发病年龄在遗传朊病毒疾病和预防的临床试验的设计
做出评论
看到评论
这篇文章需要订阅查看全文。如果你有一个订阅你可以用下面的登录表单查看文章。这篇文章也可以购买。
文摘
客观的确定遗传朊病毒疾病可以预防试验设计遵循突变携带者发生前症状的疾病。
方法我们组装的年龄从1094人发病或死亡数据高外显率朊蛋白基因的突变(含有朊),以便生成生存和风险曲线和测试发病年龄的遗传修饰符。我们使用公式和模拟估算统计临床试验。
结果遗传朊病毒疾病发病年龄不同数十年来最常见的突变和没有性,父母的发病年龄,也没有含有朊密码子129基因型提供了额外的解释力分层试验。随机预防性试验需要成百上千的高危个体为了统计动力临床发病的一个端点,带来高昂的成本和延误,可能超过了可用的个体数量等试验。
结论生物标志物的特性适合作为替代终点将是至关重要的,遗传朊病毒疾病的预防。等参数试验持续时间长,增加了招生,和历史的使用控制在上市后研究可以为后续的临床效益的确定提供机会。
术语表
- 广告=
- 阿尔茨海默病;
- 食品及药物管理局=
- 食品和药物管理局;
- 人力资源=
- 风险比
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
这手稿曾发布bioRxiv (doi.org/10.1101/401406)2018年8月29日。
- 收到了2018年的11月2日。
- 接受的最终形式2019年2月21日。
- ©2019美国神经病学学会的首页
寻求帮助,请联系:
河畔成员(800)879 - 1960或(612)928 - 6000(国际)
Non-AAN会员用户(800)638 - 3030或(301)223 - 2300选项3,选择1(国际)
报名
信息订阅神经病学和神经学:临床实践中可以找到首页在这里
购买
个人访问的文章可以通过这篇文章页面上加入购物车选项。获得1天(从您目前正在使用的计算机)是39.00美元。按次计费的内容仅供使用收款人和内容可能不会进一步分布式打印或电子手段。收款人可以查看、下载或打印文章为他/她的个人、学术研究和教学使用。分发副本(电子或其他方式)的文章是不允许的。
信:快速的网络通信
你可能也会感兴趣
相关文章
-
没有找到相关文章。
主题讨论
提醒我
推荐的文章
- 简短的沟通
在匈牙利基因人类朊病毒疾病的发病率增加g·g·科瓦奇,l·拉兹洛bako et al。
首页神经学,2005年11月21日 - 零假设
自身抗体对朊蛋白PRNP突变的个体卡尔·Frontzek曼的法令,马可Losa et al。
首页神经学,2020年2月25日 - 文章
小说PRNP-P105S突变与非典型朊病毒疾病和一种罕见的朊蛋白构象e·特纳r·沃尔曼,给人以美国Mallik et al。
首页神经学,2008年10月27日 - 文章
继承与5-OPRI朊病毒疾病表现型修改129年重复长度和密码子
美国米德,t·e·f·韦伯,t·a·坎贝尔et al。
首页神经学,2007年8月20日