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文摘
摘要目的:确定酶替代疗法的效果(ERT) 5年后和识别预测有利的反应,因为几乎没有什么可用的数据在筛的长期疗效ERT疾病。
方法:我们包含了102年全国成人筛疾病患者,前瞻性群组研究。我们评估肌肉力量(人工肌肉测试和医学研究委员会(MRC)评分,手持测力法[大桶]),肌肉功能(6分钟步行试验、快速运动机能试验)、日常生活活动(Rasch-Built Pompe-Specific活动[R-PAct]规模),和肺功能(用力肺活量(FVC)在直立和仰卧的姿势,最大吸气和呼气压力)每隔3到6个月之前和之后的ERT开始。数据分析与线性mixed-effects重复测量模型。
结果:平均随访时间为6.1年(范围0.4 - -7.9年),其中5.0年(范围0.2 - -7.3年)期间ERT。对待病人最好肌肉力量(MRC得分总和+ 6.6 (pp);大桶得分总和+ 9.6页,p< 0.0001),活动水平(R-PAct + 10.8页,p< 0.002),肺功能(FVC直立+ 7.3 pp、FVC仰卧位+ 7.6页p< 0.0003)比预期为他们治疗疾病。步行距离改进(416 vs 376 m基线,p= 0.03)。增加最多的是在治疗的前2 - 3年。对治疗的反应是类似的团体之间不分性别、年龄、或疾病持续时间。
结论:长期ERT积极影响肌肉力量、肺功能和日常生活活动在成人患者筛疾病,与峰值影响≈2至3年的处理。
证据的分类:这项研究提供了四级筛患者疾病的证据表明,长期ERT积极影响肌肉力量,肺功能和日常生活活动。
术语表
- 导=
- 酶替代疗法;
- FVC=
- 用力肺活量;
- 大桶=
- 手持式测力法;
- IAR=
- infusion-associated反应;
- 欧洲议会议员=
- 最大呼气压力;
- 米兰理工大学管理学院=
- 最大吸气压力;
- 页=
- 百分点;
- QMFT=
- 快速运动功能测试;
- R-PAct=
- Rasch-Built Pompe-Specific活动;
- 6 mwt=
- 6分钟步行试验
脚注
去首页Neurology.org为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
补充数据首页Neurology.org
- 收到了2017年4月29日。
- 接受的最终形式2017年9月18日。
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