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2022年8月09年, ;99 (6) 争议和辩论:编辑的选择

作者回复:安全适度先进AADC基因治疗的帕金森病:三年从pd - 1101试验结果

查德威克w·克里斯汀,r·马克·理查森,琥珀Laar范,伊丽莎白·m·细,奥马尔·s·哈,恩典s梁,Krystof Bankiewicz,保罗·拉尔森
第一次出版2022年8月8日, DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000201005
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我们在我们的研究欣赏帕尔马发表评论。1血清AAV2中和抗体的存在(小伙子)确定使用ELISA方法验证基线,然后在1 - 3 -,6 - 12个月postinfusion AAV2-AADC基因治疗。在基线,对待所有的与会者都包含标准会见了nAb≤1:1,200和11个参与者(73%)nAb低于检测下限。VY-AADC01管理12个月后,大多数参与者(12 80%)发达nAb浓度从1:57 1:7,273,而2参与者从队列1和1参与者从队列2没有被逮捕。浓度峰值出现在6个月的稳定或低浓度为12个月。上面的存在既存nAb nAb效价的检测极限,也不增加基线杜绝增加6 - [18F]氟-l二羟基苯丙氨酸VY-AADC01管理后吸收比率。这些发现,随着这些参与者的临床稳定在三年研究中,表明炎症反应AAV2并不影响AADC基因表达。

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