临床试验的肌酸肌萎缩性侧索硬化症
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文摘
背景:线粒体功能障碍发生在肌萎缩性侧索硬化症早期,和线粒体可能是治疗干预的一个重要站点。肌酸稳定线粒体过渡孔,在线粒体ATP生产是很重要的。在ALS的转基因小鼠模型,肌酸延长生存和保护管理运动机能和运动神经元。
方法:作者进行了一项随机双盲安慰剂对照试验对104例ALS患者从14网站评估补充肌酸在肌萎缩性侧索硬化症的疗效。主要结果测量指标是最大的自愿八上肢肌肉等长收缩,与二次结果包括握力,ALS功能评定量表——和运动单位数目估计。患者治疗6个月,每月评估。
结果:肌酸是容忍,但没有好处的肌酸可以在任何测量结果。CI分析表明,研究,虽然动力检测50%或更大的肌肉力量的下降速度的变化,实际上超过23%可能的效果。也证明了运动单位数目估计执行可接受的再现性和耐受性,并可能在未来的临床试验是一个有用的测量结果。
结论:任何有益的影响肌酸在ALS必须每天5克小。其他代理在将来的研究中应该考虑治疗线粒体功能障碍在ALS代理地址。此外,运动单位数目估计可能是一个有用的结果衡量未来的临床试验在肌萎缩性侧索硬化症。
- 收到了2004年2月9日。
- 接受2004年6月23日。
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