临床试验

。 2018年2月15日,378 (7):625 - 635。

doi: 10.1056 / NEJMoa1710504。

Nusinersen Later-Onset脊髓性肌肉萎缩症和虚假的控制

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沃尔特·G·布拉德利, 佩特拉考夫曼, 帕特丽夏我迪克森, 斯蒂芬·C Reingold, 查尔斯·S·戴维斯, 克里斯汀阿雷东多, 戴安娜卡斯特罗, 玛格丽特·考伊, 艾伦Farrow-Gillespie, 安德鲁•赫伯特, 梅丽莎Kauk, 南希•米勒, 莱斯利·纳尔逊, 小托马斯西班牙, 约书亚Cappell, 安德烈Constantinescu, Rosangel克鲁兹, Jahannaz Dastgir, 莎莉Dunaway, 克里斯汀Engelstad, 亚历山大·G Khandji, 萨曼莎·克莱默, 乔纳森·马拉, 莫莉Popolizio, 雷切尔·萨拉查, 路易斯·H魏玛, 桑娅Aziz-Zaman, 妮可LaMarca, 帕戈什, Fouad阿尔哈姆迪, 温迪刘, 罗伯特·格雷厄姆, 查尔斯Berde, Navil Sethna, Anjali Koka, 路加福音王, Regina莱恩, 米歇尔对牛群, 恩兹, 蒂莫西·哈林顿, 希瑟Szelag, 艾米·帕斯捷尔纳克, 伊丽莎白Mirek, 珍妮特•奎格利, 黛比·贝瑞, 马修Civitello, 朱莉·杜克Endsley, 坎迪斯伊甸园, 温迪·莱昂, 凯萨琳O 'Reardon, Laufey西于尔扎多蒂, 克雷格•约翰逊, 珍娜·特纳, 丽萨织女星, 法比Weber-Guzman, 马蒂亚斯•辛, 安娜卡Tesi罗查, 卡罗丽娜沃森, 吉纳维芙D’索萨, R J Ramamurthi, 理查德•哇, 詹尼斯Kitsuwa-Lowe, 凯瑟琳•哈格曼, 专家Sheela Crasta, les威尔士, 雪莉Paulose, 丹尼尔•麦克福, 詹妮弗·佩雷斯, Swetapadma Patnaik, 一代诗人Sanjanwala, Sarada Sakamuri, 水晶自豪, 博纳公园钱包, 陈蒂娜Duong, Jacinda桑普森, 吉汉Tennekoon, 约翰Brandsema, 艾伦Glanzman, 吉恩·弗里金格, 米歇尔·汤姆斯, 劳拉Adang, 德洛丽丝斯坦福, 奥斯卡梅尔, 约书亚Zigmont, 玛德琳Chadehumbe, 伊丽莎白Kichula, Erika Finanger, 巴里Russman, 科林·罗伯茨, 安德里亚·弗兰克, 丹尼尔·本杰明, 克里斯汀•Zilke, 保罗T Golumbek, 克雷格·米斯米, 帕拉维·埃呀尔阿南德, 丽贝卡Gadeken, 凯瑟琳Siener, 利昂·爱普斯坦, 耶拿克鲁格, 斯图尔特高盛, 克里斯汀Krosschell, 科琳Blomgren, Hyoung赢得崔, 乔纳森Kurz, 朱莉·帕森斯, 乔安妮jana, 米歇尔·杨, 艾莉森·巴拉德, 特里携带, 斯蒂芬妮·谢伊, 艾伦Bielsky, 凯莉布克, 艾丽西亚Camuto, 塞拉Lord-Halvorson, 梅丽莎·吉本斯, 卡尔·齐默尔曼, 维多利亚•艾伦, 彼得·富尔, 卡洛琳•凯利, 汉娜•约翰逊, Vi Tran, 吉娜VanderVeen, 艾琳·福勒, 尼古拉斯Parziale, Lekha饶, 克里斯蒂Skura, Francy蜀, Maryam Oskoui, 大卫Zielinski, 尚塔尔波林, 巴勃罗Mauricio Ingelmo, 莎拉鲟鳇鱼Desilets, 帕梅拉Dinunzio, 冈萨洛里维拉, Myriam Srour, 斯蒂芬妮Arpin, 夏朗Goobie, 保罗·吉布森, 谢丽尔目前, 温迪麦当劳, Eugenio萨帕塔, Cam-Tu艾米莉阮, Laurent Servais, 埃琳娜Gargaun, Anne-Gaelle勒运动, 特蕾莎修女Gidaro, 拉斐尔Vialle, 玛丽劳伦斯Guye, 夏洛特Lilien, “奥利弗, 斯蒂芬妮Gilabert, Sabine Borell, Sabine更广泛, Sabine斯坦, Sibylle沃格特, 马库斯•克鲁格, 阿斯特丽德Pechmann, 比安卡Rippberger, 马提亚Eckenweiler, Ulrike Schara, Heike Koelbel, 芭芭拉·安德烈斯, 凯特琳Rupprich, 安德里亚Gangfuss, 菲利普Jachertz, 阿德拉德拉滨, 尼娜Sponemann, Markia窗格, Concetta巴勒莫, 马可Piastra, 拉维妮娅把, 罗伯托-德桑蒂斯, Orazio热那亚, 劳拉Antonaci, 玛丽亚卡梅拉啤梨, 普里西拉Lamendola, 索尼娅·墨西拿, 蒋禄卡维塔, Vincenzo Di贝拉, 玛丽亚Sframeli, 马特奥la Rosa, Costanza同年, 玛丽亚·葛拉齐亚Distefano, 菲利波Cavallaro, 安东尼奥Versaci, 弗朗西斯科·德卢卡, 朱塞佩•维塔, Andres Nacimento奥索里奥, 爱德华多Tizzano, 卡洛斯•伊格纳西奥·欧冈萨雷斯, 胡安·达里奥Ortigoza Escobar, Juame科罗姆Oferil, Julita麦地那Cantillo, 安娜Febrer Rotger, 维哥Meritxell Morancho, Johanneh Eldblom, Niklas达林, 安娜Karin Kroksmark, Asa Lindstedt, 伊娃迈克尔, 伊娃金柏, 丽莎Wahlgren, Sophelia Hoi-Shan陈, 斯特拉詹, 约瑟夫·赵, 阿尔文气涌何, 京库恩Janice Ip, 温迪围的人林, 玛吉Chui-San Ng, 康妮广域网, 维吉尼亚州春Nei黄, 伊冯曰, 玲子荒川, 山内厉害, Satoru经营, 靖Ito, Hidetsugu Nakatsukasa, 作者Takeshita, 恭子Hirasawa, Tetsuo Ikai, Kaoru埃托奥, Yui Otamni, Yasuhiro竹岛, Noroki福田, Yasuhiro田中, 秀树下村, Tomoko李, 孝Shibano, 有差别的立川, Jong-Hee崔, 陈Byung Lim, Hyung-Ik胫骨, 秀研金, 太阳啊崔, 争取唱的儿子, Hyemi乔, Seong分钟春, Hyuna金

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¹的小儿神经科,天主教大学、罗马(。首页,E.S.M.);美国神经学、波士顿儿童医院,波士顿(首页B.T.D.),和生原体,剑桥(水密度,,W.F.) - both in Massachusetts; the Departments of Neurology (C.A.C., J.M., D.C.D.), Pediatrics (C.A.C., D.C.D.), and Rehabilitation and Regenerative Medicine (J.M.), Columbia University Medical Center, New York; the Department of Neurology, Stanford School of Medicine, Stanford (J.W.D.), David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles, Los Angeles (P.B.S.), and Ionis Pharmaceuticals, Carlsbad (K.M.B., Q.Y., C.F.B., E.S.) - all in California; Children's Hospital-London Health Sciences Centre, London, ON, Canada (C.C.); the Department of Neurology, Washington University School of Medicine, St. Louis (A.M.C.); the Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas (S.T.I.); the Department of Neuropediatrics and Muscle Disorders, Medical Center-University of Freiburg, Faculty of Medicine, Freiburg, Germany (J.K.); the Department of Pediatrics, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital, Chicago (N.L.K.); the Institute of Medical Genetics and Department of Pediatrics, Tokyo Women's Medical University, Tokyo (K.S.); the Department of Pediatrics, Gothenburg University, Queen Silvia Children's Hospital, Gothenburg, Sweden (M.T.); and the Division of Neurology, Department of Pediatrics, Nemours Children's Hospital, Orlando, FL (R.S.F.).

PMID:29443664
DOI:10.1056 / NEJMoa1710504

免费的文章

临床试验

Nusinersen Later-Onset脊髓性肌肉萎缩症和虚假的控制

Eugenio麦古力et al。 N拉米夫地中海。 2018年。

免费的文章

。 2018年2月15日,378 (7):625 - 635。

doi: 10.1056 / NEJMoa1710504。

合作者

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沃尔特·G·布拉德利, 佩特拉考夫曼, 帕特丽夏我迪克森, 斯蒂芬·C Reingold, 查尔斯·S·戴维斯, 克里斯汀阿雷东多, 戴安娜卡斯特罗, 玛格丽特·考伊, 艾伦Farrow-Gillespie, 安德鲁•赫伯特, 梅丽莎Kauk, 南希•米勒, 莱斯利·纳尔逊, 小托马斯西班牙, 约书亚Cappell, 安德烈Constantinescu, Rosangel克鲁兹, Jahannaz Dastgir, 莎莉Dunaway, 克里斯汀Engelstad, 亚历山大·G Khandji, 萨曼莎·克莱默, 乔纳森·马拉, 莫莉Popolizio, 雷切尔·萨拉查, 路易斯·H魏玛, 桑娅Aziz-Zaman, 妮可LaMarca, 帕戈什, Fouad阿尔哈姆迪, 温迪刘, 罗伯特·格雷厄姆, 查尔斯Berde, Navil Sethna, Anjali Koka, 路加福音王, Regina莱恩, 米歇尔对牛群, 恩兹, 蒂莫西·哈林顿, 希瑟Szelag, 艾米·帕斯捷尔纳克, 伊丽莎白Mirek, 珍妮特•奎格利, 黛比·贝瑞, 马修Civitello, 朱莉·杜克Endsley, 坎迪斯伊甸园, 温迪·莱昂, 凯萨琳O 'Reardon, Laufey西于尔扎多蒂, 克雷格•约翰逊, 珍娜·特纳, 丽萨织女星, 法比Weber-Guzman, 马蒂亚斯•辛, 安娜卡Tesi罗查, 卡罗丽娜沃森, 吉纳维芙D’索萨, R J Ramamurthi, 理查德•哇, 詹尼斯Kitsuwa-Lowe, 凯瑟琳•哈格曼, 专家Sheela Crasta, les威尔士, 雪莉Paulose, 丹尼尔•麦克福, 詹妮弗·佩雷斯, Swetapadma Patnaik, 一代诗人Sanjanwala, Sarada Sakamuri, 水晶自豪, 博纳公园钱包, 陈蒂娜Duong, Jacinda桑普森, 吉汉Tennekoon, 约翰Brandsema, 艾伦Glanzman, 吉恩·弗里金格, 米歇尔·汤姆斯, 劳拉Adang, 德洛丽丝斯坦福, 奥斯卡梅尔, 约书亚Zigmont, 玛德琳Chadehumbe, 伊丽莎白Kichula, Erika Finanger, 巴里Russman, 科林·罗伯茨, 安德里亚·弗兰克, 丹尼尔·本杰明, 克里斯汀•Zilke, 保罗T Golumbek, 克雷格·米斯米, 帕拉维·埃呀尔阿南德, 丽贝卡Gadeken, 凯瑟琳Siener, 利昂·爱普斯坦, 耶拿克鲁格, 斯图尔特高盛, 克里斯汀Krosschell, 科琳Blomgren, Hyoung赢得崔, 乔纳森Kurz, 朱莉·帕森斯, 乔安妮jana, 米歇尔·杨, 艾莉森·巴拉德, 特里携带, 斯蒂芬妮·谢伊, 艾伦Bielsky, 凯莉布克, 艾丽西亚Camuto, 塞拉Lord-Halvorson, 梅丽莎·吉本斯, 卡尔·齐默尔曼, 维多利亚•艾伦, 彼得·富尔, 卡洛琳•凯利, 汉娜•约翰逊, Vi Tran, 吉娜VanderVeen, 艾琳·福勒, 尼古拉斯Parziale, Lekha饶, 克里斯蒂Skura, Francy蜀, Maryam Oskoui, 大卫Zielinski, 尚塔尔波林, 巴勃罗Mauricio Ingelmo, 莎拉鲟鳇鱼Desilets, 帕梅拉Dinunzio, 冈萨洛里维拉, Myriam Srour, 斯蒂芬妮Arpin, 夏朗Goobie, 保罗·吉布森, 谢丽尔目前, 温迪麦当劳, Eugenio萨帕塔, Cam-Tu艾米莉阮, Laurent Servais, 埃琳娜Gargaun, Anne-Gaelle勒运动, 特蕾莎修女Gidaro, 拉斐尔Vialle, 玛丽劳伦斯Guye, 夏洛特Lilien, “奥利弗, 斯蒂芬妮Gilabert, Sabine Borell, Sabine更广泛, Sabine斯坦, Sibylle沃格特, 马库斯•克鲁格, 阿斯特丽德Pechmann, 比安卡Rippberger, 马提亚Eckenweiler, Ulrike Schara, Heike Koelbel, 芭芭拉·安德烈斯, 凯特琳Rupprich, 安德里亚Gangfuss, 菲利普Jachertz, 阿德拉德拉滨, 尼娜Sponemann, Markia窗格, Concetta巴勒莫, 马可Piastra, 拉维妮娅把, 罗伯托-德桑蒂斯, Orazio热那亚, 劳拉Antonaci, 玛丽亚卡梅拉啤梨, 普里西拉Lamendola, 索尼娅·墨西拿, 蒋禄卡维塔, Vincenzo Di贝拉, 玛丽亚Sframeli, 马特奥la Rosa, Costanza同年, 玛丽亚·葛拉齐亚Distefano, 菲利波Cavallaro, 安东尼奥Versaci, 弗朗西斯科·德卢卡, 朱塞佩•维塔, Andres Nacimento奥索里奥, 爱德华多Tizzano, 卡洛斯•伊格纳西奥·欧冈萨雷斯, 胡安·达里奥Ortigoza Escobar, Juame科罗姆Oferil, Julita麦地那Cantillo, 安娜Febrer Rotger, 维哥Meritxell Morancho, Johanneh Eldblom, Niklas达林, 安娜Karin Kroksmark, Asa Lindstedt, 伊娃迈克尔, 伊娃金柏, 丽莎Wahlgren, Sophelia Hoi-Shan陈, 斯特拉詹, 约瑟夫·赵, 阿尔文气涌何, 京库恩Janice Ip, 温迪围的人林, 玛吉Chui-San Ng, 康妮广域网, 维吉尼亚州春Nei黄, 伊冯曰, 玲子荒川, 山内厉害, Satoru经营, 靖Ito, Hidetsugu Nakatsukasa, 作者Takeshita, 恭子Hirasawa, Tetsuo Ikai, Kaoru埃托奥, Yui Otamni, Yasuhiro竹岛, Noroki福田, Yasuhiro田中, 秀树下村, Tomoko李, 孝Shibano, 有差别的立川, Jong-Hee崔, 陈Byung Lim, Hyung-Ik胫骨, 秀研金, 太阳啊崔, 争取唱的儿子, Hyemi乔, Seong分钟春, Hyuna金

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¹的小儿神经科,天主教大学、罗马(。首页,E.S.M.);美国神经学、波士顿儿童医院,波士顿(首页B.T.D.),和生原体,剑桥(水密度,,W.F.) - both in Massachusetts; the Departments of Neurology (C.A.C., J.M., D.C.D.), Pediatrics (C.A.C., D.C.D.), and Rehabilitation and Regenerative Medicine (J.M.), Columbia University Medical Center, New York; the Department of Neurology, Stanford School of Medicine, Stanford (J.W.D.), David Geffen School of Medicine at University of California, Los Angeles, Los Angeles (P.B.S.), and Ionis Pharmaceuticals, Carlsbad (K.M.B., Q.Y., C.F.B., E.S.) - all in California; Children's Hospital-London Health Sciences Centre, London, ON, Canada (C.C.); the Department of Neurology, Washington University School of Medicine, St. Louis (A.M.C.); the Department of Pediatrics, University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas (S.T.I.); the Department of Neuropediatrics and Muscle Disorders, Medical Center-University of Freiburg, Faculty of Medicine, Freiburg, Germany (J.K.); the Department of Pediatrics, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital, Chicago (N.L.K.); the Institute of Medical Genetics and Department of Pediatrics, Tokyo Women's Medical University, Tokyo (K.S.); the Department of Pediatrics, Gothenburg University, Queen Silvia Children's Hospital, Gothenburg, Sweden (M.T.); and the Division of Neurology, Department of Pediatrics, Nemours Children's Hospital, Orlando, FL (R.S.F.).

PMID:29443664
DOI:10.1056 / NEJMoa1710504

文摘

背景:Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物调节pre-messenger RNA拼接的运动神经元生存2 SMN2基因。已经开发出治疗脊髓性肌萎缩(SMA)。

方法:我们进行了一项多中心、双盲、假对照,126年3期试验nusinersen SMA患儿症状出现后6个月的年龄。孩子们被随机分配,在2:1的比例,进行鞘内管理nusinersen 12毫克的剂量(nusinersen组)或虚假的过程(对照组)1天,29日,85年和274年。主要终点是最小二乘均值变化的基线哈默史密斯功能性运动放大了(HFMSE)得分在15个月的治疗;HFMSE分数范围从0到66,得分越高表明更好的运动机能。次要终点包括儿童的百分比增加临床有意义的基线HFMSE得分(≥3分),结果表明提高至少两个运动技能。

结果:在指定的临时的分析中,有一个最小二乘均值增加从基线到月15 HFMSE nusinersen组的得分(4.0分)和最小二乘均值下降对照组(-1.9),与一个重要的群体间的差异有利于nusinersen(最小二乘均值差异变化,5.9分;95%置信区间,3.7 - 8.1;P < 0.001)。这个结果提示早期终止试验。最后的结果分析与临时分析的结果一致。在最后的分析中,57%的儿童nusinersen组与对照组的26%相比有增加从基线到月15 HFMSE至少3分(P < 0.001),和整体的不良事件发生率相似nusinersen组和对照组(分别为93%和100%)。

结论:later-onset SMA患儿中,那些收到nusinersen显著,临床有意义的运动功能的改善与对照组相比。(由生原体和Ionis药品;珍惜多,NCT02292537)。

运动神经元疾病:nusinersen延伸到later-onset SMA的好处。
木头H。木头H。 Nat牧师神经。2018年4月,14 (4):196。doi: 10.1038 / nrneurol.2018.24。Epub 2018 3月2。 Nat牧师神经》2018。 PMID:29497154 没有可用的抽象。

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