PT -期刊文章盟Bonita p Klein-Tasman AU -克里斯汀李盟-希瑟·l·汤普森盟詹妮弗Janusz AU -乔纳森·m·佩恩AU -莎拉Pardej AU - Peter de空白盟苔丝肯尼迪AU -凯利m . Janke盟Allison del Castillo AU -卡琳·s·沃尔什盟代表缰绳国际合作TI -建议关注测量结果与神经纤维瘤援助- 10.1212 / WNL学龄前儿童。0000000000012423 DP - 2021年8月17日TA -神经病首页学PG - S81 S90 VI - 97 IP - 7补充1 4099 - //www.ez-admanager.com/content/97/7_Supplement_1/S81.short 4100 - //www.ez-admanager.com/content/97/7_Supplement_1/S81.full所以Neurology2021 8月17;儿童97 AB - 1型神经纤维瘤病(NF1)的风险增加的关注问题。尽管大多数研究进行了学龄人群,学龄前儿童为临床研究提供一个小说发展的窗口,与治疗的承诺实现发展轨迹早些时候可能最有效地修改后困难的风险。设计研究在最小的孩子NF1干预会导致发育早些时候级联与NF1相关基因异常。此外,临床试验药物针对NF1通常包括个人的生理和心理方面跨越年龄范围广,包括学龄前儿童。在之前的报告中,缰绳神经认知小组委员会建议关于绩效和observer-rated措施用于临床试验的关注和强调了需要单独考虑儿童的评估方法。observer-rated注意缺陷多动症评级Scale-Preschool版本建议作为主要结果措施。NIH工具箱侧卫,尺寸变化卡排序,排序工作记忆任务列表和数字从微分能力Scales-2nd版(绩效措施)和二级结果的措施建议。具体方法学建议学龄前儿童纳入临床试验研究也提供了。