1.1),和1.8(4.2),分别。艾礼克斯8700治疗,显著减少(p< 0.0001)数量的Gd +病变从基线(平均1.2(标准差4.1))1年(0.3 [1.1])。

结论

艾礼克斯8700是一种新型口服药物前体的MMF治疗名RRMS第三阶段发展。这些初步的研究结果表明艾礼克斯8700年可能是一个有效的口服名RRMS患者的治疗选择。

研究支持:Alkermes公司公司发展计划8700年艾礼克斯现在支持下与生原体合作协议。

信息披露:Leigh-Pemberton博士是Alkermes公司的一名雇员,Inc .奈史密斯博士已经收到个人赔偿咨询/跟Acorda Alkermes公司拜耳,生原体,基因泰克,Genzyme, EMD Serono,诺华,和梯瓦。奈史密斯博士已经收到了个人在一篇社论中补偿NEJM杂志看的能力。奈史密斯博士已经收到了来自国家卫生研究院的支持和nms的研究。Kandinov博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与Alkermes公司或其他活动。Rezendes博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与Alkermes公司或其他活动。Nangia博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与Alkermes公司或其他活动。Nangia博士已经收到赔偿服务Alkermes公司的董事会。Lopez-Bresnahan博士是Alkermes公司的一名员工。阿诺德博士曾在顾问团、收到议长谢礼,担任顾问或收到拜耳的研究支持,生原体,Coronado生物科学,财团的多发性硬化症中心,礼来,EMD Serono,基因泰克,Genzyme,葛兰素史克公司,默克公司Serono,论坛,女士NeuroRx研究,诺华,Opexa疗法,罗氏,S.A. Serono座谈会国际基金会,Teva,加拿大卫生研究院的研究,和多发性硬化症协会的加拿大。Wolinsky博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与AbbVie或其他活动,Acetilon, Alkermes公司生原体,生物个体,Clene纳米,EMD Serono,向前制药/ S, MedDay制药、诺华、大冢,罗氏/基因泰克,PTC疗法,赛诺菲安万特Genzyme。 Dr Wolinsky has received royalties for monoclonal antibodies outlicensed to Chemicon International through the University of Texas Health Science Center at Houston.

客观的

分享结果临时分析ezutromid, first-in-class拉到调制器,有可能治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)。

背景

拉是一种天然蛋白可能作为功能性替代肌营养不良蛋白。它是假设连续表达式在成熟的肌肉纤维可以修改的模式(Tinsley等,1998)。

设计/方法

逐步停止DMD的第二阶段开放研究ezutromid管理40步DMD患者。主要终点(48周)磁共振光谱学(夫人)评估。关键二次端点肌肉活检,收集在基线(n = 40)和周24 (n = 25)或48 (n = 15)。安全、药物动力学和监控功能的措施。临时分析计划对肌肉健康评估的影响,主要是通过活组织检查;混合效应模型被用来估计,95%的置信区间(CIs),基线的变化(最小二乘意味着差异[LSMD])。

结果

表达显著减少%纤维发育观察肌凝蛋白(MHCd)(从11.37%提高到8.76%,LSMD−2.62, CI−4.33−0.90),一个相对减少23%。拉强度是维持甚至增加(相对+ 7%)(CI−0.370到0.396,LSMD 0.026, 0.005, 0.058)。夫人表示的增加意味着脂肪分数(股外侧肌:从14.7%提高到18.5%,n = 37)但减少弛豫时间(T2)(比目鱼肌:从31.85到30.99毫秒,n = 38)。没有病人失去了移动和没有意义的减少功能性能(例如,6随钻测量:基线404,24周:395 m, n = 39)。所有患者实现等离子体水平足以调节拉到。Ezutromid仍然是安全的和耐受。

结论

MHCd减少,再生的标记,表明减少肌肉损伤。拉到水平保持甚至增加,减少MHCd,提供目标接触的证据。这些结果支持拉假说和潜在的普遍的治疗模式

研究支持:不适用。

信息披露:Muntoni博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,峰会疗法或其他活动,Santhera,辉瑞公司Sarepta,欧盟FP7,之下,Esperare。莱顿博士已经收到个人薪酬顾问峰会(牛津)有限公司Bhattacharya博士是一名员工和股东的峰会疗法和辉瑞制药有限公司旗舰生物科学Faelan博士是一名员工,为峰会疗法合同工作。Heatherington博士是一名员工和股东在峰会疗法和辉瑞制药有限公司Roblin博士是一名员工和股东在峰会疗法。Tinsley博士是一名员工和股东在峰会疗法。戴维斯博士已经收到个人赔偿担任科学顾问委员会峰会疗法。戴维斯博士获得了个人在一篇社论中补偿能力对人类分子遗传学(牛津大学出版社)。戴维斯博士已经收到个人赔偿服务董事会生物技术发展信任和UCB药品。戴维斯博士接到峰会疗法特许使用金。戴维斯博士获得了研究峰会的支持疗法。

客观的

评价疗效、安全性和耐受性的ubrogepant(50毫克,100毫克)和安慰剂的急性治疗偏头痛发作。

背景

降钙素相关基因肽(CGRP怎样)及其受体表达的地区与偏头痛相关的神经系统病理生理学。Ubrogepant是一种新型口服CGRP怎样发展受体拮抗剂对急性治疗偏头痛。

设计/方法

这是一个多中心、随机、双盲、安慰剂对照,与这些相应平行的组织,发动攻击,III期研究(NCT02828020;实现我)。成人患者偏头痛史(有/没有光环)是随机的(比)安慰剂,ubrogepant 50毫克,或ubrogepant 100毫克。患者60天治疗一个中度/重度头痛的偏头痛攻击强度。Co-primary疗效端点痛苦自由2小时后初始剂量和缺乏最麻烦的migraine-associated症状(MBS),确定治疗时的攻击,2小时后初始剂量。安全性和耐受性进行了评估。

结果

共有1672名患者被随机分配;1327年人口1436人的安全,包括在修改后的意向处理效果分析。平均年龄是40.7岁;绝大多数是白人(82.4%)和女性(87.5%)。标识的MBS的时候治疗畏光(56.4%)、声音恐惧症(22.3%),和恶心(20.9%)。在2小时后初始剂量,自由ubrogepant-treated实现疼痛的病人的比例显著高于接受安慰剂(50毫克:19.2%,p= 0.0023;100毫克:21.2%,p= 0.0003,安慰剂:11.8%)。同样,ubrogepant-treated病人实现缺乏MBS的比例明显大于安慰剂(50毫克:38.6%,p= 0.0023,100 mg: 37.7%,p= 0.0023,安慰剂:27.8%)。ubrogepant的不良事件(AE)概要与安慰剂相似。最常见的AEs在48小时内给药是恶心、嗜睡、口干,所有的发生率< 5%。

结论

在实现我的研究中,co-primary疗效端点都会见了对偏头痛疼痛和MBS临床上有意义的影响。Ubrogepant是耐受良好,没有发现安全问题。

研究支持:爱力根公司。

信息披露:Trugman博士持有股票或股票期权在艾尔建公司。芬尼根博士是爱力根公司的全职员工。立顿博士已经收到桤木的谢礼,爱力根美国头痛学会安进,自主技术,Avanir,波士顿科学,百时美施贵宝公司,Colucid, reddy博士,礼来,eNeura疗法,默克,Pernix,诺华公司、辉瑞、葛兰素史克Supernus, Teva, Trigemina,向量,韦丹塔。立顿博士持有股票期权在eNeura疗法(没有商业产品的公司)。Dodick博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与Acorda或其他活动,爱力根,安进,桤木,默克公司Reddy博士的,Promius, eNeura,礼来公司,Insys疗法,自主技术,Teva,氙,Tonix, Trigemina,波士顿科学,GBS, Colucid, Zosano, Laydenburg Thalmann, Biocentric, Biohaven,麦哲伦,辉瑞(日本)和查尔斯顿实验室。Dodick博士获得了个人在一篇社论中补偿服务能力对CME公司来说,变色龙通信,起到了推动作用,WebMD,学院继续学习医疗,干草市场医学教育、米勒医疗通信、全球科学通信、会议LogiX,和健康LogiX。Dodick博士已收到(皇室或执照费或合同权利)支付从牛津大学出版社和剑桥大学出版社。Dodick博士持有股票或股票期权的Nocira和第二意见。卢博士是爱力根的员工和股东。爱力根lakki博士是一位全职员工。 Dr. Szegedi is a full-time employee of Allergan. Dr. Szegedi is a stockholder of Allergan and Merck.

客观的

评估疗效和安全性的erenumab情景性偏头痛患者没有前2 - 4预防偏头痛治疗(pmt)。

背景

Erenumab是一个完整的人单克隆抗体,抑制规范化降钙素相关基因肽受体。临床研究已经证明的有效性和安全性erenumab情景和慢性偏头痛患者。目前口腔预防治疗依从性较低的利率由于缺乏相关的功效和耐受性较差。因此重要的是要评估erenumab在患者的安全性和有效性都失败了多次治疗。

设计/方法

自由(NCT03096834)是一个为期12周的双盲,随机研究。(n = 246)患者被随机分配接受erenumab 140毫克(1:1)和安慰剂。主要目标是减少患者的比例达到≥50% (mmd)周9 - 12月平均偏头痛天(月3)。二次端点包括改变从基线到3月多月急性migraine-specific药物天(MSMDs)和安全/耐受性。

结果

在基线,失败的患者比例2、3和4之前pmt是38.6%,37.8%,和22.8%,分别。均值(SD)多和MSMDs 9.3(2.64)和4.6(2.89),分别。在第12周,减少患者的比例达到≥50%支持率较高的处理erenumab 140毫克和安慰剂(30.3% vs 13.7%;比值比(95%可信区间(CI)) 2.73 (1.43, 5.19);p= 0.002)。在第12周,有更大的减少多和MSMDs erenumab 140毫克和安慰剂(平均差[95%可信区间]在多党民主运动:−1.61 (−2.70−0.52);p= 0.004;平均差[95%可信区间]MSMD:−1.73 (−2.46−1.01);p< 0.001)。安全性和耐受性方面更好的erenumab与安慰剂。没有病人erenumab组停止由于不良事件。

结论

这些结果证实的疗效和安全性erenumab在第一个专门研究难治性人口的2 - 4前预防偏头痛治疗失败。

研究支持:诺华制药公司在瑞士巴塞尔。

信息披露:路透社博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,安进公司或其他活动,Co-Lucid,自主技术、诺华、礼来,Pharm-Allergan, Teva。戈德比博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,赤杨生物制药或其他活动,爱力根,安进,Electrocore,礼来,eNeura,诺华,和梯瓦。戈德比博士已经收到了个人在一篇社论中补偿能力观察》杂志最新的,牛津大学出版社,马萨诸塞州医疗社会,Wolters Kluwer。戈德比博士已经收到赔偿服务Trigemina董事会,Inc .戈德比博士收到安进的研究支持。Lanteri-Minet博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,或其他活动,ATI,阿斯特拉Grunenthal,莉莉,美敦力公司,诺华,辉瑞、赛诺菲和梯瓦。Lanteri-Minet已收到博士研究来自美敦力公司和诺华公司的支持。法拉利博士已经收到了来自荷兰的研究支持组织科研、欧洲共同体,ZonMw,荷兰心脏基金会。温博士是诺华公司的一名员工。Klatt博士是诺华公司的一名员工。

客观的

STR1VE是一个关键阶段3的研究(NCT03306277)调查一次性静脉输液的临床疗效和安全性avx - 101,一个潜在的SMN基因替代疗法,患者在至少15 1型脊髓性肌萎缩症(SMA1)。我们报告的3期临床研究设计和基线人口统计学。

背景

SMA1是一种神经退行性疾病导致呼吸衰竭和过早死亡。病人未能实现电动机的里程碑,运动机能下降,以CHOP-INTEND衡量。第一阶段(NCT02122952)数据表明,avx - 101 SMA1患者提高生存和运动机能。CHOP-INTEND成绩增加1和3个月相比下降一个历史队列。四个患者无症状海拔后不久,血清转氨酶减毒,强的松的剂量。

设计/方法

STR1VE是第三阶段,多中心网站(16),非盲、单臂,one-time-dose SMA1患者的研究中,SMN1突变和1 - 2SMN2副本。第一3例,四周剂量间隔允许审查安全数据和功效的早期迹象前剂量下一个病人。独立的主要成果是成就坐30秒在18个月的年龄和生存(避免死亡或永久通风)在14个月大的时候。

结果

截至2018年1月30日,3 SMA1患者2SMN2册登记。登记和症状出现年龄是2.7个月(1.8 - -4.3个月)和1.0个月(0.5 - -2.0个月),分别。平均基线CHOP-INTEND得分为24.3 (- 34)。不需要病人通气或营养支持。

结论

avx - 101三期关键研究调查一次性静脉输注的疗效和安全性avx - 101SMN基因替换SMA1病人。更新与后续将患者数据。

研究支持:AveXis公司。

信息披露:天已收到博士个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与生原体或其他活动,Ionis制药、罗氏制药、Cytokinetics,辉瑞公司AveXis, AMO制药、Sarepta疗法,Santhera药品。天已收到博士(皇室或执照费或合同权利)支付从雅典娜诊断。天已收到博士研究生原体的支持,Ionis制药、Cytokinetics,罗氏制药、aTyr, AveXis,布里斯托尔迈耶斯施贵宝制药、Sanofi-Genzyme AMO制药,Sarepta疗法。Feltner博士是受雇于AveXis和已收到个人赔偿咨询与阿卡迪亚和安比拉神经病治疗。Feltner博士已经收到补偿服务的董事会上安比拉神经病治疗。博士Feltner AveXis持有股票或股票期权。与AveXis Ogrinc博士是一名雇员,Inc . AveXis Macek博士是一名员工,公司和获得个人赔偿咨询与Gerson Lehrmen组。与AveXis Wells博士是一名员工,公司与AveXis Muehring博士是一名员工,公司与AveXis L 'Italien博士是一名员工,公司和持有公司的股票或股票期权。Cardenas博士是受雇于AveXis, inc .)和已经收到了股票期权在董事会的一个商业实体。AveXis Sproule博士是一名员工,公司和公司的股票期权。 Dr. Nagendran is an employee of AveXis, Inc. and has stock options in the company. Dr. Kaspar has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with AveXis, Inc. Dr. Kaspar hold stock and/or stock options in AveXis, Inc. Dr. Mendell has received personal compensation for activities compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with AveXis, Inc. and Sarepta Therapeutics. Dr. Mendell has received research support from Sarepta Therapeutics Inc. and AveXis, Inc.

客观的

评估的影响ZX008(氟苯丙胺)总发作(TS)频率Dravet综合症患者(DS)。

背景

DS是一种罕见的、严重的难治性癫痫脑病。在第三阶段,随机、双盲、安慰剂对照试验,ZX008显著降低每月惊厥的发作频率(CS)(定义为tonic-clonic,补药,清音,阵挛性的,和焦马达癫痫)。这里我们提出二次ZX008对TS频率的影响的分析。

设计/方法

患者(最近岁)诊断的DS谁CSs并没有完全由他们当前的抗癫痫药物控制方案被录取。基线期为期6周后,病人被随机分配比安慰剂,ZX008 0.2毫克/公斤/天,或ZX008 0.8毫克/公斤/天(最大剂量30毫克/天)和治疗14周,包括最初的滴定时间2周。的数量和类型癫痫发作被护理人员记录在电子日记。

结果

总共有119 DS患者进入研究和随机治疗(n = 40岁,0.8毫克/公斤/天;n = 39岁,0.2毫克/公斤/天;n = 40,安慰剂)。平均年龄是9±4.7年。在基线,平均每月TS频率范围从40.7到53.9在3组。在治疗期间,中位数在安慰剂TS频率变化的百分比是13.1%,在ZX008−34.3% 0.2毫克/公斤/天(p= 0.031),−70.1% ZX008 0.8毫克/公斤/天(p< 0.001)。除了ZX008 0.8毫克/公斤/ d的影响在CS,改善肌阵挛和失神发作也被观察到。ZX008一般耐受良好。

结论

ZX008可能代表一个重要而有效的新的DS患者治疗选择,多种发作类型与改善。

研究支持:Zogenix公司。

信息披露:沙利文博士已经收到个人赔偿与Epygenix咨询和咨询活动,癫痫研究财团,Dravet综合征的基础。沙利文博士接到Zogenix研究支持。Lagae博士已经收到个人赔偿与LivaNova咨询和咨询活动,诺华,奥维德,夏尔,Zogenix。Lagae博士和KU鲁汶大学/安特卫普大学医院可能获得的经济效益从皇室协议与此相关的研究如果Zogenix成功推销自己的产品,氟苯丙胺。这种安排的条款进行审核和批准的KU鲁汶大学/安特卫普大学医院。Knupp博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,或其他的活动与格林威治生物科学和Dravet综合征的基础。从Zogenix Knupp博士获得了研究支持,性能,西方疗法。盖勒博士是一名员工Zogenix和持有公司的股票。莫里森博士是一个Zogenix和员工持有公司的股票。博士Gammaitoni员工Zogenix和持有公司的股票。 Dr. Farfel is an employee of Zogenix and holds stock in the company.

客观的

的安全性和有效性评估ZYN002(皮肤大麻二酚(CBD)凝胶)作为辅助疗法治疗成年人焦发作。

背景

在儿科患者CBD可以减少癫痫发作,但成年人的数据是有限的。

设计/方法

星际1是第二阶段,随机,双盲,安慰剂对照研究ZYN002管理收购12周与焦癫痫成人。患者最初随机比195毫克和390毫克每天CBD,或安慰剂。星2是死亡者的开放式扩展研究星际1。在星际2中,所有病人开始每天390毫克CBD。

结果

共有188名患者最初随机分为明星1。12周后,焦减少癫痫发作中值为18.4%(195毫克CBD / d;CBD n = 63), 14.0%(390毫克/天;n = 62), 8.7%(安慰剂;n = 63)。没有ZYN002和安慰剂之间在统计上有显著差异的功效。共有174名患者完成了星171年1和病人开进星2。癫痫发作控制评估ZYN002作为时间的函数,无论初始随机化组或剂量。不再接触ZYN002导致癫痫发作频率更大的改善,与平均发作变化百分比从−16.3%在3个月(n = 170)−27.3%, 6个月(n = 148),−50.2%至9个月(n = 98)、和−58.0%在12个月(n = 70)。ZYN002耐受良好,优秀的皮肤耐受性。 The most common adverse events were upper respiratory tract infection (viral and bacterial; 16%), headache (11%), fatigue (7%), and laceration (5%).

结论

发作频率而变化没有明显不同活跃和安慰剂在星际1,继续治疗ZYN002星2似乎导致癫痫发作的控制,改进与临床有意义的减少观察通过6个月的治疗和维持12个月。ZYN002(管理)耐受良好,优秀的病人的依从性和接受。

研究支持:Zynerba制药有限公司

信息披露:Messenheimer博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与Zynerba制药或其他活动。O ' brien博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与SciGen或其他活动,卫材和药制药公司。O ' brien博士的机构已经收到了卫材资助,Janssen-Cilag, Sanofi-Genzyme, SciGen Zynerba制药,UCB制药公司。Berkovic博士已经收到个人赔偿担任科学顾问委员会的联合和卫材。Berkovic博士已经收到了来自澳大利亚联合研究支持感染药物试验企业有限公司SK生命科学公司,Upsher-Smith实验室Zynerba制药、卫材、绿。UCB Berkovic已收到博士研究的支持,所以卫材和SciGen。法国博士已经收到Acorda研究支持,Alexza,卫材医学研究,LCGH, Lundbeck公司,它是一家辉瑞公司SK生命科学、Sunovion,武田,联合银行。Zynerba制药Bonn-Miller博士是一名雇员。小贩博士是Zynerba制药公司的一名员工。

客观的

评估ZX008对惊厥的发作频率的影响(FCS)的一个子集Dravet综合症患者(DS)的3期临床试验(研究1)以前stiripentol对待。对于这个分析,患者停止stiripentol之前研究中条目被定义为失败。

背景

Stiripentol批准在欧洲、澳大利亚、加拿大和日本(和富有同情心的使用在美国)DS患者的辅助治疗。这里我们提出一个亚组分析的影响ZX008 FCS在病人停止stiripentol进入研究之前1 (n = 119)。

设计/方法

基线期为期6周后,病人被随机分配比安慰剂(n = 16), ZX008 0.2毫克/公斤/天(n = 20),或ZX008 0.8毫克/公斤/天,最大剂量30毫克/天(n = 22), 14周和治疗,包括最初的滴定时间2周。数量和类型的癫痫记录每日在电子日记。

结果

共58病人符合这一分析的标准,平均年龄为9.7岁(范围最近)。ZX008 0.8毫克/公斤/ d显示月平均减少60.8% FCS与安慰剂(p= 0.002)。百分之七十三的病人ZX008 0.8毫克/公斤/ d组实现减少≥50% FCS (p= 0.006)和50%达到减少≥75% FCS (p= 0.036)。最长值控制发作的间隔是24.5天(0.8毫克/公斤/天,p= 0.003),18天(0.2毫克/公斤/天,p= 0.012),9天(安慰剂)。与安慰剂相比,ZX008 0.8毫克/公斤/ d-treated患者更有可能被父母非常多或改善/照顾者(41% vs 6%,p= 0.012)和调查者(64% vs 6%,p< 0.001)。ZX008一般耐受良好。

结论

ZX008提供健壮的FCS的患者改善先前stiripentol使用,唯一批准治疗癫痫在DS。ZX008可能代表一个有效的新的治疗选择这些DS患者。

研究支持:Zogenix。

信息披露:Wirrell博士已经收到个人赔偿与Biomarin咨询和咨询活动,Sunovion, Dravet综合征的基础。Wirrell博士接到Zogenix和瓦制药研究支持。Nabbout博士已经收到个人赔偿与Zogenix咨询和讲座活动,Advicennes, UCB, Biomarin,卫材、瓦制药公司和诺华公司。Laux博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,Dravet综合症或其他活动的基础。Laux博士接到Zogenix和格林威治生物科学研究支持。沙利文博士已经收到个人赔偿与Epygenix咨询和咨询活动,癫痫研究财团,Dravet综合征的基础。沙利文博士接到Zogenix研究支持。市检察院已收到咨询博士和来自布拉班特和Zogenix咨询费用。Zogenix Farfel博士是一名员工,持有公司的股票。盖勒博士是一名员工Zogenix和持有公司的股票。 Dr. Morrison is an employee of Zogenix and holds stock in the company. Dr. Mistry is an employee of Zogenix and holds stock in the company. Dr. Gammaitoni is an employee of Zogenix and holds stock in the company.

客观的

评估eptinezumab对偏头痛的影响活动从第一天后静脉注入到周4和12在慢性偏头痛患者。

背景

降钙素相关基因肽(CGRP怎样)中扮演一个重要的角色在偏头痛病理生理学。Eptinezumab,人性化,anti-CGRP IV政府后单克隆抗体生物利用度为100%,选择性和强有力地抑制CGRP怎样。

设计/方法

成人厘米(ICDH-3β)随机(比)eptinezumab 100毫克,300毫克或安慰剂。输液管理0天,第12周。主要终点是改变基线在偏头痛的频率每月几天(MMD)在周1 - 12。一个关键次要终点是偏头痛患者的比例在1天postinfusion。另一个次要终点是减少每个月从基线在多党民主运动。

结果

包括1072例疗效分析。意味着基线多党民主运动在100毫克,300毫克,而安慰剂组16.1,16.1,和16.2,分别。意味着减少从基线在多党民主运动在周1 - 12−7.7 (p < 0.0001)和−8.2 (p < 0.0001)和−5.6,分别。类似的意思是减少在多党民主运动观察基线每月间隔:周1 - 4,7.6和8.3 vs−−−5.3;周5 - 8,8.1和8.5 vs−−−6.1;和周9 - 12,7.7和8.2 vs−−−6.0。偏头痛患者的平均百分比基线期间每天100毫克,300毫克,而安慰剂组为57.5%,57.4%,和58.0%,分别。偏头痛患者的比例在1天postinfusion (−50.3% (28.6%p= 0.0001)和27.8% (−51.6%p< 0.0001])与eptinezumab 100和300毫克,分别与42.3%和安慰剂(−27.1%)。的安全性与前临床试验eptinezumab是相一致的。

结论

一个注入eptinezumab明显降低了患者3个月多厘米。偏头痛患者的比例在1天eptinezumab灌注后降低了大约50%。

研究支持:阿尔德生物制药公司,十分佤邦。

信息披露:库卓博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,安进公司或其他活动,桤木和伊利莉莉。库卓已收到博士研究安进的支持,桤木伊利莉莉,爱力根,Biohaven, Colucid Genentech-Roche, Teva。钻石博士和麦吉尔博士没有披露。和赤杨生物制药便帽博士是一位全职员工。Bhattacharya博士是一个全职员工,桤木生物制药。他满博士是一个全职员工,桤木生物制药。Hirman博士已经收到个人赔偿咨询与桤木生物制药。史密斯博士是一个全职员工的桤木生物制药。

客观的

评估的影响eptinezumab偏头痛频率和曲普坦/麦角胺使用数周1 - 12,和头痛影响测试6 (HIT-6)得分在9 - 12周1 - 4周,慢性偏头痛患者(CM)。

背景

降钙素相关基因肽(CGRP怎样)中扮演一个重要的角色在偏头痛病理生理学。Eptinezumab,人性化,anti-CGRP IV政府后单克隆抗体生物利用度为100%,选择性和强有力地抑制CGRP怎样。

设计/方法

成人厘米(ICHD-3β)随机(比)eptinezumab 100毫克,300毫克或安慰剂。输液管理0天,第12周。主要终点是意味着改变基线月度偏头痛天(MMD)在周1 - 12。二次端点包括改变天曲普坦/麦角胺使用数周1 - 12和HIT-6分数变化从基线。受试者完成HIT-6问卷在基线和星期4和12。

结果

包括1072例疗效分析。意味着基线多党民主运动在100毫克,300毫克,而安慰剂组16.1,16.1,和16.2,分别。意味着减少从基线在多党民主运动在周1 - 12−7.7 (p< 0.0001)和−8.2 (p< 0.0001)eptinezumab 100毫克和300毫克,分别对−5.6安慰剂。意味着曲普坦/麦角胺药物天/月在基线6.6,6.7,和6.2在100毫克,300毫克,分别和安慰剂组。在星期1 - 12,意味着曲普坦/麦角胺药物3.3天/月(−3.3 [p < 0.0001调整])和3.2 (−3.5 (p < 0.0001)和4.3(−1.9),分别。意味着HIT-6基准分数在100毫克,300毫克,和安慰剂组65.0,65.1,和64.8,分别。意味着HIT-6得分在基线上改进−7.0和8.6 vs−−4.7在周1 - 4,和−6.2 (p= 0.0011未调整)和−7.4 (p< 0.0001)vs−4.5周9 - 12。

结论

一个注入eptinezumab CM显著降低患者的意思是多党民主运动超过3个月。这个好处与整体有关削减大约50%的曲普坦/麦角胺使用和有意义的改善HIT-6分数。

研究支持:阿尔德生物制药公司,十分佤邦。

信息披露:西尔伯斯坦博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,赤杨生物制药或其他活动,爱力根,Inc .,安进,Avanir制药、Inc . Curelator, Inc . Reddy博士的实验室,eNeura Inc . electroCore医疗、LLC莉莉美国LLC起到了推动作用,LLC,研究所,Supernus制药、Inc .梯瓦制药、Theranica, Trigemina, Inc .,西尔伯斯坦博士的雇主接收研究支持艾尔建公司,安进,坎伯兰制药、Inc . electroCore医疗、LLC Labrys生物制剂,礼来公司,梅尔兹。Spierings博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,或其他的活动与桤木和伊利莉莉。Spierings博士已经收到桤木的研究支持,安进,Teva,爱力根,辉瑞。伯曼博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,桤木和安进公司或其他活动。他满博士是一位全职员工的桤木生物制药。史密斯博士是一个全职员工的桤木生物制药。Bhattacharya博士是一位全职员工的桤木生物制药。赤杨生物制药的便帽博士是一位全职员工。

客观的

评价VX15/2503, first-in-class抗体Semaphorin 4 d (SEMA4D),在一个随机双盲、安慰剂对照2期临床试验(信号)招收患者前驱的和显化亨廷顿病(HD)。

背景

SEMA4D信号通过其受体触发炎症性胶质细胞的激活,抑制少突细胞前体细胞的迁移和分化,破坏内皮细胞紧密连接,维持血脑屏障(BBB)。慢性炎症、神经退化和破坏的BBB被认为扮演重要角色在神经炎症和神经退行性疾病。抗体的中和SEMA4D改善神经退化过程在一些临床前模型,包括高清转基因老鼠。

设计/方法

信号试验评估安全、耐受性和VX15/2503的效果。端点包括HD和成像的临床特征,包括体积MRI,认为是高清的早期生物标志物具有预后意义,和正措施葡萄糖代谢的前瞻性定义感兴趣的大脑区域(ROI)。

结果

最近完成了第一组的第一个研究生物为HD患者(n = 36)表明,快速招聘是可行的。没有关于安全信号被确定后12月IV政府和安全随访3个月。VX15/2503治疗趋势朝着稳定的疾病减少MRI体积和青睐VX15超过安慰剂24/31 ROI,尤其是额叶及邻近顶叶。摄影成像也青睐VX15 ROI,基线的平均氟- 18 -去氧葡萄糖摄取增加8.6%(范围0.5% - -20.4%)相比安慰剂控制p在19/31的ROI值< 0.1,包括12/14在额叶和顶叶区域ROI。

结论

队列的数据表明VX15/2503治疗耐受良好,防止出现脑容量损失和恢复代谢活动。这些结果通知设计一个更大的患者群的持续研究,高清的额外的临床特征,包括认知和运动评估,将评估。

研究支持:不适用。

信息披露:埃文斯博士是一位全职员工Vaccinex和持有公司的股票期权。Fisher博士是Vaccinex的全职员工。Vaccinex Zauderer博士是一位全职员工。伦纳德博士是一位全职员工Vaccinex和持有公司的股票或股票期权。Fisher博士是Vaccinex的全职员工。鲍尔奇博士是Vaccinex的全职员工。豪厄尔博士是Vaccinex的全职员工。锦葵博士是Vaccinex的全职员工。史密斯博士是一个全职雇员Vaccinex和持有公司的股票。博士费金受到个人补偿活动与牛津书作为一个顾问委员会成员。 Dr. Feigin has received research support from Vaccinex, Teva, and Voyager Therapeutics.

客观的

调查是否iron-chelating药deferiprone (DFP)患者受益泛酸盐kinase-associated神经退化(PKAN),最常见的铁积累与大脑神经退化。

背景

PKAN是一种罕见的遗传性疾病,其特征是进行性肌张力障碍和铁在苍白球积累。减少脑铁可能减缓症状的进展。铁螯合剂DFP可以穿过血脑屏障和删除不稳定铁从神经细胞。

设计/方法

八十九PKAN患者被随机分配接受是2:1 DFP或匹配的安慰剂为18个月。疗效评估使用Barry-Albright肌张力障碍(坏的管理者)规模、全球印象好转的病人,无数的测试功能和日常生活活动能力。脑铁在基线测量并使用MRI R2 *月18。

结果

18个月后,MRI显示脑铁DFP组急剧下降,而安慰剂组几乎没有变化,治疗组差异的−35.6赫兹(p< 0.0001)。患者的非典型PKAN, slower-progressing形式的疾病,病人DFP-treated下降了2.19分不到安慰剂患者总坏分数(p= 0.0187)。意向处理分析的所有患者中,然而,这组差异没有达到意义,DFP-treated患者恶化1.51低于安慰剂组(p= 0.0761)。没有显著差异出现在其他有效性措施,但有一个模式表明deferiprone大部分的措施的效果。关于安全,deferiprone耐受良好。

结论

PKAN患者接受DFP 18个月明显下降脑铁和趋势显示症状的进展较慢,比接受安慰剂的病人。

研究支持:欧洲委员会、美国食品及药物管理局和ApoPharma Inc .)、加拿大。

信息披露:Klopstock博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与Santhera或其他活动。从Santhera Klopstock所说已收到博士研究支持,GenSight, Actelion股价,Genzyme, ApoPharma。

客观的

我们评估非侵入性神经调节治疗的安全性和有效性的手颤抖在特发性震颤(ET)使用一个定制的刺激模式调到中断每个病人的颤抖信号在两个急性和家庭设置。

背景

尽管等不确定的确切机制,它被认为是引起的震颤的活动在一个中央震颤的网络。有无数的临床证据支持入侵神经调节脑深部结构在这个网络ET患者。很少有研究调查的影响的神经调节外周神经输入连接到这个网络的震颤。

设计/方法

在急性研究中,77名患者被随机分配接受治疗周围神经或虚假的刺激tremor-dominant手。地震前后的评估一个刺激。在长期研究中,61名患者被随机分配到治疗,虚假的或标准的护理。患者每天接受至少2次整个研究。

结果

急性研究表明,治疗是安全的和产生显著的改进而虚假的physician-rated地震研究小组特发性震颤评级评估量表(上)支配上肢分数(p= 0.017)和患者自我评分贝恩Findley日常生活活动(ADL)分数(p= 0.001)。没有重大不良事件报告;3%的患者出现了轻微的不良事件(皮肤发红,发炎)自发解决不干预。在长期的研究中,基线地震特征,包括震颤频率(5.3±1.1赫兹),确定了运动数据以及地震特征和响应的研究。

结论

这些随机对照研究表明,非侵入性周围神经调节可能提供有意义的症状减轻手震颤与良好的副作用等与其他可用的治疗方法相比,和家庭监控可能提供重要的见解评估和治疗震颤。

研究支持:爱健康,公司。

信息披露:从AbbVie Pahwa博士已经收到咨询费,阿卡迪亚,Acorda,金刚石,Cynapses,全球动力学,Lundbeck公司,它是一家神经内分泌的,辉瑞、鼠尾草、Sunovion Teva神经科学,我们世界药物。Pahwa博士已经收到了个人在一篇社论中补偿容量的身为国际神经科学杂志》上。Pahwa博士已经收到AbbVie研究支持,金刚石,热心,Biotie,波士顿科学,爱健康,Civitas Cynapses, Kyowa,国家帕金森基金会,NIH /研究所,帕金森研究小组,辉瑞。吉鲁博士已经收到个人薪酬作为爱卫生的董事会成员,Inc .吉鲁博士收到爱健康,研究支持Inc . Ostrem博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他的活动与神经内分泌的和金刚石。迪豪博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与最好的医生或其他活动。迪豪博士已经收到Axovant研究支持,Biotie制药(现在Acorda的一部分)和Impax制药公司。阿加瓦尔博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,服务科学委员会,说,或其他活动与我们世界药物,Teva, Impax。阿卡迪亚,Lundbeck公司,它是一家,阿加瓦尔博士获得了研究支持辉瑞,西北大学CHDI基金会,默克公司我们WorldMeds,肌张力障碍联盟,阿斯特拉,金刚石,梯瓦制药、罗切斯特大学,亨廷顿研究小组,合作伙伴医疗、奇尔特恩斯国际(例如软木,爱健康。Gwinn博士已经收到个人赔偿与Bioneuronics咨询。科斯拉博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会,或其他活动,爱健康,Inc .科斯拉博士收到爱健康,研究支持Inc .里昂博士是国际特发性震颤的总统基金会和已收到补偿作为圣人的顾问。里昂博士已经收到个人在一篇社论中补偿容量的身为国际神经科学杂志》上。Chidester博士是一名员工的爱健康,Inc .罗斯博士是一个爱健康的员工,公司和持有公司的股票或股票期权。博士Delp接收个人赔偿咨询、科学的建议,和董事会成员活动爱健康,Inc .)电路疗法,Inc .和斑马医疗技术有限公司

客观的

确定natalizumab延长间隔剂量(EID)与减少渐进多焦点的脑白质病(PML)风险与标准剂量间隔(SID)。

背景

第四Natalizumab,批准300毫克每四周剂量,与PML风险相关联。之前的研究一直不确定关于开斋节PML风险的影响。美国雷姆计划(触摸)提供了最大的数据来源,可以在开斋节通知PML风险的病人。

设计/方法

调查人员开发SID和开斋节定义和完成统计分析计划而蒙蔽PML事件。平均剂量间隔(ADIs)≥3 - 5为开斋节≤12周。主要分析评估ADI在过去18个月的注入历史。二次分析发现任何长期的开斋节注入历史上任何时候。第三分析评估ADI在全部注入历史。只有anti-JC病毒抗体阳性患者(JCV Ab +)剂量间隔≥3≤12周被包括在内。开斋节和SID PML风险比率(小时)比较使用Cox回归模型和kaplan meier估计调整。

结果

分析包括13132 SID和1988开斋节患者(主要),15424 SID和3331开斋节病人(二级),和23168 SID和815开斋节病人(三级)。在初级分析、ADI(天)30 SID开斋节和37;平均曝光(个月)44为开斋节SID和59。大多数开斋节开斋节前> 2年SID治疗的患者。PML人力资源(95%置信区间)为0.06 (0.01 - -0.22;p< 0.001)主要为0.12 (0.05 - -0.29;p< 0.001)二次分析(包括支持宰牲节);未观察到三级开斋节PML病例分析(kaplan meier生存率较p= 0.02)。

结论

在JCV Ab +病人,natalizumab开斋节与临床和显著减少PML风险而SID。因为摸不收集有效数据,还需要进一步的研究。

研究支持:生原体。

信息披露:说法瑞尔森博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与生原体或其他活动,Teva,基因泰克。的说法瑞尔森博士接到生原体研究支持。福利博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与生原体或其他活动,基因泰克,Genzyme, Teva。福利博士已经收到了从生原体研究支持,Alkermes公司Mallinckrodt,诺华公司Genzyme,基因泰克,Teva, Abreos。张医生是生原体和收到补偿服务的员工在董事会上生原体。张医生还持有股票或股票期权在生原体。kist博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,生原体和Genentech或其他活动。kist博士收到Genzyme的研究支持。博士刀已经收到个人补偿活动补偿服务数据和安全监测委员会AMO制药、Apotek,地平线制药、默克公司默克/辉瑞,Modigenetech / Prolor Neurim, Opko生物制剂,套索制药、Receptos / Celgene公司,赛诺菲,梯瓦制药、NHLBI(协议审查委员会)和美国儿童健康与人类发展研究所(OPRU监督委员会);已收到赔偿咨询或顾问委员会从Argenix Atara Biotherapeutics, Bioeq GmbH,财团的女士中心(批准),基因泰克,Genzyme,天生的疗法,Klein-Buendel, MedDay,落实的诺华Opexa疗法,罗氏,Savara, Somahlution,梯瓦制药、TG疗法,生命科学和透明度; and is president of Pythagoras, a private consulting company. Dr. Metzger has received personal compensation for activities compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Biogen. Dr. Metzger holds stock and/or stock options in Biogen, which sponsored research in which Dr. Metzger was involved as an investigator. Dr. Goldberg and Dr. Li have nothing to disclose. Dr. Riddle is a Biogen employee and holds stock in Biogen. Dr. Smirnakis is an employee of Biogen and holds stock and/or stock options in Biogen. Dr. Yu is an employee of Biogen. Dr. Ren is an employee of Biogen and holds stock and/or stock options in Biogen. Dr. Hotermans is an employee of Biogen and holds stock and/or stock options in Biogen. Dr. Ho is an employee of Biogen. Dr. Campbell is an employee of Biogen and holds stock and/or stock options in Biogen.

客观的

评估自体造血干细胞移植的安全性和有效性(AHSCT)在首次治疗患者积极的多发性硬化症(MS)。

背景

AHSCT是一种非常有效的治疗在复发缓和女士高度活跃的患者未能对标准疾病修饰治疗(儿童)。国际准则提倡使用它在首次治疗患者积极的女士。

设计/方法

共有19 patients-7谢菲尔德(英国),7乌普萨拉(瑞典),从渥太华(加拿大)4,从佛罗伦萨1(意大利)——积极女士收到AHSCT 2004年5月至2017年5月。AHSCT之前没有收到标准与儿童。梁(卡氮芥、依托泊苷、阿糖胞苷、美法仑)antithymocyte球蛋白(ATG)、环磷酰胺ATG,环磷酰胺或组合,ATG,白消安被用作调节方案。

结果

平均年龄在诊断第21 - 52)(33年。症状出现和AHSCT之间的平均时间为9(2-58)个月。预处理中值扩大残疾状态量表(eds)得分为6.5 (1.5 - -9.5)。平均随访30(6 - 118)个月。eds得分在最后的随访中值为2.0 (0 - 6.5)。改善eds得分中位数为2.0(主)(p< 0.05,Wilcoxon符号秩检验)。没有任何临床AHSCT后复发。三个新T2损伤有或没有钆增强患者6个月随访MRI,但没有任何后续进一步新的或增强病变观察扫描。没有治疗相关死亡率的常规毒性观察。

结论

AHSCT是安全的和非常有效的诱导快速和持续缓解在这个队列,并显著改善他们的残疾。AHSCT应该在患者的一线治疗被认为是激进的女士。

研究支持:不适用。

信息披露:作者报告没有披露。

客观的

具体BeatMG研究的主要目标是确定是否利妥昔单抗是一种安全、有益的治疗重症肌无力(MG),需要进一步研究的有效性试验。

背景

镁是一种抗体介入自身免疫性疾病,其特征是易疲劳的肌肉无力。尽管可用的治疗,有些患者继续不受控制的疾病或难以忍受的不利影响。Autoreactive B细胞似乎发挥重要作用的免疫发病机理MG和似乎适合靶向药物治疗的调查。此外,鼓励提供初步的发现与利妥昔单抗此试验的基本原理。

设计/方法

我们进行了一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心2期临床试验利用徒劳分析的主要结果。参与者确诊21 - 90岁与乙酰胆碱受体抗体阳性广义毫克(重症肌无力基金会美国类II-IV)资格登记,如果他们在≥15毫克每天强的松。参与者被随机1:1获得2-cycle利妥昔单抗疗法(375毫克/米²每周4×4周,重复在24周)和匹配的安慰剂,基于基线免疫治疗方案,包括额外的地层。这项研究持续时间是52周,共有52个参与者。强制类固醇锥形8周后开始,和被引导到预定义的标准。主要结果是衡量steroid-sparing效果,定义为参与者实现减少≥75%的比例意味着前4周每日剂量强的松52周和临床改善或没有显著恶化。安全评价包括不良事件、生命体征和实验室评估。二次结果决定是否有一个定义的临床效益改善的趋势MG-specific临床评估:重症肌无力综合得分和定量重症肌无力,等等。

结果

从这项研究将最终结果。

结论

结论进行了讨论。

研究支持:这项研究是由格兰特U01NS084495从国家神经疾病和中风研究所提供的药物和安慰剂Genentech通过研究者发起的试用协议。

信息披露:诺瓦克博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与Alexion制药或其他活动,Ra制药,Grifols。诺瓦克博士已经收到了来自美国国立卫生研究院研究支持(研究所和NIADS), Alexion制药、基因泰克,Grifols, RA制药,重症肌无力的基础。科菲博士没有披露。戈尔茨坦已收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与Alexion或其他活动。Dimachkie博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,或其他活动Alnylam、Baxalta,催化剂,CSL-Behring, Mallinckrodt,诺华,NuFactor,作秀的成分。从Alexion Dimachkie博士获得了研究支持,Biomarin,催化剂,CSL-Behring, FDA /门诊部当,葛兰素史克,Grifols, MDA, NIH, Orphazyme,蓝玉诺华。贝纳塔尔博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与礼来公司或其他活动。贝纳塔尔博士获得了个人在一篇社论中补偿容量与观察神经学》杂志上。首页Huq博士皮尔逊博士,妍吉博士,博士乌里韦没有披露。Herbelin博士已经收到个人薪酬与RA医药咨询活动。 Dr. O’Connor has received personal compensation for educational and consulting activities with Genentech and Editas Medicine. Dr. O’Connor has received research support from RA Pharma. Dr. Conwit has nothing to disclose. Dr. Kissel has received research support from AveXis, Novartis, Cytokinetics, Alexion Pharmaceuticals, Genzyme, CSL Behring, Accelerant, and aTyr Pharmaceuticals. Dr. Hafler has received personal compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Genentech, Bristol Myers Squibb, Medimmune/AstraZeneca, Mylan Pharmaceuticals, and Proclara Bioscience. Dr. Hafler has received research support from Bristol Myers Squibb and Genentech. Dr. Cudkowicz has received personal compensation for activities compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Cytokinetics, Lilly, Astra Zeneca, Biohaven, Mitsubishi, Denali, Mt Pharma, andJAMA神首页经学。Barohn博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与NuFactor或其他活动,诺华,选择保健和PlatformQ健康教育。Barohn博士收到NIH的研究支持,FDA / OOPD,研究所,诺华赛诺菲/ Genzyme Biomarin, IONIS, Teva, Cytokinetics,礼来,PCORI ALSA, PTC(列车自动控制系统)。

客观的

的安全性和有效性评估argx - 113 (efgartigimod)广义重症肌无力的治疗(毫克)。

背景

镁是一种自身免疫性疾病由免疫球蛋白G自身抗体(免疫球蛋白)针对神经肌肉接点因此导致肌肉无力。argx - 113是一个Fc片段得罪免疫球蛋白打捞受体FcRn从而加速免疫球蛋白和降低其血清水平的退化。这种影响可能是有益的IgG-driven毫克等自身免疫性疾病。

设计/方法

第二阶段的随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究是在24日进行的广义MG患者(gMG)。这项研究的主要目的是评估的安全性和耐受性argx - 113和次要目标包括使用4建立临床疗效分析天平(MG-specific日常生活活动(MG-ADL),定量重症肌无力(评分),复合(MGC),重症肌无力,生活质量MG-specific 15个规模[MG-QoL-15r])。成人anti-AChR + gMG患者MG-ADL≥5了。患者随机1:1接收4每周注入10毫克/公斤argx - 113或安慰剂,并监测额外一个8周后最后的治疗。

结果

argx - 113在所有病人耐受良好,大多数不良事件描述为轻度和被认为与研究药物无关。没有严重或严重不良事件报告。argx - 113治疗导致快速和强大的临床改善安慰剂持续整个研究的持续时间以4功效尺度(MG-ADL评分,MGC和MG-QoL-15r)。更具体地说,75%的患者接受argx - 113有临床意义的改善MG-ADL分数(≥2点减少从基线)连续一段至少6周vs 25%的安慰剂的患者(p= 0.0391)。所有患者治疗手臂显示快速和深度减少总免疫球蛋白水平和疾病的改善与致病性免疫球蛋白水平降低有关。

结论

这些结果验证argx - 113的gMG小说作为一个潜在的治疗选择,值得进一步临床评估。

研究支持:Argenx投资兴建。

信息披露:霍华德博士jr .)已收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与Alexion制药或其他活动。霍华德博士jr .)持有股票或股票期权在辉瑞公司强生(Johnson & Johnson)和通用电气(General Electric)。霍华德博士jr .)已经收到Alexion制药研究支持,Ra制药,Argenx投资兴建。成Bril博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与CSL或其他活动,Grifols, Bionevia, UCB, Octapharma,辉瑞,夏尔。成Bril博士已经收到了来自中超,研究支持Grifols, UCB, Bionevia,夏尔,Octapharma。曼博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,与BioMarin或其他活动,Alexion制药,Argenx投资兴建。曼博士已经收到Sanofi-Genzyme研究支持,Teva,拜耳,BioMarin。Szczudlik博士没有披露。Beydoun博士已经收到个人补偿活动,赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动Baxalta Grifols, Xenoport,太医药,Sarepta, Alexion CSL,福岛第一核电站,辉瑞。罗德里格斯博士德里维拉加里多没有披露。 Dr. Rottoli has received personal compensation for activities with Almirall, Bayer Pharmaceuticals, Biogen Idec, Genzyme Corporation, Merck & Co., Novartis, Teva, and Roche. Dr. Piehl has received personal compensation for activities compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Chugai. Dr. Van Damme has received personal compensation for activities compensation for consulting, serving on a scientific advisory board, speaking, or other activities with Cytokinetics, Pfizer, and Treeway. Dr. Vu has received personal compensation for speaking activities with Alexion, MT Pharma, and Allergan. Dr. Vu has received research support from Alexion, Biogen, UCB Pharma, RA Pharma, Cytokinetics, Grifols, Behring, ARGX, and Amylyx. Dr. Ulrichts, Dr. Verschueren, Dr. Guglietta, and Dr. de Haard have nothing to disclose. Dr. Leupin is an employee of Argenx. Dr. Verschuuren has received research support from Argenx.

客观的

评估的有效性和安全性四世eptinezumab慢性偏头痛的预防治疗(CM)。

背景

降钙素相关基因肽(CGRP怎样)中扮演一个重要的角色在偏头痛病理生理学。Eptinezumab,人性化,anti-CGRP IV政府后单克隆抗体生物利用度为100%,选择性和强有力地抑制CGRP怎样。

设计/方法

成人厘米(ICHD-3β)和随机(比)eptinezumab 100毫克,300毫克或安慰剂。输液管理0天,第12周。主要终点是改变从基线每月偏头痛天(MMD)在周1 - 12。关键二次端点包括减少≥75%多在1 - 4周1 - 12周,在周1 - 12多减少≥50%,第一天postinfusion偏头痛患者的比例。

结果

包括1072例疗效分析。意味着基线多党民主运动在100毫克,300毫克,而安慰剂组16.1,16.1,和16.2,分别。减少从基线在多党民主运动在周1 - 12大eptinezumab 100毫克(−7.7 (p< 0.0001])和300毫克(−8.2 [p= 0.0001)和安慰剂(−5.6)。显著减少更多的病人达到≥75%多党民主运动在周1 - 12 eptinezumab 100毫克(26.7% (p= 0.0001)和300毫克(33.1%p< 0.0001)和安慰剂(15.0%)。≥75%减少多党民主运动在周1 - 4是相同的。结果支持eptinezumab减少≥50%多党民主运动在周1 - 12:100毫克(57.6% (p< 0.0001)和300毫克(61.4%p< 0.0001)和安慰剂(39.3%)。偏头痛患者的比例在1天postinfusion从基线减少50.3% (p为100毫克和51.6% (= 0.0001)p< 0.0001)300毫克和27.1%的安慰剂。的安全性与前临床试验eptinezumab是相一致的。

结论

患者的厘米,单一剂量的eptinezumab 100毫克和300毫克显著降低多为12周。发生显著的好处postinfusion第一天,持续3个月。

研究支持:阿尔德生物制药公司,十分佤邦。

信息披露:立顿博士已经收到个人补偿的活动。赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与桤木或其他活动,爱力根,美国头痛学会安进,自主技术,Avanir,波士顿科学,百时美施贵宝公司,Colucid, reddy博士,礼来,eNeura疗法,默克,Pernix,诺华公司、辉瑞、葛兰素史克Supernus, Teva, Trigemina,向量,韦丹塔。立顿博士持有股票期权在eNeura疗法(没有商业产品的公司)。sap博士已经收到个人赔偿赔偿咨询活动,担任科学顾问委员会说,安进公司或其他活动,自主技术,礼来,Reddy博士Teva, Supernus制药和偏头痛研究基金会。sap博士已经收到Achelios研究支持,葛兰素史克,阿斯特拉,默克公司万带兰,桤木,爱力根,安进,Inc .)、自主技术,Inc . Cerephex公司,第一三共制药,Reddy博士的实验室有限公司,礼来,Labrys生物制剂,辉瑞,Inc .,接穗Neurostim, LLC温斯顿实验室、ν代,强生(Johnson & Johnson) (Ethicon),普渡制药Supernus Teva,田&偏头痛研究基金会。Ashina博士已经收到个人赔偿咨询活动与桤木生物制药,爱力根,安进,桤木ATI,礼来,诺华,和梯瓦。他满博士是一位全职员工的桤木生物制药。Bhattacharya博士是一位全职员工的桤木生物制药。Hirman博士已经收到个人薪酬顾问阿尔德生物制药。舍弗勒博士是一位全职员工的桤木生物制药。 Dr. Cady is a full-time employee of Alder BioPharmaceuticals.