TY - T1的第一阶段的安全性试验结果< em > hAADC < / em >基因治疗帕金森病JF -神经学乔-神经病学SP - 1980 LP - 1983——10.1212/01. wnl.0000312381首页.29287。ff六世- 70 - 21盟盟——w·j·j·l·埃伯林Jagust盟——c·w·克里斯汀盟——p·斯塔尔盟——p·拉尔森AU - k . s . Bankiewicz盟m . j . Aminoff Y1 - 2008/05/20 UR - //www.ez-admanager.com/content/70/21/1980.abstract N2 -背首页景:在帕金森病(PD)的灵长类动物模型,intrastriatal注入的腺相关病毒(AAV)载体包含人类芳香l-amino酸脱羧酶基因(hAADC)导致强大的基因表达。基因转移后,低剂量的系统性管理左旋多巴转换为转导纹状体的多巴胺神经元,导致行为的改善没有副作用通常与高剂量的左旋多巴相关联。这些研究导致了开始第一阶段的安全试验。在这里,我们报告发现第一批五个病人。方法:中度到先进的PD患者接受了双边的低剂量注入AAV-hAADC向量到硬膜。PET扫描使用AADC示踪剂6 - [18 f] fluoro-l-m-tyrosine (FMT),进行基线和1和6个月后注入体内的基因表达。结果:宠物结果显示平均增加30% FMT吸收(Kic)基因转移后壳。临床资料的初步分析表明温和改善,但缺乏控制和nonblinded分析解释困难。结论:迄今为止,这种基因治疗方法耐受性良好,显示宠物持续基因表达的证据。 These initial findings demonstrate the safety of the therapy; higher doses of adeno-associated viral vector containing the human aromatic l-amino acid decarboxylase gene in the next cohort of patients may further increase dopamine production in the putamen and provide more profound clinical benefit. GLOSSARY: AADC = aromatic l-amino acid decarboxylase; AAV = adeno-associated viral; DA = dopamine; FMT =6-[18F]fluoro-l-m-tyrosine; hAADC = human aromatic l-amino acid decarboxylase; l-dopa = levodopa; PD = Parkinson disease; ROI = region of interest; UPDRS = Unified Parkinson’s Disease Rating Scale. ER -