JF Neurology . JO Neurology . FD Lippincott Williams & Wilkins SP 1121 首页OP 1127 DO 10.1212/WNL.0000000000012976Nicholas E. Johnson A1 Ericka Greene YR 2021 UL //www.ez-admanager.com/c首页ontent/97/24/1121.abstract AB在过去5年中,许多神经和神经退行性疾病的治疗发展迅速。发展的治疗类别包括小分子、基因疗法和基于细胞的疗法。目前的发展为无法获得治疗的疾病提供了新的治疗方法。然而,允许获得这些疗法的监管程序具有挑战性,提供越来越昂贵的疗法的广泛获取能力也具有挑战性。到2035年,这些挑战可能会加速,并有可能在药物审批和减少患者获得方面造成瓶颈。需要创新的监管和支付解决方案。此外,在当前和未来的发展中,应该考虑有关基因治疗的伦理问题。这些方法将确保神经系统疾病患者广泛获得高度创新的治疗方法。美国神经病学学会;首页广告=阿尔茨海默病; ALS=amyotrophic lateral sclerosis; CGRP=calcitonin gene-related peptide; DMT=disease-modifying therapy; FDA=Food and Drug Administration; ICER=Institute for Clinical and Economic Review; MS=multiple sclerosis; SMA=spinal muscular atrophy