TY - T1的临床试验设计皮肤纤维瘤JF -神经学乔-神经病学SP - S31 LP - S37做- 10.1212 / WNL。首页0000000000005790六世- 91 - 2补充1 AU -阿什利大炮盟Kurt Jarnagin AU -布鲁斯Korf AU -林c . Widemann AU -丹尼斯凯西AU - Hon-Sum Ko盟Jaishri o·布莱克利正在AU -拉德·k·Verma盟多米尼克·c·Pichard Y1 - 2018/07/10 UR - //www.ez-admanager.com/content/91/2_Supplement_1/S31.abstract N2 -目标几个临床试验针对皮肤纤维瘤(cNF首页)进行;然而,没有一个护理导致有意义的变化。临床试验设计和开发小组的目标是(1)定义关键考虑cNF临床试验的设计,(2)总结现有数据与这些考虑,和(3)提供关于试验设计的关键元素一致建议加快临床治疗cNF的发展。方法群,专家从遗传学、皮肤病、神经学、肿瘤学,和基本的科学,包括学术界、政府研究和监管程序,和行业,回顾发表和未发表的临床试验首页数据cNF皮肤和其他疾病。讨论这些数据导致制定优先级列表问题解决为了为cNF开发高效和有效的临床试验。结果子群发现2 cNF的自然历史研究,4优先措施,结果和6 patient-reported结果cNF的潜在功效试验中使用的工具。时间开始干预,病人资格,机制的行动,给药途径,安全监测和监管机构的交互被确定为关键因素时要考虑为cNF设计临床试验。结论端点和方法的校准测量和量化的cNF代表cNF治疗发展的当务之急。先进的技术方法和结果工具使用在其他皮肤病可能适用于cNF研究。病人年龄是一个重要因素指导试验设计和临床发展道路。cNF =皮肤纤维瘤;hfu =高频超声波; NF1=neurofibromatosis type 1; OCT=optical coherence tomography; PRO=patient-reported outcomes; QoL=quality of life; SF=Short Form ER -