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摘要
客观的为了确定设计戈谢病脑渗透治疗临床试验所需的相关疗效参数，我们对NIH临床中心34例戈谢病3型患者的认知功能进行了纵向评估。
方法在29年的时间里，研究人员用与年龄相适应的韦氏智力量表进行了1到18次的测试。所有智商域的变异都不随时间呈线性变化，最好用每个个体的变异系数(SD/mean)来表征。使用混合效应回归来确定智商是否与临床特征相关。模型控制了测试版本、参与者识别和测试管理员的变化。
结果平均语言智商、表现智商和全面智商分别为81.77、75.98和82.02，语言智商和表现智商之间存在一致的差异。言语、表现和全量表变异系数的平均(SD)分别为0.07(0.04)、0.09(0.05)和0.06(0.02)。智商在平均水平上变化，没有明确的轨迹，表明随着时间的推移没有明显的提高或下降的模式。脑电图偏侧和行为问题始终与智商有关。
结论观察到的戈谢病3型患者智商随时间的变化可能是其他神经病变的特征。因此，为了在任何神经疗法的临床试验中可靠地使用IQ作为疗效指标，必须建立一个正常的变化范围来评估任何IQ变化的临床相关性。
术语表
- 添加/多动症＝
- 注意缺陷障碍/注意缺陷/多动障碍;
- CI＝
- 置信区间;
- 简历＝
- 变异系数;
- 导＝
- 酶替代疗法;
- FSIQ＝
- 全面的智商;
- GD＝
- 戈谢病;
- MANOVA＝
- 多变量方差分析;
- PIQ＝
- 性能的智商;
- VIQ＝
- 言语智商;
- 极冰原＝
- 韦氏成人智力量表;
- 威斯＝
- 韦氏儿童智力量表;
- WPPSI＝
- 韦氏学前及初级智力量表
脚注
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- 收到了2019年3月1日。
- 接受最终形式2019年6月20日
- ©2019美国神经病学学会首页
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