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2022年8月09年, ;99 (6) 争议和辩论:编辑的选择

读者反应:安全AADC基因治疗中度高级帕金森病:三年从pd - 1101试验结果

Jose-Alberto帕尔马
第一次出版2022年8月8日, DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000201004
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我带着极大的兴趣读pd - 1101试验报告结果。1腺相关病毒(AAV)载体用于基因疗法,包括AAV2,能引起体液和t细胞反应人类对病毒衣壳组件。这些免疫的变化可以影响转基因表达的时间也可能影响病人的安全。2尽管中枢神经系统传统上认为是immune-privileged器官,临床前研究直接AAV传递到中枢神经系统和中枢神经系统的神经炎症病理显示AAV-related标记,包括背根ganglionopathy和白细胞浸润。3 - 5这表明直接AAV传递到中枢神经系统不是没有免疫原性,这在许多情况下可能是亚临床。

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