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文摘
客观的调查的安全性和探索有效性efgartigimod (argx - 113),一个anti-neonatal Fc受体免疫球蛋白G1 Fc片段,广义重症肌无力患者(gMG)历史的anti-acetylcholine受体自身抗体(乙酰胆碱受体),他们在稳定标准治疗重症肌无力(MG)的治疗。
方法阶段2、探索性、随机、双盲、安慰剂对照,研究15美分。符合条件的患者被随机分配(1:1)接收4剂量抓捕一段10毫克/公斤IV efgartigimod或匹配的安慰剂结合他们的标准治疗。主要终点是安全性和耐受性。二次端点包括功效(改变从基线到星期11重症肌无力活动的日常生活,量化重症肌无力和重症肌无力复合疾病严重程度评分,以及修改后的15个重症肌无力的生活质量量表)、药物动力学、药效学和免疫原性。
结果35筛选病人,24人注册和随机:12收到efgartigimod和12安慰剂。Efgartigimod在所有病人耐受良好,没有严重或严重不良事件报告,没有相关的生命体征的改变或心电图结果观察,Efgartigimod之间没有差异的不良事件和安慰剂治疗。所有患者efgartigimod快速下降总免疫球蛋白G(免疫球蛋白)和anti-AChR自身抗体水平,和评估使用所有4功效尺度一致表明,75%显示和持久的疾病快速改善。
结论Efgartigimod安全且耐受良好。减少的致病性免疫球蛋白水平之间的相关性表明,减少致病性自身抗体与自身抗体和疾病改善efgartigimod可能提供一个创新的方法来治疗MG。
证据的分类本研究类我提供证据证明efgartigimod gMG患者是安全的和良好的耐受性。
术语表
- 乙酰胆碱受体=
- 乙酰胆碱受体;
- 艾达=
- 反麻醉品的抗体;
- AE=
- 不良事件;
- CI=
- 置信区间;
- C马克斯 =
- 观察血浆浓度最大;
- FcRn=
- 新生儿Fc受体;
- gMG=
- 广义重症肌无力;
- 免疫球蛋白=
- 免疫球蛋白G;
- 丙种球蛋白=
- 静脉注射免疫球蛋白;
- 本方案=
- 交互式Web反应系统;
- MedDRA=
- 监管当局的医学词典;
- 毫克=
- 重症肌无力;
- MG-ADL=
- 重症肌无力的日常生活活动;
- MG-QoL15r=
- 修改后的15个重症肌无力的生活质量量表;
- 德国小姐=
- 重症肌无力的复合;
- MGFA=
- 重症肌无力的基础;
- MMRM=
- 混合模式重复的措施;
- 评分=
- 定量重症肌无力;
- R交流 =
- 积累比例;
- SAE=
- 严重不良事件;
- TEAE=
- 治疗诱发的不良事件;
- t马克斯 =
- 时间在最大血浆浓度
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
编辑、页面1079年
类的证据:NPub.org/coe
- 收到了2018年5月28日。
- 接受的最终形式2019年1月31日。
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