TY - T1的挑战和机遇在临床试验中对脊髓性肌肉萎缩症JF -神经学乔-神经病学SP - 1352 LP - 1357——10.1212/01. wnl.0000183282.10946。首页c7六世- 65 - 9盟- d Hirtz AU - s Iannaccone AU - j . Heemskerk AU - k Gwinn-Hardy AU - r·莫克斯利三世AU - l·p·罗兰Y1 - 2005/11/08 UR - //www.ez-admanager.com/content/65首页/9/1352.abstract N2 -脊髓性肌萎缩(SMA)是最常见的致命的神经肌肉疾病的初级阶段。SMA类型我是最严重和死亡率通常是由于呼吸衰竭。在II型后发作,那么严重的障碍是,和预后改善主要是由于支持性护理。类型III是最温和的形式与发病通常在青春期或成年早期的弱点。SMA是一种常染色体隐性疾病与基因的缺失或突变5 q11轨迹。没有具体的预防或治疗,但目前进展的潜在疗法已经和几个候选人包括组蛋白脱乙酰酶(HDAC抑制剂)正在考虑进一步评估。作者试图解决的挑战和机遇为SMA测试新疗法。呃- - - - - -