TY - T1的发展考虑的治疗皮肤的纤维神经瘤JF -神经学乔-神经病学SP - S21 LP - S30做- 10.1212 / WNL。首页0000000000005791六世- 91 - 2补充1 AU - AU -文森特·m·拉德·k·Verma Riccardi AU -斯科特·r·普罗金盟休伯特温伯格AU - r .火箭安德森盟Jaishri o·布莱克利正在AU -科特Jarnagin盟詹姆斯李Y1 - 2018/07/10 UR - //www.ez-admanager.com/content/91/2_Supplement_1/S21.abstract N2 -目标目前唯一的治疗方法可用于皮肤纤维瘤(cNF首页)程序。疗法发展工作小组的目标是(1)总结当前可用的治疗方案cNF,(2)定义关键注意事项药物发现和开发一般,专为cNF,(3)大纲建议为cNF医学疗法的成功发展。方法该小组审查发表和未发表的数据在程序上,药品/器械和医疗方法用于cnf通过文献检索。团队定义的疾病——和特定的因素需要考虑治疗发展的一系列共识会议。结果团队确认5方法依据程序和药物/设备方法正在研究中。已经有4个临床研究探索各种介入治疗,结果是高度可变的。团队确定4关键因素,优先考虑产品的开发过程中治疗cNF:安全,cNF的解剖分布,数量的肿瘤治疗,和给药途径。结论数量、大小和分布的cNF高度可变患者NF1和不同的表型可能需要不同的药物开发路径。非致死性疾病的性质和相对有限的病人数据表明,对于任何产品有更高的可能性接受,就必须(1)演示临床有意义的影响,(2)有一个安全性有利于长期给药,和(3)的制造成本很低。cNF =皮肤纤维瘤;周大福=儿童肿瘤基金会;NF1 =神经纤维瘤病1型;NTAP =神经纤维瘤治疗加速程序; PDT=photodynamic therapy; VEGF=vascular endothelial growth factor ER -