文摘
摘要目的:评估在第二阶段研究的安全性和有效性Givinostat ambulant男孩与杜氏肌肉营养不良症(DMD)的影响。
背景:DMD是童年中最常见的肌肉萎缩症。到目前为止只有药物证明是有效地推迟这种疾病的恶化是糖皮质激素。Givinostat Italfarmaco开发的组蛋白脱乙酰酶抑制剂。在临床前研究中,它已经被测试mdx老鼠表现出显著减少fibroadipose替换的肌肉。
设计/方法:二十ambulant DMD患者年龄在7和11年稳定的皮质类固醇治疗与Givinostat登记和治疗48周的时期。病人接受肌肉活检在研究的开始,经过12个月的治疗。主要目标是组织学变化。次要目标是安全性和耐受性参数和电动机和肺功能测试。对肌肉的影响磁共振成像(MRI)是探索性的端点。
结果:组织学发现收集后1年的治疗有显著提高肌肉组织的分数和减少的百分比纤维组织,坏死和脂肪替代品。肌肉核磁共振数据显示较慢的疾病进展而与自然历史对照组。经过三年的治疗,上肢功能测试和肺测试显示整体稳定。总体而言,该药物是安全的,容忍的。研究仍在进行中。
结论:Givinostat政府在一小群DMD男孩显示积极的结果在肌肉组织组织学参数。基于这些积极的结果,第三阶段,随机,双盲,安慰剂对照试验来证实Givinostat减缓疾病进展的疗效在ambulant DMD男孩目前正在欧洲和北美的患者年龄大于或等于6岁和保存更多的肌肉。
披露:Comi博士没有披露。贝尔蒂尼博士没有披露。维塔博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与Avexis或其他活动,Alnylam,辉瑞。维塔博士获得了个人在一篇社论中补偿神经科学的能力。麦古力已收到个人赔偿咨询博士担任科学顾问委员会说,与马,或其他活动公司,Ionis制药有限公司& f·霍夫曼La-Roche Petrini提出博士没有披露。Moggio博士没有披露。Bettica博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与Italfarmaco温泉或其他活动。Govoni博士没有披露。•加蒂博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与Italfarmaco温泉或其他活动。Cazzaniga博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与Italfarmaco温泉或其他活动。
