文摘
背景和目标评估成本和健康相关的生活质量(HRQoL)视neuromyelitis谱系障碍(NMOSD)和髓少突细胞糖蛋白antibody-associated疾病(MOGAD)。
方法在这个多中心横断面研究,数据消费的医疗和非医疗资源和工作能力进行评估通过病人的调查问卷。2018年欧元的成本进行了分析从社会的角度来看。HRQoL被EuroQoL组5维度5级量表(EQ-5D-5L)问卷。临床数据从视Neuromyelitis检索研究小组(nemo)数据库。
结果二百一十二名患者(80%女性,平均年龄50[19 - 83]年,平均病程7[0-43]年,平均规模扩大残疾状态(eds)得分3.5 [0 - 8.5],66% aquaporin-4免疫球蛋白G(免疫球蛋白)阳性,22% MOG免疫球蛋白阳性,12%血清反应阴性的两倍)进行了分析。疾病的平均年度人均总成本占€59574(95%可信区间51225 - 68293或70297美元(美元),95%可信区间60445 - 80586年),和EQ-5D-5L指数的平均值为0.693 (95% CI 0.65 - -0.73)。最重要的成本动因是非正式护理成本(总成本的28%),间接成本(23%),和药物(16%),特别是免疫治疗。与疾病严重度成本显示正相关(ρ= 0.56,95% CI 0.45 - -0.65);eds得分6.5到8.5子群,年平均成本是€129687 (95% CI 101946 - 160336或153031美元,95% CI 120296 - 189196)。疾病严重程度的HRQoL显示负相关(ρ=−0.69,95% CI 0.76−−0.61);eds得分6.5到8.5子群,EQ-5D-5L意味着索引值为0.195 (95% CI 0.13 - -0.28)。抗体状态和疾病持续时间或HRQoL每年总成本的影响。
讨论这些德国时代没有批准的预防免疫疗法的数据显示疾病的巨大影响成本和生活质量。早期的和具有成本效益的治疗应提供防止长期残疾和保留的生活质量。
术语表
- AQP4=
- aquaporin-4;
- 机会动研究=
- 成本和动谱系障碍患者健康相关的生活质量;
- 细胞色素氧化酶=
- 成本的疾病;
- eds=
- 扩大残疾状态量表;
- EQ-5D-5L=
- EuroQoL组5维度5水平;
- EQ-VAS=
- EuroQol视觉模拟量表;
- HRQoL=
- 健康相关的生活质量;
- 免疫球蛋白=
- 免疫球蛋白G;
- IPND=
- 国际板动诊断;
- MOGAD=
- 髓鞘少突细胞糖蛋白antibody-associated疾病;
- 女士=
- 多发性硬化症;
- 尼莫=
- 视Neuromyelitis研究小组;
- NMOSD=
- 视neuromyelitis谱系障碍;
- 钢筋混凝土=
- 回归系数;
- 美元=
- 美元
视Neuromyelitis谱系障碍(NMOSD)是罕见的,但良好的慢性自身免疫性疾病的影响主要是视神经和脊髓中枢神经系统。1,2这些影响可以有严重的身体残疾甚至在第一次袭击。3,4最近小群25 74名患者的数据显示显著减少患者的生活质量。5,- - - - - -,8然而,确切数据的影响NMOSD在病人的职业生活,需要长期护理和疾病的总成本(COI)失踪。直到2019年夏天,这种疾病是全球药品核准标示外使用标准的免疫治疗,最好是利妥昔单抗,硫唑嘌呤或霉酚酸酯。4,9新的治疗方法已经并仍在执行,10因为4三期试验表明NMOSD这些新疗法的好处。11,- - - - - -,14审批已在几个国家被授予eculizumab, satralizumab, inebilizumab。鉴于新药的成本非常高,标准化和最新的“pre-new治疗时代”成本的分析这种疾病是逾期作为医生的指导,卫生决策者和卫生保健提供者。最近发表的研究报告病人在NMOSD经验和生活质量。15这项研究不包括患者家庭护理需求,因此错过了socioeconomically NMOSD患者的相关部分。髓少突细胞糖蛋白antibody-associated疾病(MOGAD)是一种自身免疫性疾病影响中枢神经系统在临床模式一定程度上类似于经典NMOSD但现在被认为是一种疾病病理生理有别于实体与aquaporin-4 NMOSD (AQP4)抗体。16没有数据成本和健康相关的生活质量(HRQoL) MOGAD迄今为止。这凸显了需要进行独立研究疾病成本对这些罕见疾病和生活质量。因此,在2016年9月,我们开始在Neuromyelitis视研究小组(nemo) Germany-wide研究评估的成本和HRQoL NMOSD(成本和患者健康相关的生活质量动谱系障碍患者(机会动研究])。本研究的主要目的是评估这些疾病的社会经济影响从社会的角度来看,连同HRQoL和主要的分析预测。
方法
研究设计和研究人口
这项研究使用了一个多中心进行横断面设计和2017年4月至2019年4月17岁德国nemo中心。17符合条件的患者根据定义以下入选标准:成人患者(≥18年)诊断NMOSD根据国际面板动诊断(IPND)标准2015和MOGAD住在德国。1,18检测血清抗体AQP4和MOG免疫球蛋白G(免疫球蛋白)进行建立了基于单元的分析。19,20.大多数患者(42 46)MOG-IgG测试至少有两个不同的细胞化验。18排除标准是疾病的主要治疗手段除了NMOSD / MOGAD和严重认知障碍(知情同意不可能)。
标准协议的审批、登记和病人同意
这项研究是汉诺威医学院伦理委员会批准(2016 - 7217)和其他参与中心。所有的病人登记之前给他们的书面知情同意。
样本的选择
患者检查合格的一个有经验的临床医生在常规神经免疫学领域的主要或后续nemo队列访问。可用的275患者中,218名患者返回一个完整的调查问卷,和212数据集用于分析(图1)。
年龄和疾病持续时间显示为中等范围的年;女性性和serostatus (aquaporin-4 (AQP4) /否定/髓少突细胞糖蛋白(MOG))显示为百分比。病人子组被定义的基础上serostatus,临床残疾(扩大残疾状态量表(eds)分(分数显示为中等范围)),和疾病持续时间。类别边界如上所示。eds得分8病人失踪。1例病人,疾病持续时间尚不清楚。在这两种情况下,这个没有影响群体的代表性成分。IPND =国际板动诊断;MOG(广告)= MOG免疫球蛋白G抗体(免疫球蛋白)(相关疾病);neg = AQP4患者和MOG-antibody-negative NMOSD; NMOSD = neuromyelitis optica spectrum disorders.
结果测量
试验中,研究参与者被要求回答一个纸质问卷(eQuestionnaire,links.lww.com/WNL/B773)。主要病人的人口统计数据、专业活动(由于疾病导致的损伤),和回顾消费的医疗和非医疗资源评估。21临床数据对疾病发病,严重程度,持续时间,serostatus,症状,免疫治疗和管理的攻击从nemo数据库中检索所有中心前瞻性地更新每个个体病人的信息。扩大残疾状态量表(eds)分数是评估队列访问期间由训练有素的医生。调查病人自述HRQoL,我们应用验证EuroQoL组5维度5级别规模(EQ-5D-5L)。22,23
成本估算
成本估算进行了从社会的角度来看,通过使用microcosting方法后当前卫生经济评价的建议。24,- - - - - -,26医疗和非医疗资源的使用是回顾性评估在不同的回忆时间减少回忆偏倚(eTable 8,links.lww.com/WNL/B773)。因为我们认为稳定的资源消耗,我们推断成本1年在适当的时候。成本计算以欧元为2018年(主要招聘时期;2018年平均:€1 = 1.18美元(美元))。主要费用类别(1)直接医疗成本,(2)直接非医疗成本,(3)总COI间接成本产生。直接成本包括直接付款从社会和医疗保险经办机构或病人本身。因此,药品支出、医疗咨询或正式的护理,例如,被定义为直接医疗费用,差旅费用,投资在房屋和汽车,和非正式护理导致直接非医疗成本。与正式的保健,nontrained人员亲属提供非正式的护理等。最后,间接成本代表生产力的丧失的病人和他或她的护理人员由于旷工的残疾。详细的解释关于成本估值方法中提供了补充(links.lww.com/WNL/B773)。
统计分析
纸质数据被记录在一个Excel 365(微软,微软,佤邦)数据库由一个独立的双为描述性统计数据条目。统计分析进行SPSS统计26.0版本(、IBM、纽约Armonk)和Prism 5.02版本(GraphPad软件,拉霍亚,CA)。D 'Agostino-Pearson综合测试用于测试数据的正态分布。总COI的统计学意义,成本分类,HRQoL参数(索引值,EuroQol视觉模拟量表(EQ-VAS)和EQ-5D-5L)疾病持续时间之间的子组(0 - 1年vs > 5年,0 - 5年vs > 5年)由非参数Mann-Whitney评估U测试。此外,资源使用差异温和(eds得分0 - 3)和严重(eds得分6.5 - -8.5)影响患者用这种方法进行测试。多组比较用方差分析的非参数数据(克鲁斯卡尔-沃利斯检验邓恩作为事后多重比较检验测试)。不同的血清型(AQP4 IgG-positive NMOSD、双血清反应阴性的NMOSD, MOGAD满足和不满足IPND标准2015)为疾病总成本的差异进行了分析,成本组,HRQoL参数(索引值,EQ-VAS分数和EQ-5D-5L分数)。同样,子组不同的疾病严重程度(患者轻度影响(eds得分0 - 3),中等(eds得分3.5 6)的影响,并严重影响[eds得分6.5 - -8.5])进行资源利用上的差异。评估影响因素在成本和HRQoL作为因变量,我们研究了各种独立候选人的变量。由于这些因变量的扭曲本质,我们使用广义线性模型假设因变量遵循伽马分布不是正态分布。我们选择的独立变量显示,单变量回归分析和信息统计上显著的结果什么时候在nonnormality联合分布问题和分析他们在2分离多元线性回归模型。在这种背景下,被评估的变量共线性和互动。来自多个回归的数据然后进入2广义线性模型与相应的链接功能生成的可用性数据不管他们的分布。 Due to this point and the right-skewness of our cost data, we calculated our 95% CIs of the means with SPSS bootstrap function.27,28因为探险的性格的研究中,我们没有对多个测试。2非参数变量之间的相关性进行了测试与斯皮尔曼测试(ρ)。数据表示为均值和95%可信区间。如果不是另有指示,成本是每年在欧元(2018)。的值P< 0.05被认为是具有统计学意义。缺失的数据导致了不同数量的患者进行了分析。
本研究报告后,加强报告的观察性研究流行病学报告指南。29日
数据可用性
匿名数据没有公布在本文将会被要求提供任何合格的调查员。
结果
研究对象的特征
二百一十二主要是女性(n = 170, 80%)主要是白色(n = 199, 94%)患者进入研究(图1)。关于当前的诊断标准,三分之二AQP4抗体阳性NMOSD (n = 141, 66%),和≈1 10位病人被诊断为双血清反应阴性的NMOSD (n = 25, 12%)。1所有其他病人(n = 46 22%)可以分配给MOGAD, 54%的这些会议的共识标准IPND 2015。1,18社会、教育和职业的信息更详细地给出eTable 1 (links.lww.com/WNL/B773)。每个联邦国家研究的参与者的数量反映了人口分布在德国州(eTable 2)。此外,这个群体的代表目前nemo整体研究的人口以及相关维度(例如,关于eds得分、年龄和性别)。
直接医疗费用
平均每人每年直接医疗费用达€25600 (95% CI 22731 - 42840或30208美元,95% CI 26823 - 50551;表1)。最重要的成本动因是药物,包括apheresis疗法(€9786,95%可信区间7902 - 12048或11547美元,95%可信区间9324 - 14216;直接医疗费用的38%)。免疫疗法是由91%的患者使用。利妥昔单抗的治疗选择在大多数的患者(68%,n = 131)。免疫治疗在患者群的分布eTable 3所示(links.lww.com/WNL/B773)。另外两个最重要的成本动因是住院医疗费用(€5199,95%可信区间3904 - 6615或6135美元,95%可信区间4607 - 7806;正式的保健(20%)和成本€3674,95%可信区间1807 - 6393或4335美元,95%可信区间2132 - 7544;14%)。疾病严重程度有重要影响的直接医疗成本。这正式护理(尤为明显图2一个和表1)。eResults eTable 4提供详细描述资源的使用。
直接非医疗成本
的意思是直接非医疗成本计算€20102(95%可信区间15762 - 24624,23720美元,95%可信区间18599 - 29056)(每人每年表1)。主要的成本因素是非正式护理(€16460,95%可信区间13238 - 19875或19423美元,95%可信区间15621 - 3453;直接非医疗成本的82%)。再次,疾病严重程度的一个关键因素是需要个人护理。总的来说,52% (n = 111)的188金宝慱官网下载患者需要非正式的护理。每天平均小时非正式护理加起来1.8 (95% CI 1.4 - -2.2, eTable 4,links.lww.com/WNL/B773)。因此,减少护理人员的工作时间与增加显示相关eds得分(ρ= 0.26,95% CI 0.12 - -0.39):从0.3小时/周(95% CI 0.0 - -0.81)在轻度影响集团(eds评分0 - 3)4.4 h /周(95% CI 1.5 - -7.8),严重影响集团(eds得分> 6)。在房屋和汽车的投资是由21% (n = 45): 5% (n = 5)组和52%的轻度影响(n = 17)的严重影响。大约75%的这些成本必须由病人自己(eTable 5)。
间接成本
间接成本均值达€13872 (95% CI 10650 - 17233或16369美元,95% CI 12567 - 20335)(每人每年表1)。2最重要的成本动因是损失的工资作为生产力损失指标由于天的病假(€5147,95%可信区间3029 - 7630或6073美元,95%可信区间3574 - 9003;间接成本的37%),失业率(€4608,95%可信区间2846 - 6790或5437美元,95%可信区间3358 - 8012;33%)。病假报道了56例(26%)平均持续时间为32.5天(95% CI 23.5 - -41.3)在过去的3个月(eTable 1,links.lww.com/WNL/B773)。百分之六十(n = 128)的失业群体,多数由于NMOSD / MOGAD (n = 41岁的32%)。之间存在着负相关就业和eds得分(ρ=−0.72,95% CI 0.89−−0.35)。此外,疾病减少工作时间是6.9小时/周(95% CI 4.2 - 9.2)中使用的病人。
整体的病人和社会的经济负担
每个病人平均每年总COI约为€59574 (95% CI 51225 - 68293或70297美元,95% CI 60445 - 80586,表1)。直接医疗费用占43%、34%,直接非医疗成本和间接成本的23%年度COI。平均的付现费用€3548 (95% CI 2116 - 5474或4187美元,95% CI 2497 - 6459年)达到每人每年6%的年度COI (eTable 5,links.lww.com/WNL/B773)。年度成本上升与eds分数增加(ρ= 0.56,95% CI 0.45 - -0.65),与非正式护理(最显著增加成本图2一个)。
的基础上估计在德国NMOSD患病率为1.3每100000年度负担从社会的角度估计德国€6420万(7580万美元)。30.
疾病分层成本Serostatus和疾病持续时间
每年总COI血清型之间没有任何区别(eTable 6,links.lww.com/WNL/B773)。此外,个人成本类别显示血清组没有区别,除了门诊诊断测试的成本,显著不同(p= 0.01)之间AQP4抗体阳性NMOSD(€248, 95%可信区间200 - 304或293美元,95%可信区间236 - 727)和MOGAD不履行IPND标准(€425,95%可信区间276 - 616或502美元,95%可信区间326 - 727)的比较,可能是因为疾病持续时间(平均图1)。考虑到平均成本,非正式的护理对患者的成本影响最大的AQP4-positive NMOSD(€18220, 95%可信区间14239 - 22686或21500美元,95%可信区间16802 - 26769年),和间接成本是最大的成本动因MOGAD满足患者IPND标准(€19391,95%可信区间9409 - 31506或22881美元,95%可信区间11103 - 37177),而患者的主要成本动因MOGAD没有履行IPND标准药物治疗成本(图2 b和eTable 6)。没有疾病持续时间每个病人总成本的差异(eFigure 1)。
健康相关的生活质量
EQ-5D-5L,超过三分之二的患者表示轻微的极端问题关于以下HRQoL维度:疼痛/不适79% (n = 168),平时活动69% (n = 146),移动67% (n = 142)、和焦虑/抑郁62% (n = 132)。大约每第三个病人(35%,n = 75)表示自我保健的障碍。在所有5个维度,与eds分数显示正相关的问题(迁移率ρ= 0.72,95% CI 0.65 - -0.79,自我保健ρ= 0.68,95% CI 0.60 - -0.75,平时活动ρ= 0.66,95% CI 0.57 - -0.73,疼痛/不适ρ= 0.53,95% CI 0.42 - -0.63,焦虑/抑郁ρ= 0.25,95% CI 0.11 - -0.38;图3)。EQ-5D-5L指数的平均值为0.693 (95% CI 0.65 - -0.73)使用德国值集与疾病严重程度负相关(eds得分0 - 3:0.845,95% CI 0.82 - -0.88;eds得分3.5 6:0.705,95% CI 0.66 - -0.75;eds得分6.5 - -8.5:0.195,95%置信区间0.13 - -0.28;ρ=−0.69,95% CI 0.76−−0.61)。同样,有一个下降的全球生活质量评估EQ-VAS(所有病人:60.9,95% CI 58.0 - -64.0;eds得分0 - 3:70.5,95%置信区间66.5 - -74.5;eds得分3.5 6:54.5,95% CI 50.1 - -59.3;eds得分6.5 - -8.5:45.6,95%置信区间38.6 - -52.4;ρ=−0.54,95% CI 0.63−−0.42)。
患者能够提供水平等级从0到5(0 =没有问题,5 =不能/极端问题)为每个5维度EuroQoL 5维度5水平问卷。疼痛/不适aquaporin-4之间(AQP4)免疫球蛋白G(免疫球蛋白)抗体阳性neuromyelitis视谱系障碍(NMOSD)组和双血清反应阴性的NMOSD组是唯一的维度,不同显著(p= 0.009)。eds =扩大残疾状态量表;IPND =国际板动诊断;MOGAD =髓少突细胞糖蛋白免疫球蛋白抗体阳性的疾病。
对于serostatus和疾病持续时间组,没有发现相关的差异在5 HRQoL维度(图3 b和eFigure 2,links.lww.com/WNL/B773)。此外,索引值和EQ-VAS分数据serostatus和疾病持续时间不同组。平均EQ-5D-5L索引值为不同的血清型如下:AQP4抗体阳性NMOSD 0.663 (95% CI 0.61 - -0.72),血清反应阴性的两倍NMOSD 0.761 (95% CI 0.67 - -0.85), MOGAD履行IPND标准0.745 (95% CI 0.63 - -0.85),和MOGAD不履行IPND标准0.757 (95% CI 0.65 - -0.86)。
预测COI和HRQoL
确定影响总年度COI和HRQoL的因素,成本类别和疾病或为任何影响病人特点综述了单变量分析。在随后的广义线性模型分析,下面的独立预测因子COI检测(表2):eds得分(回归系数(RCs) 6563, 95%可信区间7068 - 18286 eds得分为6.5,7009年95%可信区间1272 - 13406从eds得分为7,每增加1 eds点),需要护理(RC 46472, 95%可信区间33253 - 59866),失业率(RC 18529, 95%可信区间4561 - 32638),和攻击(RC 8242, 95%可信区间3635 - 20020)。因此,与HRQoL产生重大影响因素是(表2)eds得分(RC−0.031, 95% CI 0.053−−eds分数为6.5和0.011−0.046,95% CI 0.058−−0.033的eds得分为7),需要护理(RC−0.110, 95% CI 0.173−−0.054),失业率(RC 0.052, 95% CI 0.012 - -0.091),疾病持续时间(RC < 0.001, 95% CI 0.003−0.004),护理满意度(RC−0.088, 95% CI 0.125−−0.053),诊断年龄(RC−0.001, 95% CI 0.002−0.001),和国内投资(RC−0.060, 95% CI 0.134−−0.003)。
健康护理满意度
近一半的患者表示他们非常满意医疗,40%表示,他们大多是满意,10%说他们不满意(eTable 7,links.lww.com/WNL/B773)。一百一十二名患者进行了进一步改进的建议:25%想要更多关于这种疾病的信息,其治疗,或研究成果。约四分之一(24%)的要求更多的心理支持,和23%的病人想要更加一致,最好1医生治疗。
讨论
疾病相关的评估成本和生活质量不仅是重要的病人,他们的家庭,他们的医生,和社会也叙述地描绘了一种疾病总负担来创建一个决策者的决策依据,尤其是考虑到新和昂贵的疗法。31日,32有许多研究多发性硬化(MS),无疑导致了优化诊断和MS患者的护理质量。33,- - - - - -,36到目前为止,没有足够的数据NMOSD和MOGAD存在于这一领域。因此,我们的目的是解决这些问题,本研究以改善患者的护理质量这罕见但严重的疾病。
值得一提的是,我们没有观察到显著的差异有关serostatus成本和生活质量。我们的研究显示年度COI NMOSD / MOGAD€59574 (95% CI 51225 - 68293或70297美元,95% CI 60445 - 80586)。比较本研究最大的相应研究在德国的女士群体表明COI NMOSD / MOGAD显示了经通胀调整后的平均成本较高(€41207或48624美元)女士尽管更高的疾病严重程度和患者的年龄群女士。36同样,患者NMOSD / MOGAD显示贫穷的生活质量比女士当患者生活质量评估指数的平均值相比,这两个研究集体(EQ-5D索引值0.693的机会动0.756 vs女士;最好的健康状况1.0)。在这两种疾病,有一个独特的逆的生活质量和eds分数之间的关系。36尽管eds更高分数相比,我们的研究人群在我们的研究(5.0 vs 3.5),最近的一项研究的NMOSD没有显示在美国这样一个明显降低生活质量与EQ-5D意味着索引值的0.738;然而,病人数据,研究小(n = 21 vs 212本研究)。5这些差异可能是由于社会文化特性或使用一个映射方法来计算一组特定国家的价值。与一般人群相比,患者的生活质量NMOSD / MOGAD大大受损;EQ-5D意味着索引值为0.88在最近出版的代表德国普通人群样本(n = 4998)和0.938在德国参考样本(n = 3552)。37,38
在总COI和生活质量的分析,没有发现相关的影响对于疾病持续时间。这反映了疾病复发之间因为残疾主要是稳定的。此外,早期治疗可以防止残疾和COI也可能有一个积极的副作用。年度成本增加1点上升eds得分为€6563(95%可信区间764 - 12427)结束eds得分为6.5或€13261开始eds得分为7强调这个。根据这些数据,顺向,虽然贵,攻击治疗(€8242,95%可信区间3635 - 20020)早期应用apheresis技术4,39为了避免残疾的积累也似乎合理的从经济的观点。
非正式的护理是主要成本司机COI总数的28%。它反映了巨大负担的亲戚和朋友与亲人的关心。这些成本的上升大大增加残疾。这个信息应该与病人和他们的照顾者,尤其是作为决策过程的一部分,为尽早开始治疗。此外,它应该鼓励临床医生防止长期残疾通过为科学家们提供最合适的治疗,获得更深刻的了解这罕见的疾病能够在将来把它尽可能优化。
因为这个研究的时代没有批准标准药物治疗,免疫治疗的成本是温和的COI总数的13%。新NMOSD疗法最近批准贵的多比目前使用的药物治疗和跻身世界上最昂贵的药物。2例如,一年一度的药物成本在德国eculizumab > 10倍高于平均总年度COI决定在这个研究。识别潜在的戏剧性的疾病过程中严重的罕见的疾病及其对HRQoL的影响,我们的视野应该是让最好的治疗方案提供给我们所有的病人。因此,考虑到经验关于癌症药物的价格上涨,40对照试验和registered-based研究评估的成本效益的新NMOSD / MOGAD免疫治疗,特别是与建立治疗相比,是非常必要的。
本研究的力量,考虑疾病的罕见,是大病人样本大小。此外,所有临床数据从队列中获取数据库,例如,eds得分数据评估由训练有素的医生和没有自我评价患者。我们的研究的主要局限是信息成本是基于病人报告从一个问卷调查,询问回顾资源消耗与回忆偏倚的风险。此外,还有选择性偏差的可能性,更严重影响或视力受损的病人拒绝参与广泛、耗时的调查。相比之下,79%的招聘率高和宽eds分数分布加强,我们的研究结果可以推广。没有明显的系统性原因57例(6例被排除在原始的患者数量,如前所述图1)没有参与调查。我们确认,没有相关的参与者和未参加者之间的差异,特别是关于有趣的预测eds得分,但同时,例如,疾病持续时间、性别和年龄。然而,它不能被排除在外,由于性质的研究中,取得了不同的结果将如果一切确认患者参与。因为我们的病人队列有一个早期的疾病与典型的女士群体相比,可能存在一种偏见赞成更多的诊断程序。此外,疾病早期阶段可能不赞成对残疾人辅助设备的需要,尽管这些都是相关成本因素。
总之,NMOSD和MOGAD极其昂贵的为个人,为他们的家庭和社会。社会经济的影响取决于疾病的严重程度,具有强大的影响生活质量。这些发现支持早期,个性化定制的和具有成本效益的治疗,以防止长期残疾和保护的生活质量。
研究资金
作者报告没有针对性的对这项研究的资助。尼莫队列/国家动在德国财政部支持教育和研究(BMBF)作为德国竞争力的一部分网络多发性硬化症(KKNMS)。柏林的贡献团队(FP, NS, JBS广告)是在257年DFG Exc支持的一部分。
信息披露
M.W. Hummert和L.M. Schoppe报告没有披露相关的手稿。j . Bellmann-Strobl已收到从拜耳医药保健有限公司的差旅补助和口语谢礼,Idec,默克公司Serono,赛诺菲安万特Genzyme,梯瓦制药、罗氏、诺华,所有与工作无关。n Siebert报告没有披露相关的手稿。f·保罗收到酬金讲学和参加会议的差旅费Guthy杰克逊基金会,赛诺菲安万特Genzyme,诺华,Alexion, Viela生物,罗氏,联合银行,三菱田边,Celgene公司。他的研究是由德国教育与研究、德意志Forschungsgemeinschaft爱因斯坦基金会Guthy杰克逊慈善基金会,欧盟FP7框架程序之下,生原体,Genzyme,默克公司Serono,诺华公司,拜耳,Teva, Alexion,罗氏,Parexel Viela生物,Almirall。F.P.服务顾问委员会和指导委员会为诺华和Viela生物和副主编首页神经学、神经免疫学和神经炎症和学术编辑《公共科学图书馆•综合》。a . Duchow报告没有披露相关的手稿。h . Pellkofer收到酬金的讲座拜耳医疗、Idec,和梯瓦制药公司,从诺华的旅费。t . Kumpfel已收到议长谢礼包括拜耳医药保健有限公司的顾问委员会,梯瓦制药公司,默克公司,诺华制药公司,赛诺菲-安万特/ Genzyme,罗氏制药,格兰特和生原体,以及诺华和Chugai制药公司在过去的支持。j . Havla资助10月Friedrich-Baur-Stiftung和默克的研究报告;个人费用和非金融支持Celgene公司,默克,Alexion,诺华,罗氏,Santhera,生原体,海德堡工程,和赛诺菲安万特Genzyme;和非金融Guthy-Jackson慈善基金会的支持下,所有外提交的工作。美国Jarius报告没有披露相关的手稿。b . Wildemann收到德国教育部拨款和研究,德国研究基金会,说是老板霍普基金会,克劳斯Tschira基金会,和默克公司Serono;赠款和默克公司的个人费用,诺华公司和赛诺菲安万特Genzyme; and personal fees from Bayer, Biogen, Roche, and TEVA, none related to this work. A. Berthele received speaker and consulting honoraria from Alexion, Biogen, Bayer Healthcare, Celgene, Merck, Novartis Pharma, and Roche, all outside the submitted work. F.T. Bergh received speaker honoraria from Actelion, Alexion, Bayer, Biogen, Genzyme, Merck-Serono, Novartis, Roche, and Teva; travel reimbursement to attend scientific meetings from Bayer, Biogen, Genzyme, Merck-Serono, Novartis, Roche, and Teva; and research support for investigator-initiated studies, through his institution, from the German Research Foundation, the German Federal Ministry of Education and Research, Actelion, Bayer, Merck-Serono, Novartis, and Teva; none of these funds were related to this study. M. Pawlitzki received travel/accommodation/meeting expenses from Novartis. L. Klotz received compensation for serving on Scientific Advisory Boards for Alexion, Genzyme, Janssen, Merck Serono, Novartis, and Roche. She received speaker honoraria and travel support from Bayer, Biogen, Genzyme, Grifols, Merck Serono, Novartis, Roche, Santhera, and Teva. She receives research support from the German Research Foundation, the IZKF Münster, IMF Münster, Biogen, Novartis, and Merck Serono. I. Kleiter has received speaker honoraria including advisory board speaker honoraria from Alexion, Biogen, Celgene, Chugai, IQVIA, Novartis, Merck, Mylan, Sanofi Genzyme, and Roche, as well as travel funding from the Guthy-Jackson Charitable Foundation. M. Stangel has received honoraria for scientific lectures or consultancy from Alexion, Bayer Healthcare, Biogen, Celgene, CSL Behring, Grifols, Janssen, MedDay, Merck-Serono, Novartis, Roche, Sanofi-Aventis, Takeda, and Teva. His institution received research support from Sanofi-Aventis and Merck-Serono. S. Gingele has received speaker honoraria from Alnylam, not related to this manuscript. M.S. Weber receives research support from the Deutsche Forschungsgemeinschaft (WE 3547/5-1), Novartis, Teva, Biogen-Idec, Roche, Merck, and the ProFutura Programm of the Universitätsmedizin Göttingen. M.S.W. is serving as an editor for《公共科学图书馆•综合》。他收到了旅行的资金和/或演讲者从Biogen-Idec谢礼,默克公司Serono,诺华,罗氏,Teva,拜耳,Genzyme。J.H.做声明没有利益冲突。r·普尔收到Alexion谢礼的讲座,拜耳医疗、生原体,Celgene公司,诺华,默克公司罗氏公司,赛诺菲-安万特(sanofi - aventis)和梯瓦。他收到赫兹b .研究经费,诺华,和默克。a . Walter收到诺华议长酬金和会议费用,拜耳,生原体,赛诺菲安万特Genzyme, Teva,罗氏公司,默克公司。Zettl收到研究支持和支持其他研究活动以及从Almirall演讲费和旅行基金,拜耳医疗、生原体,默克公司Serono,诺华赛诺菲Genzyme, Teva。这一切都与当前的研究。m . Senel已收到咨询和/或演讲者从Alexion谢礼,拜耳,生原体,默克公司罗氏公司和赛诺菲安万特Genzyme。她已经收到了Celgene公司的支持和梯瓦旅行。 She has received research funding from the Hertha-Nathorff-Program. None of this is related to the current study. J.P. Stellmann receives grants from Biogen and Genzyme outside the submitted work. He further received personal fees from Biogen and Alexion. V. Häußler reports no disclosures relevant to the manuscript. K. Hellwig received consultant and speaker honoraria from Bayer, Biogen, Merck, Novartis, Sanofi Genzyme, Roche, and Teva. I. Ayzenberg has received travel grants from Biogen Idec and Guthy-Jackson Charitable Foundation, served on scientific advisory boards for Roche and Alexion, and received research support from Diamed, not related to this manuscript. O. Aktas has received personal fees from Alexion, Bayer Healthcare, Biogen, Celgene, Merck Serono, MedImmune, Novartis, Roche, Teva, and Zambon, outside of the submitted work. M. Ringelstein received speaker honoraria from Novartis, Bayer Vital GmbH, Roche, Alexion, and Ipsen and travel reimbursement from Bayer Schering, Biogen Idec, Merz, Genzyme, Teva, and Merck, none related to this study. O. Schreiber-Katz has received honoraria as a speaker/consultant and/or funding for travel expenses from the German Neuromuscular Society “Deutsche Gesellschaft fuer Muskelkranke, Novartis, Biogen GmbH, Biermann Verlag GmbH, and the Jain Foundation. She received research support from the German Neuromuscular Society, 2019 to 2021, as well as academic research support from the Hannover Medical School Young Faculty Program, 2018 to 2020. None of this was related to the current report. C. Trebst has received honoraria for consultation and expert testimony from Alexion Pharma Germany GmbH, Biogen Idec/GmbH, Chugai Pharma Germany GmbH, Merck, Novartis Pharma GmbH, and Roche Pharma GmbH. None of this was related to the current report. Go to首页Neurology.org/N为充分披露。
承认
作者感谢所有患者参与的研究中,他们的家庭成员,尼莫的所有贡献者的支持。还要特别感谢Sikinika Hache优秀的实际支持和Tatjana Hummert,拉姆博士Schulke, Judith Kiehn和马提亚Kehrig博士(杜克大学经济学系,达勒姆,NC)统计支持。他们感谢涅槃摩根她勤奋校对的手稿,Jorg Ruge(副总裁pv石勒苏益格-荷尔斯泰因州)他建议私人医疗费用会计在德国,r博士和教授。波尔。基督教Krauth(流行病学研究所、社会医学和卫生系统研究,汉诺威医学院、德国)输入数据评估。
附录1的作者
附录2 Coinvestigators
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
↵*这些作者的贡献同样co-first作家这个工作。
__这些作者的贡献同样作为文章的第二作者。
视Neuromyelitis研究小组(nemo) coinvestigators列出links.lww.com/WNL/B772。
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- 收到了2021年5月25日。
- 接受的最终形式2021年12月30日。
- 版权©2022年作者(年代)。发表的Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会。首页
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