读者反应:在儿科疾病修饰剂的临床试验:女士从IPMSSG机遇,挑战,和建议

  • 克劳斯玫瑰,医学博士,首席执行官,klausrose咨询儿科药物开发&更多,4125 Riehen,瑞士
  • 卢西奥Fumi,医学博士,首席执行官,Wyfold医疗咨询公司创新中心,英国牛津Howbery公园
  • 简米Grant-Kels,儿科皮肤科教授、病理学和皮肤病,,康州大学健康,法明顿大街263号,法明顿,CT 06030 - 6230美国
2019年5月31日提交

Waubant等人批评在小儿多发性硬化症(MS)、安慰剂对照试验1但未能解决一个核心的挑战。术语“孩子”和“小儿科”有两个隐含的因素:法律/行政和生理。美国儿科学会(AAP)定义了儿科患者< 21;老的有特殊需要。2这是足够的定义管理病人儿科医生可以/应该治疗,但不包含标准有效性试验。3女士和抑郁时可能出现中枢神经系统达到一些成熟;癫痫发生在任何年龄。没有“小儿”女士或抑郁。有时这两种疾病开始在未成年人,但并没有从根本上改变,食品和药物管理局(FDA) /欧洲药品局(EMA)定义的生日(分别为17年和18年)。4单独的儿科药物开发与接受children-are-therapeutic-orphans non-neonatals出现概念AAP和FDA。5美国的奖励单独的“儿童”研究创造了利益冲突的监管部门,学术界,和制药行业。3今天,FDA接受青少年在成人癌症研究和部分妥协要求独立的“儿童”研究在皮肤科和癫痫,而教育津贴仍然不幸的是坚定不移的。4单独的“儿童”功效研究未成年人与成熟的身体是不道德的。这一挑战超越个人临床学科;但是,没有临床医生极度解决它,它永远不会解决。

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引用

  1. Waubant E, Banwell B, E沃斯默,等。在儿科疾病修饰剂的临床试验:女士从IPMSSG机遇,挑战,和建议。首页神经学2019;92:e2538-e2549。
  2. 据美联社,哈丁Hackell JM;实践和动态医学委员会。儿科的年龄限制。儿科2017;140:e20172151。
  3. 玫瑰K,纽鲍尔D, Grant-Kels JM。儿童药物的合理使用,利益冲突的故事。复习一下。地中海Rambam迈蒙尼德J(在出版社2019)。
  4. 玫瑰K, Grant-Kels JM。儿科黑色素瘤(利益冲突)的故事。Int J女子北京医学2018;5:110 - 115。
  5. 沃德RM,本杰明DK Jr,戴维斯JM, et al。儿科药物开发的必要性。J Pediatr 2018; 192:13-21。

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