报告无效结果,促进科学发展
发表偏倚在科学家和临床医生中是一个众所周知的问题。研究浪费是资助者和科学界非常关注的问题,造成这种浪费的因素之一是负面数据的不发表;也就是说,数据不支持最初的假设。通过首页零假设,美国神经病学学会(AAN)首页首页, AAN成员正在加强研究文化,并为研究人员将他们的发现传达给科学家和临床医生提供机会。我们可以共同推动一种更加平衡和完整的出版文化。
我们很高兴欢迎你参加第一届首页零假设特别版。本图集由在印刷前在网上发表的文章组成,以便及时将结果提前。当我们设计这个特别版时,我们的目标是到达每个人的桌子、屏幕和厨房桌子首页读者最大限度地利用这些文章。我们鼓励您阅读,引用和贡献您的研究,这一重要的正在进行的倡议。通过这样做,我们共同承认,好的科学不仅仅包含积极的数据结果;空数据解决了发表偏倚,更好地为研究设计提供信息。
到目前为止我们做得如何?
Messacar等人研究了氟西汀作为急性弛缓性脊髓炎抗病毒药物的安全性、耐受性和有效性。在一项针对EV-D68急性弛缓性脊髓炎暴发的回顾性研究中,该研究显示了耐受性,但没有疗效,在已知治疗(包括几种抗病毒药物)无效的情况下,作为一种超适应症治疗。与未接受氟西汀治疗的患者相比,接受一次以上氟西汀治疗的患者(神经系统发病后中位数为5天)有更严重的神经系统低谷,并且更有可能检测EV-D68阳性,长期预后较差。作者强调了快速检测EV-D68的必要性,并建议研究在神经系统的低谷之前开始的治疗,需要前瞻性的精心设计的研究,以及在疫情爆发时为试验提供充分支持的国家和国际合作网络。此外,及时和可获得的研究结果报告,包括疫情期间的阴性发现,可以通知临床医生指导患者治疗,并避免无效的治疗。
他汀类药物是两项研究的重点,这两项研究为临床医生和未来的研究设计提供了信息:一项是Warendorf等人的研究,发现轴突多发性神经病与他汀类药物使用之间没有关联,这突出了良好研究设计的重要性;Witsch等人的另一项研究证实了他们的原假设,即先前家庭使用他汀类药物对出血性水肿与血肿比(rPHE)没有影响,但到CT的持续时间需要在未来的研究中考虑。
重点介绍了研究相对罕见疾病的合作,研究结果将进一步为临床医生和研究设计提供信息:
Kjetil Bjornevik博士等人旨在评估诊断前血浆支链氨基酸(BCAAs)缬氨酸、亮氨酸和异亮氨酸水平是否与肌萎缩性侧索硬化症(ALS)风险相关。根据对5项大型队列研究的汇总分析,275名渐冻症患者后来发展为渐冻症,但诊断前血浆BCAAs水平与渐冻症风险之间没有关联。在低发病率疾病中,集合队列可能有用,但也会带来一些限制,包括数据收集和实验室检测的协调。
Cubo等人旨在鉴定亨廷顿病纯合子和杂合子患者的表型差异。通过一项国际纵向病例对照研究,他们发现CAG重复扩增的纯合子性并不常见:28例纯合子患者和10,893例杂合子患者被纳入研究。经多重比较调整后,纯合子性不改变发病年龄、临床表型或疾病进展;然而,纯合子患者随访时间短,数量少,解释受到限制。
疗效和安全性研究结果令人感兴趣:
Lochmüller等人证明,一种缓释型阿斯陶酸制剂作为遗传性包涵体肌病患者的治疗缺乏疗效斯通肌病。作者发现,治疗48周后,与安慰剂相比,联合上肢肌肉力量评分或次要终点没有差异,尽管血清唾液酸明显增加。一例急性胃炎是唯一报道的可能与治疗相关的严重不良事件。在2期和3期研究中,队列的临床特征存在差异;研究人员建议延长治疗时间,并提出一些生物学理论,以证明缺乏疗效,在未来的研究之前应考虑到这一点。
Meyer和Tremblay-Mercier等人在具有阿尔茨海默病(AD)阳性家族史的认知健康患者中进行了一项为期2年的小剂量萘普生(220 mg bd)双盲随机研究。在这项研究中,虽然萘普生没有减少症状前AD的明显进展,但有不良反应。事后,作者强调了导致预期研究能力降低的因素,以及可能提高未来研究能力的更新的生物标志物。
Cortese等人研究了矿物质是否在多发性硬化症(MS)发病机制中发挥作用。根据护士健康研究和护士健康研究II的数据分析了钾、镁、钙、磷、铁、锌、锰和铜的摄入量。矿物质摄入量与多发性硬化症风险之间没有关联。
Galhardoni等人检查了中枢神经性疼痛患者经深度重复经颅磁刺激后上岛或前扣带皮层的疼痛强度,与安慰剂相比。临床测量的疼痛强度没有差异;然而,接受后上脑岛刺激的患者热痛阈值增加,接受前扣带皮层刺激的患者焦虑评分降低——这是令人感兴趣的发现。
我们感谢所有提交论文的作者和研究参与者的贡献。祝贺作者和机构,他们的工作已被接受发表在这个创刊版。我们感谢AAN的支持,感谢工作人员、编辑委员会和审稿人首页以及威科集团(Wolters Kluwer)对这项减少出版偏倚的新举措的支持。
研究资金
没有针对性的资金报告。
信息披露
Sandra Petty报道没有披露任何信息。Robert A. Gross接受AAN作为总编辑的酬金首页;担任主编首页;获得了《实践神经病学》系列和Blackwell-Wiley出版社的出版版税;首页曾进行由葛兰素史克、UCB、or - mcneil、辉瑞和Marinus资助的临床试验,但自他被任命为EIC以来,已停止参与行业赞助的临床试验和演讲者局首页(2009);获得了美国国立卫生研究院/国家推进转化科学中心的政府研究支持;并获得了罗彻斯特大学医学中心对教育事业的学术支持。去首页Neurology.org/N全面披露。
脚注
去首页Neurology.org/N全面披露。作者认为相关的资金信息和披露(如果有的话)将在文章末尾提供。
- 收到了2019年2月25日。
- 最终接受2019年2月28日。
- ©2019美国神经病学学会首页
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