文摘
摘要目的:在MMPOWER,患者基因的研究证实主要线粒体肌病(PMM),静脉elamipretide(以拦)5天增加了行走距离和安慰剂在6分钟步行试验(6 mwt)以剂量依赖的方式。当前的研究(MMPOWER-2)评估4周皮下拦在几个功能的影响和patient-reported评估。
背景:常见症状的疲劳,运动不耐受,肌肉无力和PMM成年人身体功能和生活质量产生负面影响。埃兰是一个aromatic-cationic四肽很容易穿透细胞膜和暂时性的本地化内线粒体膜,它的同事心磷脂,提高ATP生产和运动能力。
设计/方法MMPOWER科目(N = 30)被随机分配(1:1),4周的每日以拦40毫克(治疗期1),然后4周匹配的安慰剂治疗期2(四周冲刷中间),反之亦然,评估期间走的距离6 mwt(主要终点),和其他功能评估,patient-reported问卷,安全评估(二次端点)。
结果:走的距离6 mwt安慰剂相比提高了19.8米日常拦40毫克的治疗期(P = 0.0833)。在治疗结束,ELAM-treated受试者走< 450米在基线有更大的进步在安慰剂和8.5米(24.3米)改进对于那些走在基线相比安慰剂≥450米。PMMSA总疲劳和疲劳的活动中成绩表明ELAM-treated主题报道更少的症状在治疗的最后一周(分别为P = 0.0006, P = 0.0018)。ELAM-treated科目也有改善Neuro-QoL疲劳评分在治疗与安慰剂。注射部位反应是最常报道的AE与拦(80%)。
结论:受试者接受每日以拦4周的改善他们6 mwt和病人报告结果;因此,就会启动三期试验。
研究支持:隐形BioTherapeutics
披露:科恩博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与隐形Biotheraputics或其他活动。博士。卡拉已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会,说,与隐形BioTherapeutics或其他活动。从隐形BioTherapeutics。卡拉博士获得了研究支持。哈斯博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与隐形BioTherapeutics或其他活动。哈斯博士接到隐形BioTherapeutics研究支持。戈尔茨坦已收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与隐形BioTherapeutics或其他活动。戈尔茨坦博士接到隐形BioTherapeutics研究支持。Vockley博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与隐形BioTherapeutics或其他活动。从隐形BioTherapeiutics Vockley博士获得了研究支持。
