RT期刊文章SR电子T1的成人神经纤维瘤1和皮肤纤维瘤摩根富林明神经病学神经学乔FD Lippincott Williams &威尔金斯SP S15 OP S24 10.1212 / WNL。首页0000000000012425签证官97是7补充1 A1阿什利大炮A1多米尼克·c·Pichard A1帕梅拉·l·Wolters A1莎拉Adsit A1格雷格·埃里克森A1安德烈斯·j·莱辛A1李鹏A1惠特尼Narmore A1 Claas Rohl A1 Tena伐木工人A1林c Widemann A1 Jaishri o·布莱克利正在A1斯科特·r·普罗金A1代表缰绳国际合作年2021 UL //www.ez-admanager.com/content/97/7_Supplement_1/S15.abstract AB目的评估成年人的观点1神经纤维瘤病(NF1)对皮肤的纤维神经瘤(cNF)发病率,治疗方案,和可接受的风险-效益比率,促进以病人为中心的临床试验的设计。首页方法开发的一个在线调查多学科专家和患者的代表反应评价神经纤维瘤和Schwannomatosis cNF工作组(缰绳)分发给成人NF1 (n = 3734)最大的国际数据库的任何形式的NF。合格标准包括自述NF1诊断、年龄≥18年,≥1 cNF,读英语的能力。结果共有548名成年人NF1对调查作出回应。被调查者选出外观,数量,然后提出了cNF的位置是最麻烦的特征。百分之七十五的受访者认为部分减少33% - -66%的cNF的数量或大小作为一个有意义的反应实验治疗。大多数受访者(48% - -58%)是愿意尝试cNF治疗但没有意识到手术切除之外的选择。关于实验代理,受访者青睐局部,然后口服药物。大多数人(> 65%)的报道是“非常”或“非常愿意”尝试实验治疗,尤其是那些具有最高cNF负担。许多受访者不愿意忍受副作用如恶心/呕吐(51%)和皮疹(46%)。的最大壁垒参与cNF参与临床试验的成本,需要请假的工作。结论大多数成年人NF1愿意考虑cNF的实验性疗法治疗。 These data will guide the design of patient-centered clinical trials for adults with cNF.CI=confidence interval; cNF=cutaneous neurofibroma; NF1=neurofibromatosis type 1; OR=odds ratio; PRO=patient-reported outcome; REiNS=Response Evaluation in Neurofibromatosis and Schwannomatosis