2018年7月10日,
;91(2补充1)
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考虑治疗皮肤的纤维神经瘤的发展
Verma拉德·k .,文森特·m·Riccardi,斯科特·r·普罗金,休伯特温伯格,r·安德森火箭,Jaishri o·布莱克利正在,库尔特Jarnagin,詹姆斯•李
第一次出版2018年7月9日,
DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000005791
Verma拉德·k .
从神经学部门(S.K.V.首页,J.O.B.), The Johns Hopkins University School of Medicine, The Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program, Baltimore, MD; The NF Institute (V.M.R.), La Crescenta, CA; Department of Neurology and Cancer Center (S.R.P.), Massachusetts General Hospital, Boston; Division of Plastic Surgery (H.W.), Mount Sinai Hospital, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY; Department of Dermatology (R.R.A.), Harvard Medical School, Boston, MA; BioPharm Tech (K.J.), San Mateo, CA; and Dermavant Sciences (J.L.), Durham, NC.
文森特·m·Riccardi
从神经学部门(S.K.V.首页,J.O.B.), The Johns Hopkins University School of Medicine, The Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program, Baltimore, MD; The NF Institute (V.M.R.), La Crescenta, CA; Department of Neurology and Cancer Center (S.R.P.), Massachusetts General Hospital, Boston; Division of Plastic Surgery (H.W.), Mount Sinai Hospital, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY; Department of Dermatology (R.R.A.), Harvard Medical School, Boston, MA; BioPharm Tech (K.J.), San Mateo, CA; and Dermavant Sciences (J.L.), Durham, NC.
斯科特·r·普罗金
从神经学部门(S.K.V.首页,J.O.B.), The Johns Hopkins University School of Medicine, The Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program, Baltimore, MD; The NF Institute (V.M.R.), La Crescenta, CA; Department of Neurology and Cancer Center (S.R.P.), Massachusetts General Hospital, Boston; Division of Plastic Surgery (H.W.), Mount Sinai Hospital, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY; Department of Dermatology (R.R.A.), Harvard Medical School, Boston, MA; BioPharm Tech (K.J.), San Mateo, CA; and Dermavant Sciences (J.L.), Durham, NC.
休伯特温伯格
从神经学部门(S.K.V.首页,J.O.B.), The Johns Hopkins University School of Medicine, The Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program, Baltimore, MD; The NF Institute (V.M.R.), La Crescenta, CA; Department of Neurology and Cancer Center (S.R.P.), Massachusetts General Hospital, Boston; Division of Plastic Surgery (H.W.), Mount Sinai Hospital, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY; Department of Dermatology (R.R.A.), Harvard Medical School, Boston, MA; BioPharm Tech (K.J.), San Mateo, CA; and Dermavant Sciences (J.L.), Durham, NC.
r·安德森火箭
从神经学部门(S.K.V.首页,J.O.B.), The Johns Hopkins University School of Medicine, The Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program, Baltimore, MD; The NF Institute (V.M.R.), La Crescenta, CA; Department of Neurology and Cancer Center (S.R.P.), Massachusetts General Hospital, Boston; Division of Plastic Surgery (H.W.), Mount Sinai Hospital, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY; Department of Dermatology (R.R.A.), Harvard Medical School, Boston, MA; BioPharm Tech (K.J.), San Mateo, CA; and Dermavant Sciences (J.L.), Durham, NC.
Jaishri o·布莱克利正在
从神经学部门(S.K.V.首页,J.O.B.), The Johns Hopkins University School of Medicine, The Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program, Baltimore, MD; The NF Institute (V.M.R.), La Crescenta, CA; Department of Neurology and Cancer Center (S.R.P.), Massachusetts General Hospital, Boston; Division of Plastic Surgery (H.W.), Mount Sinai Hospital, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY; Department of Dermatology (R.R.A.), Harvard Medical School, Boston, MA; BioPharm Tech (K.J.), San Mateo, CA; and Dermavant Sciences (J.L.), Durham, NC.
库尔特Jarnagin
从神经学部门(S.K.V.首页,J.O.B.), The Johns Hopkins University School of Medicine, The Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program, Baltimore, MD; The NF Institute (V.M.R.), La Crescenta, CA; Department of Neurology and Cancer Center (S.R.P.), Massachusetts General Hospital, Boston; Division of Plastic Surgery (H.W.), Mount Sinai Hospital, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY; Department of Dermatology (R.R.A.), Harvard Medical School, Boston, MA; BioPharm Tech (K.J.), San Mateo, CA; and Dermavant Sciences (J.L.), Durham, NC.
詹姆斯•李
从神经学部门(S.K.V.首页,J.O.B.), The Johns Hopkins University School of Medicine, The Neurofibromatosis Therapeutic Acceleration Program, Baltimore, MD; The NF Institute (V.M.R.), La Crescenta, CA; Department of Neurology and Cancer Center (S.R.P.), Massachusetts General Hospital, Boston; Division of Plastic Surgery (H.W.), Mount Sinai Hospital, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, New York, NY; Department of Dermatology (R.R.A.), Harvard Medical School, Boston, MA; BioPharm Tech (K.J.), San Mateo, CA; and Dermavant Sciences (J.L.), Durham, NC.
文摘
客观的目前唯一的治疗方法可用于皮肤纤维瘤(cNF)程序。疗法发展工作小组的目标是(1)总结当前可用的治疗方案cNF,(2)定义关键注意事项药物发现和开发一般,专为cNF,(3)大纲建议为cNF医学疗法的成功发展。
方法该小组审查发表和未发表的数据在程序上,药品/器械和医疗方法用于cnf通过文献检索。团队定义的疾病——和特定的因素需要考虑治疗发展的一系列共识会议。
结果团队确定5方法必然会导致程序和药物/设备目前正在研究的方法。已经有4个临床研究探索各种介入治疗,结果是高度可变的。团队确定4关键因素,优先考虑产品的开发过程中治疗cNF:安全,cNF的解剖分布,数量的肿瘤治疗,和给药途径。
结论cNF的数量、大小和分布是高度可变的患者NF1和不同的表型可能需要不同的药物开发路径。非致死性疾病的性质和相对有限的病人数据表明,对于任何产品有更高的可能性接受,就必须(1)演示临床有意义的影响,(2)有一个安全性有利于长期给药,和(3)的制造成本很低。
术语表
- cNF=
- 皮肤纤维瘤;
- 清洁技术基金=
- 儿童肿瘤基金会;
- NF1=
- 神经纤维瘤病1型;
- NTAP=
- 神经纤维瘤治疗加速程序;
- PDT=
- 光动力治疗;
- VEGF=
- 血管内皮生长因子
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
这篇文章加工费由约翰霍普金斯神经纤维瘤治疗加速程序。
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- 收到了2017年11月1日。
- 接受的最终形式2018年4月23日。
- ©2018年作者(年代)。发表的Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会。首页
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