文摘
摘要目的:评估现有插件的长期安全性和有效性CBD抗癫痫药物(AED)治疗患者LGS。
背景:CBD的疗效和安全性相关治疗癫痫LGS尽早已经证明,双盲,随机三期试验(GWPCARE3和GWPCARE4)控制。我们提出一个指定临时开放的扩展(OLE)的分析这些试验(GWPCARE5;NCT02224573)。
设计/方法:患者完成GWPCARE3或者GWPCARE4可以进入OLE他们收到了植物的医药研究制定纯化CBD(100毫克/毫升)在口腔的解决方案。主要终点是安全;二次端点drop-seizure和total-seizure频率和变化的主题/照顾者全球印象(S / CGIC)。
结果:368年LGS患者GWPCARE3/4完成,OLE 366名(99%);在分析,67年(18%)已经撤回。平均年龄是16年(≥18年33%)。患者的平均3伴随aed。意思是模态剂量治疗期间23毫克/公斤/天(min = 2.5, max = 30;n = 364)。不良事件(AEs)发生在92%的患者和58%被认为是治疗相关。患者报告的AE, 82%为轻度或中度。一些海拔在转氨酶的报道。严肃的AEs是在26%的患者报告; 6% were considered treatment-related. There were 4 deaths; none were deemed treatment-related. When analyzed in five 12-week intervals over 60 weeks, median monthly drop and total seizures decreased (min–max) by 48%–70% (baseline=80) and 48%–62% (baseline=168), respectively. Approximately 88% of patients/caregivers reported improvement in overall condition on the S/CGIC scale at 24 and 48 weeks.
结论:长期附加CBD治疗LGS一般耐受性良好,与AE剖面类似于观察对照试验。持续下降和总发作频率减少的患者比例很高的观察/护理员报告总体状况的改善。
研究支持:GW研究有限公司
披露:哈尔福德博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,或其他活动与大脑的前哨。沼泽博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,卫材制药或其他活动,Cydan有限公司沼泽博士已经收到了从格林威治制药研究支持,Zogenix制药。Mazurkiewicz-Beldzin博士没有披露。射击博士没有披露。Checketts博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与瓦研究或其他活动。罗伯茨博士已经收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,蒂埃尔博士或其他活动GW研究有限公司已收到个人赔偿咨询、担任科学顾问委员会说,与瓦制药或其他活动,Zogenix,奥维德。蒂埃尔博士已经收到了从瓦制药研究支持,Zogenix。
