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尽管良好的流行病学和基础科学依据基础众多“疾病修改”试验清单帕金森病(PD),没有令人信服地表明,治疗减缓的进展。迅速扩大知识的遗传因素和PD的前驱的特征现在允许现实规划预防试验起始的推定地早些时候神经保护治疗疾病。在本文中,我们概述PD预防试验药物选择的原则,注重概念验证的机会,这将有助于建立这个新兴领域的方法论基础。我们描述典型的、相对低风险的药物候选这些试验(如沙丁胺醇、ambroxol,咖啡因,布洛芬),根据特定的高危人群从致病LRRK2或GBA基因载体前驱的PD和α-synucleinopathy所定义的。最后,我们回顾靶向方法目前在开发针对临床表现PD未来潜在的预防试验。
术语表
- 广告=
- 阿尔茨海默病;
- 麻生太郎=
- 反义寡核苷酸;
- GCase=
- 葡糖脑苷脂酶;
- GBA=
- 葡糖脑苷脂酶一;
- 低成本航空=
- LRRK2队列财团;
- LRRK2=
- 富亮氨酸重复激酶2;
- 非甾体抗炎药=
- 非甾体类抗炎药;
- 或=
- 优势比;
- PD=
- 帕金森病;
- RBD=
- REM睡眠行为障碍
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
这篇文章加工费由作者。
- 收到了2021年10月15日。
- 接受的最终形式2022年1月18日。
- 版权©2022年作者(年代)。发表的Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会。首页
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