% 0期刊文章%帕梅拉·l·Wolters %一个安娜玛利亚Vranceanu %希瑟·l·汤普森% Staci凡妮莎·l·默克马丁% %安德里亚·鲍德温%卡Barnett %一个金伯利s Koetsier %辛西娅·m·Hingtgen % Christopher j . Funes %一个伊丽莎白·詹姆斯·h·Tonsgard % k Schorry %史密斯泰勒Taryn艾伦% %芭芭拉·富兰克林的斯蒂芬妮·里夫代表% % % T缰绳国际合作目前建议Patient-Reported结果测量评估领域的神经纤维瘤的临床试验的生活质量% D R 10.1212 / WNL 2021%。0000000000012421 % J首页神经病学% P S50-S63 % V 97% N 7补充1% X目的审查和建议patient-reported结果(PRO)措施评估的多维领域生活质量(QoL)作为临床端点在医学和心理试验为儿童和成人神经纤维瘤病1型(NF), NF2, schwannomatosis。方法响应的专业工作组评价神经纤维瘤和Schwannomatosis(缰绳)国际合作使用系统的方法来审查,速度,建议现有的自我报告和parent-report职业通用和特定疾病生命质量为NF临床试验。建议是基于四个主要标准:病人特点、项目内容、心理属性,和可行性。结果最高通用措施(1)儿童生活质量量表(PedsQL)通用核心尺度NF儿童临床试验或通过成人,儿童(2)的功能评估癌症Therapy-General成人医学试验,和(3)世界卫生组织质量Life-BREF成人心理试验。最高针对疾病的措施(1)PedsQL NF1 NF1试验模块,(2)NF2 NF2试验,影响生活质量量表,(3)潘听神经瘤的生活质量量表NF2试验针对前庭神经鞘瘤。到目前为止,没有疾病特性工具评估多维领域schwannomatosis的生命质量。结论缰绳合作目前推荐这些通用和特定疾病专业措施评估生命质量的多维领域NF临床试验。进一步的研究需要进一步评估这些措施的使用在医疗和心理试验。癌症Therapy-General FACT-G =功能评估;MCID =最低限度临床上重要的区别;NF =神经纤维瘤;NFTI-QoL =神经纤维瘤2对生活质量的影响; PANQoL=Penn Acoustic Neuroma Quality of Life; PedsQL=Pediatric Quality of Life Inventory; PedsQL GCS=PedsQL Generic Core Scales; PedsQL NF1=Pediatric Quality of Life Inventory Neurofibromatosis Type 1 Module; PRO=patient-reported outcome; QoL=quality of life; REiNS=Response Evaluation in Neurofibromatosis and Schwannomatosis; WHOQoL-BREF=World Health Organization Quality of Life–BREF %U //www.ez-admanager.com/content/neurology/97/7_Supplement_1/S50.full.pdf