% 0期刊文章% Dubey Divyanshu % Maarten J Titulaer %一个小河Dhar Koul %斯蒂芬·耶茨%至今为止R Irani % T第一个随机,双盲,安慰剂对照研究第二阶段评估FcRn抑制剂的疗效和安全性,Rozanolixizumab,富亮氨酸Gliomainactivated 1自身免疫性脑炎患者2022% % D R wnl.0000903336.22071 10.1212/01.。b3 % J首页神经病学% P S42-S43 % V 99% N 23补充2% X的客观评估疗效和安全性rozanolixizumab富亮氨酸脑胶质瘤的治疗灭活1 (LGI1)自身免疫性脑炎(AIE)。临床背景LGI1 AIE是一个齐次综合征由自身抗体,IgG4子类的主要特点是癫痫,认知障碍和神经精神症状。没有批准的治疗选项可用,目前的治疗模式是变量。Rozanolixizumab是全人源化单克隆抗体,可以交付皮下注射和抑制免疫球蛋白结合地区的新生儿Fc受体(FcRn),减少循环的抗体免疫球蛋白的浓度,包括致病IgG-autoantibodies。设计/方法这个多中心、随机、双盲、安慰剂对照LEGIONE (NCT04875975)是第一第二阶段研究来评估疗效和安全性FcRn抑制的治疗LGI1 AIE。这项研究招募成人血清LGI1-autoantibodies,考虑静脉注射甲基强的松龙治疗,与最近诊断为疾病(经历几个月前研究条目)。之前诊断癫痫患者在筛选,无关LGI1 AIE,免疫球蛋白水平= 5.5 g / L,临床相关的感染或肿瘤疾病的历史将被排除在外。与一个典型的类固醇锥度,∼68名患者将随机1:1皮下注入rozanolixizumab 24周或安慰剂,分层时间从疾病发生和认知功能(可重复的测量电池的神经心理学评估状态)在随机化。主要终点是衡量没收自由(连续28天的癫痫保持到最后的治疗周期)。二次端点认知功能的变化,利用救援药物的时间发作的癫痫自由和rozanolixizumab的安全性和耐受性。探索性的药代动力学/药效学和biomarker-based端点的预期。结果研究背景、理论基础和设计将呈现。结论LEGIONE研究是第一次随机、双盲、安慰剂对照研究第二阶段评估FcRn抑制剂的疗效和安全性,rozanolixizumab,富亮氨酸glioma-inactivated患者1自身免疫性脑炎和招收患者。 %U //www.ez-admanager.com/content/neurology/99/23_Supplement_2/S42.full.pdf