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客观的procedural-based以外的方法,目前没有建立医疗治疗皮肤纤维神经瘤(cNF),折磨NF1多达99%的患者。此外,成人患者通常报告cNF与NF1生活最大的负担。神经纤维瘤治疗加速程序(NTAP)推出了一个智库来解决核心问题,以促进发展的有效疗法cNF NF1的人。
方法专家(有或没有明确NF1的经验或cNF)从多个科学和医学学科,代表的学术界、工业、和政府机构,被邀请成为团队中的一员解决问题相关的cNF的特定子集。团队满足月度回顾发表和未发表的材料,并创建了总结材料已知和未知的cNF可能影响治疗的发展。团队优先问题和组织支持数据,提交给专家的整个身体的每一个团队在研究峰会。
结果四个主题被确定为相关cNF创建一个全面的研究策略:(1)建立cNF的定义,(2)确定cNF对肿瘤的生物学开始,发展,和维护,(3)概述指导治疗发展的因素,和(4)定义核心考虑cNF的临床试验设计和优化。
结论注意事项和关键问题的专题领域被确定并提供依据请求应用程序发起NTAP关注cNF和附带的文章中描述的补充。
术语表
- cNF=
- 皮肤纤维瘤;
- NF1=
- 神经纤维瘤病1型;
- NTAP=
- 神经纤维瘤治疗加速程序;
- pNF=
- 丛状神经纤维瘤
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
这篇文章加工费由约翰霍普金斯神经纤维瘤治疗加速程序。
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- 收到了2017年11月1日。
- 接受的最终形式2018年4月28日。
- ©2018年作者(年代)。发表的Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会。首页
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