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摘要
背景与目的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)是一种罕见的自身免疫性疾病，可导致严重的残疾，高达3%-5%的病例有儿科起病。目前有有限的研究指导医生选择NMOSD儿童的疾病修饰治疗(DMT)。
方法这项回顾性队列研究评估了在美国儿科多发性硬化中心网络的12个诊所随访的NMOSD患儿。病例分类为水通道蛋白-4抗体阳性(AQP4+)， AQP4+和髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体阴性(MOG)时为双血清阴性(DS)。采用负二项回归方法评估初始DMTs(包括利妥昔单抗、霉酚酸盐、硫唑嘌呤和IV免疫球蛋白)对年化复发率(ARR)的影响。到残疾进展的时间(EDSS评分增加≥1.0分)采用Cox比例风险模型建模。
结果共鉴定出91例NMOSD患儿:AQP4+患儿77例，DS患儿14例(85.7%为女性;白人43.2%，非洲裔46.6%)。81例患者开始接受DMT治疗，10例在分析时未接受治疗。所有血清组的ARR分别为:利妥昔单抗0.25 (95% CI 0.13-0.49)，霉酚酸酯0.33 (95% CI 0.19-0.58)，硫唑嘌呤0.40 (95% CI 0.13-1.24)， IVIg 0.54 (95% CI 0.28-1.04)。在AQP4+亚组中，利妥昔单抗的ARR为0.28 (95% CI 0.14-0.55)，霉酚酸酯的ARR为0.39 (95% CI 0.21-0.70)，硫唑嘌呤的ARR为0.41 (95% CI 0.13-1.29)， IVIg的ARR为0.54 (95% CI 0.23-1.26)。在所有血清组中，未治疗组的ARR为0.97 (95% CI 0.58-1.60)，在AQP4+亚组中为0.91 (95% CI 0.53-1.56)。初始DMT对EDSS进展无统计学显著影响。
讨论dmt的使用，特别是利妥昔单抗，与AQP4+ NMOSD患儿年化复发率降低相关。
证据分类这项研究提供了IV类证据，证明使用疾病修饰治疗与NMOSD AQP4+患儿年化复发率降低相关。
术语表
- 加勒比海盗＝
- 年复发率；
- DCAC＝
- 数据协调与分析中心；
- 儿童发展＝
- 疾病修饰治疗；
- eds＝
- 扩大残疾状况量表；
- LETM＝
- 纵向广泛横切性脊髓炎；
- 女士＝
- 多发性硬化症；
- NMOSD＝
- 视神经脊髓炎谱系障碍
脚注
去首页Neurology.org/N全面披露。作者认为相关的资金信息和披露(如果有的话)将在文章末尾提供。
提交并经外部同行评审。处理编辑是副主编Renee Shellhaas，医学博士，硕士。
证据类别:NPub.org/coe
- 收到了2022年1月7日。
- 最终接受2022年10月12日。
- ©2022美国神经病学学会首页
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