TY -的T1 -消除壁垒个性化医疗JF -神经学乔-神经病学SP - 463 LP - 471 - 10.1212 / WNL。首页0000000000000652六世- 83 - 5非盟-大卫·h·古特曼Y1 - 2014/07/29 UR - //www.ez-admanager.com/con首页tent/83/5/463.abstract N2 -高通量发现平台的出现,健壮的临床前小动物模型,和有效的临床试验管道,成为可以想象当人类神经系统疾病的治疗将成为个性化。精密医学的出现需要识别的子组的病人最有可能响应特定的生物基础疗法。这个分层时才成为可能的因素导致疾病异质性更充分阐明。本文讨论背后的决定性因素疾病异质性相关潜在的个性化的脑瘤(视神经通路神经胶质瘤)治疗中出现常见的单癌症易感性综合症、神经纤维瘤病1型(NF1)。在这方面,NF1断定为模型遗传条件建立一个可行的模式实现精密治疗其他神经系统疾病。营=环腺苷酸;宝石=转基因老鼠;GWAS =全基因组关联研究;mTOR =哺乳动物雷帕霉素靶;NF1 =神经纤维瘤病1型; NSC=neural stem cell; OPG=optic pathway glioma; PA=pilocytic astrocytoma; RGC=retinal ganglion cell ER -