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目的:评价实际应用和心理属性的三个样本的卫生实用措施女士很广的范围的神经系统残疾患者以扩展残疾状态量表(eds)。
方法:患者随机选择从两个女士诊所注册使用标准的临床评估方法和完成三个通用卫生措施效用(EQ-5D,回族马克三世,SF-6D)。失踪的比例数据,测试/测试可靠性和建构效度的健康效用测量检查。
结果:评估完成的187名患者。不到10%的数据缺失的分量表SF-6D(< 3.2%),回族Mark III(< 1.6%),和EQ-5D (⩽7.5%)。严重残疾的病人更有可能忽略物理函数问题SF-6D(20%),和EQ-5D (43%)。重新测试的可靠性SF-6D (ICC = 0.83), EQ-5D (ICC = 0.81),回族Mark III (ICC = 0.87)和足够的人口调查。之间的相关性评估的临床功能和每个健康效用衡量最强的回族Mark III(回族Mark III edsρ=−0.77回族Mark III步行指数ρ=−0.76,回族Mark III定时25英尺ρ=−0.73走,回族Mark III九孔挂钩测试ρ=−0.65)。
结论:健康效用措施通常是可行的和可靠的但回族Mark III证明最高一致性与eds在全方位的神经系统残疾。的三个措施研究,回族Mark III或许是最适合女士疗法的成本效益评估。
- eds、扩展残疾状况
- HRQoL、健康相关的生活质量
- 女士,多发性硬化症
- 回族Mark III健康公用事业指数Mark III
- QALY,质量调整寿命年
- SF-36,医疗结果研究简式36
- 多发性硬化症
- 的生活质量
- 卫生实用措施
来自Altmetric.com的统计
多发性硬化(MS)是最常见的禁用神经疾病的年轻人造成巨大的身体、经济、个人和心理负担,他们的家庭和社会。虽然新药,第一次修改女士的自然历史,1,2临床试验疗效证据是试验设计的限制,短期内(2 - 3年)相对于长期自然历史的女士,和残疾进展时不太有说服力,而不是复发率是利益的结果。1,3,4新的药物女士似乎减少症状复发的频率约为30%,1但复发的有限的经济后果导致了相对较高的成本效益估计对这些治疗方法。4 -6降低伤残率发展在女士具有更大的潜在的经济意义。4 -8额外的可信证据的治疗疗效和/或有效性有关残疾进展放缓将协助在成本效益上的辩论和公共部门资助这些昂贵的治疗。9
到目前为止,扩大残疾状态量表(eds)10仍然是女士的主要临床结果测量相关的残疾,尽管最近介绍,验证和使用功能复合女士作为替代。11虽然eds研究可比性的显著优势,它远非理想的仪器用于经济分析的结果,由于限制在其扩展属性。12在更高级别的残疾,eds主要评估残疾在移动和移动。下级的残疾,缺乏关注常见的症状如疼痛和疲劳可能会限制eds的能力来检测小但临床上重要的变化,包括改变可能影响就业,因此残疾的成本。
替代基于临床医生评估自我报告健康相关生活质量的工具(HRQoL)。等各种各样的工具存在,然而,和适当的仪器选择特定的应用程序是至关重要的。13HRQoL的通用配置文件的措施,医疗结果研究短Form-36 (SF-36)14女士是最常用的研究,同时有证据表明,SF-36分量表是对MS治疗的早期影响,15这些数据是有限的。批评的适当性SF-36女士和其他通用HRQoL量表使用的患者集中在项目内容的缺乏被认为是重要的病人,女士和女士具体的结果是扩散HRQoL评估。16 -18而联合使用两个疾病的特定和一般HRQoL概要措施已经推荐了测量健康状况,13没有必要的测量属性用于成本效益和成本/效用分析。19
卫生实用措施属于HRQoL的广泛建设措施,但而不是生产多个值,代表不同的域或主观健康的概念,一个值推导出代表一个人的健康状态等级从0(死)到1(完美的健康)。健康效用措施的主要优点是,他们被设计成间隔措施,反映了人的偏好。患者群体,这允许在比较研究和干预措施,计算质量调整生命年(qaly)成本效益评估和资源分配政策决定。20.迄今为止,测量健康效用的研究是有限的和几个女士发表的研究都集中在复发的成本而不是残疾发展的成本。5,6,8
HRQoL措施的重要性也承认,没有黄金标准健康效用衡量和比较罕见的可用的措施。21日,22选择最合适的健康效用衡量一个特定的应用程序是至关重要的,23和健康之间的关系的证据,公用事业和神经系统残疾是判定的相对临床适当性所必需的这些工具作为医学患者结果的措施。24适当的卫生政策决策需要卫生结果的措施是有效的从那些持有的立场不仅医疗支出的“钱袋子”,而且从患者和临床医生的角度来看。面临的挑战是找到这样的措施。
在这项研究中,我们检测了实际应用和心理属性的三个样本的卫生实用措施女士很广的范围的神经系统残疾患者。所选的工具包括EQ-5D25和卫生设施指数Mark III(回族Mark III),26因为两个女士一直在研究以前,常用的卫生实用措施。我们还研究了SF-6D,27因为它来源于SF-36, HRQoL最常用的措施之一。因为它们有限的项目内容和扩展方法推导出一个时间间隔测量,卫生实用措施通常是不能容忍丢失项目反应。因此,我们比较的三个卫生实用措施是基于工具获取完整的数据的可行性,测试/测试的证据可靠性和建构效度的证据。对于后者,我们比较了三种卫生实用措施与临床医生神经系统残疾的评级和目标上、下肢的任务性能的措施。
方法
设计和主题
这个横断面研究是由加拿大诊所在两个网站,女士在卡尔加里,阿尔伯塔省卡尔加里大学和英国女王伊丽莎白二世健康科学中心,在新斯科舍省哈利法克斯。伦理审查委员会批准了研究院。受试者临床明确的女士28被随机选中的注册中心诊所,这两个是唯一的专业诊所女士服务各自的地理区域(阿尔伯塔省南部和新斯科舍省)。注册维护所有病人都参观了诊所,和最近的诊所访问不需要招聘资格。所有受试者特征根据当前疾病课程(复发汇款(RR),主要的进步(PP),次要进步(SP),和进步复发(PR))使用一致的定义。29日在这项研究中,复发被定义为新的迹象和症状的出现女士的再现或旧的迹象和症状,持续至少72小时,没有发烧,之前30天的稳定。潜在受试者排除如果他们参与临床试验。时的研究中,26例(14%)进行的一个疾病修改代理女士:干扰素beta-1b / Betaseron®(17例),醋酸glatiramer / Copaxone®(5)、干扰素beta-1a / Rebif®(3),和干扰素beta-1a / Avonex®(1)的两个病人曾采取此类药物但已停止使用。
协议和措施
eds完成后由训练有素的护士管理标准化神经examinstion。这eds分数确定残疾组成员下面描述的分析。这项协议还包括其他措施中常用的临床试验治疗女士:步行指数,30.九孔挂钩测试,31日女士和定时25脚走路测试的功能复合材料。11
社会和人口数据是通过面试。所有受试者完成自我评估版本的EQ-5D,回族Mark III和SF-6D。为了避免偏见的反应,这些连续的完成管理调查问卷的顺序是随机的。初步完成的问卷调查,研究护士提供任何援助所需的主题来弥补自身不足。检查测试/测试健康实用的可靠性措施,受试者提供的第二个副本HRQoL评估和被要求完成日期和这些在国内,2周后初步评估。这些都是通过预付快递返回到研究中心。如果受试者需要协助完成调查问卷由于物理限制在最初的评估,研究护士确保这样的帮助会提供照顾者完成HRQoL措施跟进。
从SF-36 SF-6D是开发项目专家小组审查的基础上。27SF-36物品被重组为六子健康维度代表物理功能、作用的局限性,社会功能、疼痛、心理健康和活力。使用视觉模拟尺度和标准的赌博技术偏好权重均获得所选样本165人的健康状态,并使用普通最小二乘回归模型的响应产生健康实用措施。尽管其有限的项目内容,SF-6D评估症状领域,已确定由医学患者心理健康,活力和临床医生女士(物理功能,物理作用的局限性)HRQoL的重要决定因素。32
EQ-5D是实用措施,目的是调查研究和作为一个兼职“更详细的具体条件或治疗的具体措施”。25健康维度采样EQ-5D的流动性,自我保健,平时活动限制的(角色),疼痛/不适和焦虑/抑郁。每个维度包含三个层次,产生245健康状态是由所有可能的反应模式的项目。虽然在其项目内容和响应选项有限,EQ-5D有实际很容易管理和评分。
相比的相对简单性EQ-5D,回族Mark III可以推出972 000种可能的健康状态代表反应在八个健康维度:视觉,听觉,演讲,步行,灵巧,情感,认知,和痛苦。26回族Mark III被描述为HRQoL的“皮肤”措施,它故意不询问功能或作用可能受到限制等因素的物理或社会环境。回族的一个潜在的优势Mark III用于医学患者其项目内容,强调感觉和运动功能,及其分量表,有点类似于功能性eds系统评估。回族的开发人员认为,多属性效用理论和标准的赌博方法用于建立回族Mark III偏好权重提供了优势的措施,依靠时间权衡或视觉模拟扩展方法。33不过回族Mark III已广泛使用,可能部分由于与许可相关的成本。
分析
所有数据使用SAS统计软件包进行分析。34EQ-5D偏好权重用于这项研究来自英国一般人口调查。35SF-6D实用程序是基于视觉模拟扩展过程。27回族Mark III效用计算使用这种规模的开发商发布的算法。26比例和手段(SD)报告分别分类和连续数据。分析除检查所有测试/可靠性测试是基于第一健康效用的管理措施。
可行性
措施有明显差异在管理相关问题的可行性的可用性、成本、长度、和易用性的效用计算,我们主要关心的是项目完成率。我们检查了EQ-5D丢失物品的频率响应,回族Mark III和SF-6D而系统的潜在影响性,教育(< 12年与> 13年),和神经系统残疾使用确切概率法进行。对于后者分析,受试者分组根据他们的eds分数为轻度(eds 0.0 - -2.5;从正常神经结果最小残疾),中等(eds 3.0 - -5.5;中度残疾但保留独立的移动),重度(eds 6.0 - -8.0;需要援助的移动限制在床上或椅子上,但从床上的大部分时间里,保留自我保健)和非常严重(eds 8.5 - -9.5;从本质上限制在床上最无助的床病人)残疾类别。地板和天花板效应也为每个效用及其分量表检查。
测试/可靠性测试
组内相关系数(ICC)被用来评估测试性能之间的实用措施时间1 (t1)和t2。ICC系数在0.80和0.89之间人口调查,被认为是可接受的36而至少0.90提出了临床应用的一种乐器。37
建构效度
结构如HRQoL不能直接测量,仪器,据称测量问题的构造(s)和仪器相比,地址不同的构造可以使用相关矩阵提供建构效度的证据。我们生产两个斯皮尔曼相关矩阵,一个比较健康实用措施之间的相关性,和第二个比较健康实用措施与临床评分(eds,步行指数)和基于性能的措施的残疾(定时25脚走路测试,九孔桩测试)。低相关性预计仪器,测量不同的构造使用不同的数据收集方法,更高的相关性预计类似的构造以类似的方法来衡量,用温和的相关性预期类似的构造以不同的方法或类似方法测量不同的构造。使用这些指导方针,我们认为弱有效性的证据的相关性小于0.30,0.30和0.59之间的相关性是温和的,相关性高于0.59一样强烈。36
建构效度也检查通过比较HRQoL实用措施的能力区分组受试者在不同级别的神经系统残疾。女士这是基于假设对象与温和,温和,严重的,非常严重的残疾报告不同级别的HRQoL HRQoL较低,更多的残疾主题报告。对这些分析,协方差分析的一种方法是使用eds组分层(0.0 - 2.5 =温和,3.0到5.5 =温和,6.0到8.0 =严重,8.5到9.5 =非常严重残疾)的内部因素,发病与年龄、性别和作为协变量。因变量是三个健康实用措施。报告的统计概率水平修正为多个比较在每个个人健康效用衡量使用图基的过程,和协变量F比率的调整。
结果
同意参与收到198名患者,但八个人不能安排在8个月的时间框架内的临床评估研究和三个没有完成HRQoL实用措施。因此,187名患者的数据,他们完成了两次HRQoL实用措施,进行分析(表1)。
可行性
缺失的数据< 5%所有的各个分量表的回族Mark III(< 1.6%)和SF-6D(< 3.2%),和EQ-5D分量表(< 0.5%)非流动(7.5%)。缺失数据的总分健康实用工具都是< 10%(回族Mark III = 5.9%;SF-6D = 6.4%;EQ-5D = 8.6%)。没有系统的影响性或教育缺失的数据为次生氧化皮和总分EQ-5D和回族Mark III但男性更有可能有缺失数据的总分SF-6D(男性= 14.9%,女性= 3.6%,p = 0.01)。神经系统残疾水平影响的比例SF-6D和EQ-5D缺失的数据。主题非常严重残疾(eds 8.5−9.5)可能会忽略物理函数问题SF-6D (20.0%, p = 0.01)和跳过EQ-5D流动项(42.9%,p < 0.01)。话题残疾人群体不太可能跳过这些物品从SF-6D(0.0 - -2.4%)和EQ-5D (0.0 -9.1%)。结果是更多的失踪SF-6D (40.0%, p < 0.01)和EQ-5D (42.9%, p < 0.01)效用的分数非常严重残疾主题。
地板(贫穷的自我评价健康)和天花板也检查(最佳自我评价健康)影响个人效用分量表和公用事业本身。EQ-5D,地板效应⩽10%的所有分量表,并且只有4%的受试者EQ-5D效用⩽0。天花板效应是常见的各个分量表之间,然而,从32%(流动性)68%(自我保健),和15%的受试者报告EQ-5D效用得分为1.0分。地板和天花板效应的计算SF-6D效用更困难,因为全系列的效用(0 - 1)并不代表在这个规模。27然而,只有3%和1%的受试者分别报道的最低和最高分数。然而,对于个人的分量表,地板和天花板效应是越来越普遍。地板效应据报道41%的受试者在物理功能和16%的地板效应作用的局限性,而其余分量表< 10%。天花板效应作用的局限性,为84% 58%,心理健康,社会功能为39%,29%,身体疼痛,活力为14%,只有6%的物理功能。回族三世,天花板效应出现在只有3%的受试者的整体效用以及每个个人的分量表。没有影响分量表但是10%的受试者报告回族三世⩽0的实用程序。
测试/可靠性测试
内部类相关(ICC) EQ-5D系数分别为0.81,0.83 SF-6D,回族Mark III和0.87。所有刑事法庭系数满足的标准应用程序在人口调查。36
建构效度
斯皮尔曼相关系数之间的建构效度提供了强有力的证据健康实用工具。SF-6D和EQ-5D的相关性为0.70,而SF-6D的相关性和EQ-5D回族Mark III分别为0.69和0.80,分别。
表2中给出的相关矩阵被用来检查卫生实用程序和临床措施之间的建构效度。临床措施作为一个更高的分数代表贫穷神经状态,而健康效用更高分数代表更好的感知健康,所有临床之间的相关性和消极的实用措施。除了少数例外,回族Mark III相关性最高的临床措施和唯一的回族Mark III与eds总分都有很强的相关性,九孔挂钩测试,步行指数,定时25脚走路测试。EQ-5D证明的有力证据和大多数临床措施建构效度,但温和的证据与九孔测试挂钩。只有温和的建构效度证据明显SF-6D之间和每个临床措施。所有卫生实用措施的相关性与eds的个别功能系统分数低于eds总分的相关性,但这些关系的强度的模式是类似的健康事业。所有三个,他们的关系与锥体最高,肠/膀胱和小脑的功能系统,大脑和视觉功能系统的最低。
为便于说明,图1展示了三个在每个eds点卫生实用措施。计划中的协方差分析显示eds集团的总体显著影响卫生实用措施(SF-6D F = 7.14, p < 0.001;EQ-5D F = 16.49, p < 0.001;回族Mark III F = 26.19, p < 0.001),表明每个仪器能够区分轻度的团体,中度,严重,并且非常严重残疾的病人。进一步两两比较表明,个人卫生实用措施不同的能力区分eds组。EQ-5D,效用的下降之间的轻度和中度受损组无统计学意义(p = 0.30)尽管所有其他成对比较重要。相比之下,SF-6D才能够区分轻度残疾组和中度和重度残疾组(p < 0.001),无法区分任何其他团体由于“压扁”的效用下降分数比中度残疾的水平。唯一的回族Mark III了明显降低在增加eds残疾团体所有成对比较。
意味着健康效用分数为MS患者由每个eds点。广场、EQ5D;三角形,SF-6D;钻石,回族Mark III。误差线代表平均数标准误差。
讨论
交头接耳地比较卫生实用措施是必要的,以选择最敏感的利益衡量健康的构造。21在特定患者群体比较研究的重要性越来越明显,22但研究我们这样已经极其罕见,让女士的研究实用措施的选择困难。结果,调查人员可能会选择仪器依据自己熟悉、易于管理、成本。和可用性,而不是他们的心理属性在一个特定的主题。另一个考虑可能是仪器的时间指示物。例如,尽管回族Mark III要求个人与每个健康状态“过去2周”,参考点是SF-6D“典型的一天”,和“今日”EQ-5D。
在我们的分析,而每个健康效用,我们检查在一个或多个方面表现良好,只有回族Mark III始终达到甚至超过我们的标准选择的临床相关措施pharmacoeconomic MS治疗的研究。回族和我们的临床比较器,eds,主要评估函数,它是不足为奇的强一致性是观察它们之间。然而,回族Mark III也评估情绪健康,最重要的是,包括病人的观点他们的健康状况。回族Mark III似乎最适合pharmacoeconomic研究强大的女士治疗神经系统功能的主要临床结果之间的一致性和健康效用。
EQ-5D和SF-6D分别评估焦虑/抑郁和心理健康,也衡量作用限制除了功能。因此,虽然他们的项目内容可能会导致不一致的措施神经功能,他们可能更适合研究更广泛的心理健康问题。
尽管卫生实用措施之间的差异在他们的项目内容、数量和类型的健康维度,反应时间,和扩展方法,也有许多相似之处。都是足够可靠的人口调查研究,36和缺失项反应相对少见。SF-6D总分失踪多为男性在我们的样例,但原因尚不清楚。回族Mark III没有不同于其他措施缺失的数据通过内部氧化物或比例的总效用得分,但这并不影响eds残疾组成员。虽然我们严重残疾的小尺寸组需要谨慎的解释,这些课程往往未能响应的物理功能和移动物品SF-6D EQ-5D。类似的身体功能遗漏数据严重残疾病人女士也被观察到使用SF-36邮政调查。38在非常严重的残疾患者组至少限制在床上一天,10这些遗漏可能反映了对床上限制患者缺乏相关的回答选项SF-6D EQ-5D。无论如何,似乎谨慎限制EQ-5D集合和SF-6D数据MS患者轻微到严重残疾。
在一起,三个卫生实用措施很强的建构效度的证据,与相关性的大小类似于在基于人口的研究报道。21然而,统计学和临床措施之间的显著差异出现当我们检查与临床措施的一致性。EQ-5D和回族Mark III很强的一致性与临床神经系统障碍的措施,特别是在锥体,小脑,肠和膀胱功能系统eds的分数。同样的模式被视为SF-6D,但建构效度的证据是温和的。据推测,这反映了更多的有限SF-6D效用下降增加残疾图1中所示。类似压缩SF-6D实用程序的范围已经先前所提到的,21并可能代表一个响应更多的残疾人主体的转变。作为个体适应残疾、疾病或老化,参考比较的残疾状态可以从年轻健康个体转向同龄人老或残疾,结果是比预期更高的自我报告健康的报告。39这种潜在的反应转变权证考虑在选择健康效用衡量pharmacoeconomic女士的研究,和我们的横截面数据表明,这可能是一个使用SF-6D特别关注。一个准确的理解的影响反应转变需要广泛的纵向随访的患者中,女士。
与回族Mark III和eds之间牢固的关系在我们的示例中,会和同事6报告只是一个温和的关系(ρ=−0.54)之间的eds和早期,Mark II版本的健康效用指数。他们建议一个强大的关系不会因为eds主要反映了移动和健康效用指数包含多个属性,但无疑他们排除受试者eds > 6.0健康效用,他们获得的范围有限。在我们的样本中,广泛的神经损伤是重要的,因为它允许我们评估卫生工具的局限性,并比较它们在全方位的神经损伤。全方位的效用是在回应中表示回族Mark III和EQ-5D,和整体都有强烈的与临床指标的关系。但是,与回族Mark III EQ-5D无法区分轻度和中度受损的病人。更高比例的上限影响EQ-5D可能,至少部分解释这一发现。使用不同的方法和人口,霍桑和他的同事们21还建议缺乏敏感性的EQ-5D区别之间那些完整的健康和那些有一些健康问题”这篇文章(p。368)。这种区别是重要的评估的女士治疗目标不残疾的病人可能会继续。
我们检查卫生实用措施的性质在MS患者的样本范围广泛的残疾女士来自地区专业诊所登记,因为它是在这种背景下,女士治疗可能会有成本效益的研究。尽管它的优势,然而,我们的研究受到许多限制。其中是我们的样本量有限,不足以让我们寻找特定人群的患者之间的差异,例如那些与当前恶化与稳定症状,服用新疗法。我们没有试图检查测量属性管理这些乐器的替代方法,如基于电话的管理,我们也没有汇报病人确定为什么没有回答特定的问题。此外,为了进一步纵向研究显然将需要探索MS患者的潜在反应转变等问题随着时间的推移和健康实用程序的响应措施治疗神经系统残疾影响和变化。我们研究的局限性说明时间约束的影响,财政挑战的持续的过程验证卫生实用措施。然而,我们同意那是“…更好(选择)一个明显模糊测量的结果是有效的,可再生的,比一个明显和重要的病人精确测量只是部分反映了病人的担忧和忽略了治疗的副作用”40。
资金用于治疗女士接受评估正在进行卫生政策辩论和相对效率和成本效率的医疗服务是这样的争论的核心竞争。治疗后果必须考虑结果超出疾病具体措施以提供有意义的考虑“成本/实用程序”和“机会成本”卫生服务交付和项目资金审议。适当的选择和使用卫生实用措施将使治疗和项目成果的比较常见的度量,反映了个人的健康偏好。22虽然我们目前发现提供最大的支持回族Mark III的使用在未来的临床试验,还需要进一步的前瞻性纵向研究来扩大健康结果评估和澄清的范围的选择效用比较成本措施/ MS治疗的效用分析。
确认
这项研究是由阿斯利康和多发性硬化症的加拿大社会。我年代Sketris持有CHSRF / CIHR NSHRF椅子在卫生服务研究。
引用
脚注
利益冲突:没有宣布