“疾病缓解帕金森病的试验:目标人群、端点和研究设计

文摘

“神经”化合物阻止多巴胺细胞死亡将减缓病情发展神经症状的帕金森病(PD),因此“修改”疾病。然而,目前,没有完全令人满意的功效研究设计存在“疾病缓解”,和药物尚未批准的迹象。这是固有的缓慢进展PD病人随访的有限时间和暴露于安慰剂,研究药物的适度的影响,干扰的药物用于治疗PD患者症状。疾病缓解试验评估药物疗效PD进展目前前瞻性,随机,与这些相应平行的组织,安慰剂对照,长期(1 - 3年)的研究。未经治疗的早期PD患者代表的主要目标人群,因为更多的神经元仍然保护,PD可能进步更快,和有症状的药物在这个阶段不需要。“持久”预防/延期的残疾是一个相关的目标这样试验和两种主要类型的结果和分析提出:斜坡分析基本临床特征发展统一帕金森病评定量表(UPDRS)或存活曲线分析的时间出现的临床相关的里程碑(多巴胺能治疗,Hoehn Yahr阶段III,等等)。生物标志物的使用仍然是临床实验。冲洗和迟缓行动设计提出了解决症状和神经保护机制,虽然这几乎澄清可能不是那么重要,只要对残疾的影响很大,持久。观察临床相关的更改,需要数年的随访,和控制、随机、务实试验时应考虑建立临床发展计划。