2006年8月08
;67 (3)
简短的沟通
丙戊酸钠可以提高患者的强度和功能类型III / IV脊髓肌肉萎缩
康拉德c的无冕之王,安妮·m·康诺利,艾伦Pestronk
第一次出版2006年6月14日,
DOI: https://doi.org/10.1212/01.wnl.0000231139.26253.d0
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文摘
脊髓性肌萎缩(SMA)是一种隐性遗传缺陷引起的运动神经元疾病运动神经元存活(SMN)的蛋白质。丙戊酸钠增加SMN蛋白在体外通过增加转录的SMN2基因。作者对待七成人SMA患者类型III / IV与丙戊酸钠意味着8个月时间。SMA患者治疗增加了定量肌肉力量和主观的功能。丙戊酸钠治疗SMA的进一步试验类型III / IV是必要的。
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