首页PT - JOURNAL ARTICLE AU - Sean Pittock AU - Kerstin Allen AU - Yasmin Mashhoon AU - Marcus Yountz TI - A Phase 3 Efficacy and Safety Study of Ravulizumab in Adult Patients With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: Study Design and Methodology AID - 10.1212/01.wnl.0000903072.14566.c2 DP - 2022 Dec 05 TA - Neurology PG - S4--S5 VI - 99 IP - 23 Supplement 2 4099 - //www.ez-admanager.com/content/99/23_Supplement_2/S4.short 4100 - //www.ez-admanager.com/content/99/23_Supplement_2/S4.full SO - Neurology2022 Dec 05!99 AB-目标介绍阶段3测试ALXN-1210-NMO-307(NCT04201262)设计原理bgroundEculizumabRavulizumab绑定同一种C5侧写,半衰期较长并延长下药间隔(每2周8比2次)。设计/Methods NA.Results ALXN1210-NMO-307与防预保持恒定性,包括相似的病人群、判断过程和端点敏感度分析预定解析病人特征差异E值计算初级端点(时间对优先判断复发 ) 。 基于NMOSD攻击的严重影响,eculizumab批准排除使用并发比较器是出于道德原因,因为它要求当有效处理时分配病人安慰片非推理效率测试也得到了考虑,但用极大样本尺寸来充分增强研究能力对于这种超危险疾病不可行。并使用标准随机化临床实验设计测试录入58名成人EDSS评分=7初级治疗周期到最后注册病人50周结束,除非预定义数目的病人届时可判试复发整个治疗周期将持续至4.5年。ALXN1210-NMO-307结论是一项持续研究,评价AQP4+NMOSD患者ravlizumab的性能和安全性设计上与防伪一致,稳健统计方法将解决外部比较方的潜在影响问题。