PT -期刊文章盟Nathan p .员工非盟-尼古拉斯·n·马迪根AU -乔纳森·莫里斯AU -马克Jentoft盟Greg巴特勒-埃里克·j·索伦森盟盟-丹尼斯-加斯蒂内奥盟-艾伦·迪茨AU -安东尼j . Windebank TI -安全鞘内自体脂肪间充质基质细胞- 10.1212 / WNL ALS患者援助。0000000000003359 DP - 2016年11月22日TA -神经首页病学第六PG - 2230 - 2234 - 87 IP - 21 4099 - //www.ez-admanager.com/content/87/21/2230.short 4100 - //www.ez-admanager.com/content/87/21/2230.full所以Neurology2016 11月22日;87 AB -目的:确定安全的鞘内自体脂肪间充质基质细胞治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)。方法:参与者与ALS登记和治疗在这个阶段我剂量安全试验,从1×107(单剂量)1×108个细胞(2月剂量)。鞘内治疗后,参与者进行了标准化的随访,包括临床检查、修订ALS功能评定量表(ALSFRS-R)问卷,血液和脑脊液抽样,neuroaxis的核磁共振。结果:27例ALS患者登记在这个研究和治疗。安全性是积极的,最常见的副作用报道被暂时的腰和腿根的痛苦在最高剂量水平。这些临床研究结果与脑脊液蛋白升高和有核细胞增厚腰骶神经根的核磁共振。4治疗患者尸检没有显示肿瘤形成的证据。纵向ALSFRS-R问卷调查证实了继续在所有治疗患者疾病进展的。结论:鞘内治疗自体脂肪间充质基质细胞出现在ALS测试剂量安全。这些结果值得进一步勘探二期试验的有效性。Classification of evidence: This phase I study provides Class IV evidence that in patient with ALS, intrathecal autologous adipose-derived mesenchymal stromal cell therapy is safe.ALS=amyotrophic lateral sclerosis; ALSFRS-R=revised ALS Functional Rating Scale; MSC=mesenchymal stromal cell