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文摘
背景和目标糖皮质激素是青少年的一线免疫抑制剂在管理重症肌无力,尽管他们的负面影响。新的免疫抑制疗法的地方没有明确定义的最后一个在2019年3月举行的国际共识由于缺乏临床试验。本研究的目的是描述的使用利妥昔单抗和它的有效性和安全性的8个主要儿科中心法国神经肌肉参考网络提出一种新的少年重症肌无力的治疗策略。
方法我们从1月1日进行了回顾性多中心研究,2009年4月30日,2020年,包括一大群孩子在8与重症肌无力法国主要儿科参考FILNEMUS网络的中心。肌无力的类型,不同的免疫抑制治疗和临床病程的患者收集。评价利妥昔单抗的功效,我们研究患者免疫抑制治疗的临床过程。结果被定义为临床和治疗患者在最后访问的状态:稳定没有免疫抑制剂,稳定的免疫抑制剂,或不稳定。
结果我们包括74例18眼儿童形式和56个孩子广义形式。37岁的病人需要免疫抑制治疗,27服用利妥昔单抗。与利妥昔单抗治疗的患者有一个更好的结果比传统免疫抑制剂治疗的患者(p= 0.006)。作为一线的使用利妥昔单抗免疫抑制剂显示效果更佳,停用免疫抑制剂在75%的病人(vs 25%,p在保留可的松= 0.04)和结果(42% vs 92%,p= 0.03)与利妥昔单抗治疗作为第二或三线免疫抑制。美罗华是耐受性良好;没有不利影响。
讨论使用利妥昔单抗在法国增加了在过去10年的一线免疫抑制剂。这项研究表明良好的耐受性和疗效的利妥昔单抗在青少年重症肌无力。早期使用似乎改善成果,促进可的松节省抗体阳性广义青少年肌无力。
证据的分类本研究为第三类证据表明儿童提供毫克、美罗华是有效和耐受性良好。
术语表
- AChR-ab=
- 烟碱乙酰胆碱受体抗体;
- ChE-I=
- 胆碱酯酶抑制剂;
- CMS=
- 先天性肌无力的症状;
- 加护病房=
- 重症监护室;
- 位差=
- 四分位范围;
- 丙种球蛋白=
- 静脉注射免疫球蛋白;
- 毫克=
- 重症肌无力;
- MuSK-ab=
- 阳性激酶抗体;
- 丛=
- 血浆置换
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
类的证据:NPub.org/coe
- 收到了2021年10月10日。
- 接受的最终形式2022年2月10日。
- ©2022美国神经病学学会的首页
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