文摘
摘要目的:评估治疗效果的自然neurosteroid Allopregnanolone,神经精神症状的成年神经退行性疾病发病后期,脆弱X-associated震颤、共济失调综合征(FXTAS)。
背景:FXTAS是一种神经退行性疾病影响航空公司的FMR1前突变,55 - 200 CGG三核苷酸重复扩张的X染色体和特点是进步的动力震颤、共济失调、痴呆、帕金森症和神经精神症状。目前没有发现疾病修饰治疗。我们假设Allopreganolone,自然neurosteroid -电位器诱导oligodendrogenesis和海马神经发生,可以改善认知和神经精神症状在FXTAS neuroregenerative属性。
设计/方法:六个人与FXTAS(年龄在57 - 79)接受每周Allopregnanolone注入在开放标签试用三个月了。剂量开始2毫克,并逐渐增加到6毫克注入。一连串的神经精神病学的预处理和后处理的测量收集和分析了变化,包括行为Dyscontrol Scale-II (BDS-2)和剑桥大学神经心理学测试自动化电池(剑桥大学),测量执行功能,注意力和记忆力。
结果:大多数病人显示改善精神状态,执行功能,听觉、视觉、即时和延时记忆。结果措施加州言语学习测试(CVLT-II),心理状态的考试(MMSE)和贝克焦虑量表(BAI),显示变化并不显著。改进BDS-2和剑桥大学配对伙伴学习达到统计学意义分别为100%和83%的患者改善后注入(p =0.009和p =0.042)。
结论:治疗12周Allopregnanolone注入似乎改善六FXTAS患者执行功能和记忆。这表明Allopregnanolone可能涉及neuroregenerative或神经保护机制在海马和额叶皮质区域受损的疾病。
披露:Trivedi博士没有披露。王博士没有披露。Carrillo博士没有披露。哈格曼博士没有披露。
