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文摘
目的:前瞻性队列研究的临床特征和课程描述I型脊髓性肌萎缩症(SMA-I)。
方法:患者进入3研究地点和与串行临床随访36个月,运动机能,实验室,和电生理学的结果评估。护理干预是由出版标准的指导方针。姑息治疗选项了。
结果:34 54合格受试者SMA-I(63%)登记和50%的完成至少12个月的随访。年龄中位数达到合并后的端点的死亡或需要至少16小时/天的通风支持是13.5个月(四分位范围8.1 - -22.0个月)。营养支持前通风要求的支持。年龄的分布与SMA-I达成合并后的端点是类似的主题有症状出现前3个月和后3个月的年龄(p= 0.58)。有2SMN副本2份,发病率和死亡率超过三份。基线电生理学的措施表示大量的运动神经元的损失。相比之下,受试者SMA-II失去坐在能力(n = 10)有更高的运动机能,运动单元号估计和复合运动动作电位,更长时间的生存,后来时代喂养或通风支持是必需的。的平均利率下降费城儿童医院的婴儿神经肌肉疾病的运动机能测试量表是1.27点/年(95%置信区间0.21 - -2.33,p= 0.02)。
结论:婴儿与SMA-I可以有效地参与和留存在12个月的自然历史的研究,直到大多数达到合并后的端点。这些数据可用于临床试验设计结果。
术语表
- 切意愿=
- 费城儿童医院的婴儿测试神经肌肉疾病;
- CI=
- 置信区间;
- 提出=
- 复合电机动作电位;
- 位差=
- 四分位范围;
- MUNE=
- 运动单位数目估计;
- SMA=
- 脊髓性肌肉萎缩症;
- SMN1 =
- 运动神经元的生存特性
脚注
所有作者的小儿神经肌肉临床研究网络对脊髓性肌肉萎缩症和肌肉研究小组的成员。
去首页Neurology.org为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
补充数据首页Neurology.org
- 收到了2013年7月10日。
- 接受的最终形式5月23日,2014年。
- ©2014美国神经病学学会的首页
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