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背景:近年来,出现了一个范式转变医疗交付方法的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者出现的多学科ALS诊所,专门为满足这个条件的患者。没有以前多学科管理的影响评估。
方法:使用爱尔兰ALS寄存器的数据,我们进行了一项前瞻性,基于人口的研究在爱尔兰的ALS病例诊断评估的有效性的五年多学科对ALS诊所生存。
结果:八十二名(24%)患者参加了多学科ALS诊所,剩下的262(76%)例一般神经诊所。首页ALS诊所队列是一个年轻五岁(60.1的平均水平v65.6年),更有可能得到比一般神经学利鲁唑组(99%)首页v61%)。ALS诊所队列的平均生存7.5个月的时间比一般患者神经组(logrank = 15.4, p < 0.0001)。首页总的来说,一年的死亡率下降了29.7%。球发病患者的预后是延长了9.6个月,如果他们参加了ALS诊所。使用多变量分析,出席ALS诊所是一个独立生存的协变量(HR = 1.47, p = 0.02)。
结论:ALS患者接受在一个多学科治疗诊所有比一般神经诊所求诊的患者更好的预后。首页数据表明,活跃和积极管理提高生存,尤其是在ALS患者球功能障碍。诊所式的影响必须考虑将来的临床试验设计。
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- 肌萎缩性侧索硬化症,肌萎缩性脊髓侧索硬化症
- IMNDA,爱尔兰运动神经元疾病协会
- NIPPV,非侵入式正压通风
来自Altmetric.com的统计
肌萎缩性脊髓侧索硬化(ALS)是一种神经退行性疾病影响运动神经元,特点是瘫痪和死亡的三到五年时间内的诊断。1ALS目前无法治愈的和管理个人本质上是基于症状的影响。2近年来,出现了一个范式转变卫生保健供给ALS患者的方法:多学科ALS诊所,专门迎合患者出现这种情况。3大量的病人的集中在ALS诊所导致资源和临床经验的积累,促进了这种快速进行性疾病的管理。尽管多学科诊所改善生活质量和延长生存在其他神经退行性疾病,4这种对ALS诊所生存的影响是未知的。
多学科诊所,专门从事诊断,管理和大量的ALS患者的姑息治疗在爱尔兰自1995年以来一直在操作。5我们从爱尔兰ALS评估数据注册是否ALS患者参加临床五年时期从1996年到2000年有一个改善预后相对于其他影响个人收到他们在非专业的医疗护理,一般神经诊所。首页
方法
爱尔兰ALS注册
本研究的力量在于存在一个完整的注册所有的病人患有肌萎缩性侧索硬化症的自1993年以来爱尔兰共和国。5使用多个来源的信息,以确保完整的情况下确定。临床特征和医疗护理的细节提供给整个社区的居民为研究提供了可能。详细的ALS患者试图排除模仿综合症。爱尔兰ALS注册没有定期收集数据功能措施的例子中,至关重要的能力。
多学科ALS诊所
科学家发明了一个高效的多学科诊所,爱尔兰人口ALS的服务结合社区服务的现有基础设施和服务的自愿组织(爱尔兰运动神经元疾病协会(IMNDA))和基于医院的专家门诊。6诊所在爱尔兰国家神经科学中心为基础的。它是由一个核心多学科小组包括神经、专科护士、物理、职业、和语言治疗师,和治疗,营养学家,心理学家和社会工作者。IMNDA的代表也参加了诊所。所有的服务,包括设备(如医院床位),提供免费为病人。
综述了病人大约每六周,每月至少一次的电话联系。患者在疾病的晚期,他再也不能参加诊所,被专家参观了在家中ALS的护士。姑息治疗ALS诊所提供了共同的工作人员和当地的临终关怀家庭护理服务。一个灵活的管理方法是保持在和重点放在尽早安排临床评估,及时干预和刻苦跟进在社区内。
根据广泛接受的标准诊断成立7和信息传达给病人的高级临床医师,与家人礼物。8管理的ALS患者根据发表的最好的实践。9
营养状况和球函数密切监测:综述了所有病人每隔6 - 12周由专业营养师和演讲和燕子治疗师。病人被告知在疾病早期的早期胃造口术放置的好处。胃造口术插入标准包括体重大于基线体重的5%10和/或用力肺活量下降。11
越来越多的爱尔兰ALS患者选择了审判的非侵入性的正压通气(NIPPV)。大约一半的符合条件的患者无法忍受这种干预。那些继续使用NIPPV,没有发展到全面机械通风。爱尔兰公共卫生系统并不是基金销售顾问NIPPV或慢性对ALS病人机械通气。在1999年中期,IMNDA制定资金通风设备、人员、和维护。
利鲁唑是免费的爱尔兰ALS患者提供了一个专科医生规定。没有限制的早期处方药物。
爱尔兰社会和医疗服务的结构,在爱尔兰和强烈的社区规定,大部分患者是由家人照顾和全科医生,因此大多数患者(60%)死在家里。6提供的咨询服务联络护士急剧增加。这项服务旨在防止危机招生医院疾病的痛苦的阶段,从而减少意外事故通风的风险。
一般神经诊所首页
有九个一般神经诊所在爱尔兰在研究期间,由神经学家首页的主要兴趣不是ALS。综述了肌萎缩性侧索硬化症患者参加这些诊所经常低于病人参加多学科去的例子中,每半年地。这些诊所不是由辅助性服务专业人士,或从IMNDA联络。没有定期评估肺功能测试。因此,不太关注早期引入胃造口术喂养或NIPPV也没有定义良好的途径快速住院紧急干预或姑息治疗。
数据分析
数据存储在一个计算机化的数据库,12允许组织检索的数据。使用统计软件进行统计分析。13生存建模使用kaplan meier执行分析14和生存的差异来衡量logrank和测试。多变量分析的风险使用Cox比例风险模型。15计算使用的日期进行诊断作为主要终点是tracheotomy-free天0和生存。最后日期跟进的患者是2001年7月1日。统计学意义隐含一个p值< 0.05,除非另有说明。
病人被定义为一个与会者ALS诊所综述了如果他们超过两次,第一次发生在一年时间的诊断。诊断日期的日期代表病人被告知他们的诊断。延误诊断期症状出现和建立之间的肌萎缩性侧索硬化症的诊断。
结果
五年研究期间1996年1月1日至2000年12月31日,345名爱尔兰居民被诊断为可疑,可能,可能,或明确的肌萎缩性侧索硬化症。其中,82名(24%)患者经常出席了多学科ALS诊所(ALS诊所队列)。剩余的262名(76%)患者参加的九个一般神经诊所(一般神经病学临床队列)。首页数据失踪一个病人(0.3%)。平均随访时间为1.5年(范围0.0 - 5.4)。五ALS诊所和七一般门诊患者接受NIPPV在当前研究。
两个群体的人口统计数据如表1所示。比较两组的时候,有一个更高比例的病人在ALS诊所开利鲁唑组比一般神经组(99%)首页v61%)。ALS诊所求诊的患者平均5.5岁以下患者参加一般的神经学诊所。首页家族性肌萎缩性侧索硬化症(歧视)患者更有可能参加ALS诊所的神经学诊所(12%首页v2%)。
图1显示了344年的爱尔兰ALS患者的生存曲线根据类型的诊所。ALS患者的中位生存参加多学科的诊所是677天相比,448天的个体参加一般神经诊所(logrank = 11.6, p = 0.0007)。首页参加多学科诊所是29.7% (z = 6.25, p < 0.0001)和10.7% (z = 1.64, p = 0.051)减少死亡率分别为12和24个月。这种有益的效应持续整个跟进时期:在四年里,爱尔兰ALS患者的死亡率参加ALS诊所比同行低13.4%参加一般的神经学诊所。首页去年跟进时,49例(60%)的ALS诊所队列是已故,相比之下,175名患者(67%)在一般神经病学临床组。首页
生存的爱尔兰ALS患者根据临床类型出席,1996 - 2000。
球的平均生存发作病人的医疗ALS诊所(n = 34)是657天,而中位数生存363天的同样影响个人参加一般神经诊所(n = 145,图2中,p = 0.0007)。首页死亡率下降了39% (z = 5.65, p < 0.0001)和18% (z = 1.87, p = 0.03)分别为1和2年。相比之下,诊所类型不影响肢体出现ALS患者的预后(p = 0.38)。尽管球参与患者的改善结果出席了多学科诊所,他们的整体存活率仍比发病患者脊柱短(中位数生存= 730天)。
爱尔兰ALS患者的生存球爆发疾病根据临床类型出席,1996 - 2000。
应用Cox比例风险模型,四个属性显著减少生存的独立预测因子,即参加一般的神经学临床,诊断年龄增加,球爆发疾病,和短延迟诊断(表2)。参加ALS诊所的死亡风险降低了47.3%,而球爆发疾病与死亡的风险增加40.5%。首页数据关于利鲁唑使用不能包含在模型中,几乎所有的病人参加多学科诊所开利鲁唑,所以他们interdependant变量。
讨论
这是第一个研究前瞻性研究多学科ALS诊所对生存的影响。在这项研究中,爱尔兰ALS患者参加了多学科ALS诊所平均住7.5个月超过个体在一般神经接受医疗诊所。首页一年死亡率降低了近30%的患者参加了ALS诊所。这是相当于一年死亡率的降低在临床试验中观察到与利鲁唑(38.6%)。16我们还表明,球开始病人特别受益于出席一个多学科ALS诊所。这是第一次研究证明出席一个ALS诊所ALS的生存是一个独立的预后因素。
许多潜在的偏见和混杂因素可以通过回顾介绍了叠加一个假设在一个以前收集的数据库。17基于人口的研究固有的病人有更多的变化(较正式的纳入和排除标准的临床试验)复杂的部落之间的比较。在最近的研究中,两个群体的人口学特征相似,除了五年平均年龄差异的诊断和更大比例的家庭多学科诊所求诊的患者。应用Cox模型中,五年不同死亡的风险增加了10%,没有充分考虑观察组之间的差异。尽管家族ALS的平均生存病例为散发病例,通常短于18涉及的少数病例(17例,占全国总人口5%)不太可能显著改变的结果。相似的两个群体的人口统计学和临床特征表明,神经学家没有选择性地引用某些病人ALS诊所,尽管转诊偏见不能完全忽视。只为了减少偏见,患者认为出席了ALS诊所如果他们回顾了不止一次,第一次是一年内的肌萎缩性侧索硬化症诊断。然而,包含所有的病人参加了ALS诊所只有一次或在任何阶段的疾病(n = 58) ALS诊所群体产生了非常相似的结果(logrank = 6.1, p = 0.01,一年减少死亡率= 25.3%)。这可能表明,参加专业诊所有一次在咨询的基础上,或在ALS的高级阶段,提高生存。
越高的处方率利鲁唑在ALS诊所群体与一般神经诊所求诊的患者相比(99%首页v61%)可能有偏见的研究。然而,我们曾表明,利鲁唑爱尔兰ALS人口的平均生存延长了大约四个月,这是短于7.2个月的观察在这项研究中获益。19此外,一般神经病学临床患者的中位生存规定利鲁唑(n = 149)保持7.2个月短于ALS首页诊所队列(logrank = 16.2, p < 0.0001,图3),这表明,利鲁唑以外的因素导致了增强生存ALS诊所中观察到的队列。
爱尔兰ALS患者的存活期参加规定的多学科诊所病人相比,利鲁唑和参加一个神经学诊所,1996 - 2000。首页
目前还不清楚如何出席一个多学科ALS诊所导致一种改进的生存。一个可能的解释是,所有可用的组合疗法(症状和疾病修改)在单独的ALS患者是有益的。虽然个别治疗的预后效果(如肠内营养挂钩10和利鲁唑16)分别是边际在临床试验中,结合所有形式的优势在个别病人的管理没有被评估。非侵入式通风是延长生存,20.但只有少数爱尔兰ALS患者接受这个干预研究。另外,麦克唐纳和他的同事们已经证实,ALS患者心理痛苦的死亡风险要大得多。21可能频繁交互与诊所团队和提供的咨询来ALS诊所求诊的患者改善生活质量和延长生存。这个假设是很难评估爱尔兰ALS注册不定期收集数据有关的生活质量。
爱尔兰ALS患者的生存球爆发疾病被参加ALS诊所,是显著提高,9.6个月的时间比一般球之后发病患者神经诊所。首页很可能改善生存在这个临床小组反映了强调球函数和多学科临床营养状况。尽管观察到的生存优势,球开始ALS患者死亡比肢体出现同行更快:球发病患者的中位生存参加ALS诊所是73天的短于肢体ALS诊所求诊的患者。此外,球发病患者的预后改善不完全占ALS诊所队列的改善预后,为临床类型和球爆发疾病多变量分析是预后的独立预测指标。
1999年美国神经病学学会(长)和世界神经学家联合会(WFN)发表ALS患首页者的最佳管理指南。9日,22这些证据的效果或共识指南基于ALS生存还不清楚。爱尔兰ALS患者的预后参加ALS诊所之前和之后的1999(长和WFN指南的出版日期)在统计学上类似(logrank测试= 0.13,p = 0.72)。河畔这并不令人感到意外,因为作为指导方针的总结以前公布的数据和爱尔兰ALS诊所之后症状治疗自成立以来的基于证据的原则。6此外,ALS保健数据库方面的数据显示,绝大多数的ALS患者管理按照循证护理在出版之前河畔的参数。23我们得出这样的结论:纵向研究专家ALS诊所的影响随着时间的推移,不能反映证据管理基于ALS的生存。相反,比较患者参加ALS诊所和参加一般神经诊所是最精确的方法来量化的影响ALS管理基于证据的方法。首页
总之,使用前瞻性收集的数据从爱尔兰ALS注册五年的时间内,我们已经表明,生存是极大地提高了参加一个多学科ALS诊所而非一般神经诊所。首页球爆发疾病患者尤其是受益于主动和积极管理受雇于ALS诊所。有趣的是,临床类型的影响最大的四个重要,占死亡风险降低47%。虽然这一发现还有待证实在一个正式的临床研究,临床类型的含义必须仔细考虑未来的试验设计中新的ALS患者的治疗药物。
确认
我们感激地承认爱尔兰的援助运动神经元疾病协会的支持和所有医生合作招聘爱尔兰ALS登记。
引用
脚注
↵*以下是目前神经学部门,美国波士顿,马萨诸塞州综合医院首页