Everolimus治疗肾血管肌脂肪瘤患者的治疗结节性硬化症复杂室巨细胞星形细胞瘤(S45.001)

文摘
摘要目的:评估everolimus,口服mTOR抑制剂,用于治疗血管肌脂肪瘤(AML)病变患者室巨细胞星形细胞瘤(世嘉)与结节性硬化症(TSC)复杂有关。
背景TSC是一种常染色体显性遗传疾病与肿瘤生长相关的多个器官,包括大脑、肾、肺、心。两个最常见的损伤是在大脑和肾脏AML世嘉。
设计/方法:EXIST-1 (NCT00789828)是一个前瞻性,双盲,随机,安慰剂对照,第三阶段的研究。串行世嘉增长从prebaseline基线扫描患者被随机分配(2:1)接收everolimus (n = 78)或安慰剂(n = 39)分层利用enzyme-inducing的抗癫痫药物。Everolimus开始剂量为4.5毫克/ m²/天,调整槽的5 - 15 ng / mL基于病人的耐受性。AML响应率的探索性分析,证实AML患者比例的响应(减少目标AML总额从基线≥50%)≥1目标基线AML患者(最长直径≥1.0厘米;n = 44)是由肾脏CT或MRI评估基线,12日,24日,每年和48周,然后。
结果:有44例(everolimus n = 30;安慰剂,n = 14)在基线确定会见了AML入选标准。AML everolimus的反应率为53.3%和0%,安慰剂。在12周、24和48,只有everolimus AML患者减少≥50%(56.5%、78.3%、80.0%)与安慰剂的患者相比(0%),分别为。更高比例的everolimus AML患者减少≥30%(82.6%、100%、100%)与安慰剂的患者相比(8.3%、18.2%、16.7%)在第12周,24岁,分别为48。
结论:AML患者呈现世嘉与TSC和经验减少AML病变体积与everolimus只有而不是安慰剂治疗。Everolimus可能AML患者提供药物治疗选择,世嘉与TSC有关。
支持:诺华。
披露:弗朗茨博士已经收到个人活动与诺华公司补偿。弗朗茨博士的机构已收到诺华制药的研究支持。Belousova博士没有披露。博士霜没有披露。库珀曼博士没有披露。Bebin博士没有披露。Korf博士没有披露。弗拉米尼博士没有披露。Kohrman博士已经收到个人活动与补偿UCB制药,雅培公司和诺华公司。Kohrman博士获得了研究癫痫药制药公司和葛兰素史克公司的支持,Inc . Sparagana博士已经与诺华收到个人补偿活动,Lundbeck公司,它是一家葛兰素史克公司的联合,Elisa,国王,Sunvion。 Dr. Wu has received personal compensation for activities with Novartis. Dr. Sahmoud has received personal compensation for activities Novartis as an employee. Dr. Sahmoud holds stock and/or stock options in Novartis. Dr. Shah has received personal compensation for activities with Novartis as an employee. Dr. Jozwiak has received personal compensation for activities with Novartis as a consultant.
星期四,2012年4月26日下午13:00 pm-14:45
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