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文摘
背景和目的视Neuromyelitis谱系障碍(NMOSD)是一种少见的自身免疫性病症,这可能导致重大残疾,3%和-5%的病例有小儿发病。有有限的研究指导医生在疾病修饰治疗(DMT)与NMOSD选择孩子。
方法回顾性队列研究评估儿童NMOSD病例之后12个诊所女士在美国的儿童网络中心。病例分为aquaporin-4抗体阳性(AQP4 +)和双血清反应阴性的AQP4 + (DS)当负面和髓少突细胞糖蛋白(MOG)抗体。最初的儿童发展的影响包括利妥昔单抗、霉酚酸咪唑硫嘌呤,静脉注射免疫球蛋白(丙种球蛋白)复发年率(ARR)被负二项回归评估。时间残疾级数增加≥1.0分(eds)和Cox比例风险模型建模。
结果总共有91儿童NMOSD标识:77 AQP4 + 14 DS(85.7%女性;43.2%的白人和46.6%的非裔美国人)。八十一患者开始DMT和10当时治疗天真的分析。各血清型ARR计算为0.25 (95% CI 0.13 - -0.49)以美罗华为0.33 (95% CI 0.19 - -0.58),霉酚酸咪唑硫嘌呤为0.40 (95% CI 0.13 - -1.24),和0.54 (95% CI 0.28 - -1.04)的丙种球蛋白。AQP4的ARR +子群为0.28 (95% CI 0.14 - -0.55)以美罗华为0.39 (95% CI 0.21 - -0.70),霉酚酸咪唑硫嘌呤为0.41 (95% CI 0.13 - -1.29),和0.54 (95% CI 0.23 - -1.26)的丙种球蛋白。ARR首次治疗组为0.97 (95% CI 0.58 - -1.60)血清型和0.91 (95% CI 0.53 - -1.56), AQP4 +子群。最初的DMT均没有显著影响eds进展。
讨论与儿童的使用,尤其是利妥昔单抗,与降低复发年率患儿NMOSD AQP4 +。
证据的分类本研究四级提供证据证明使用疾病修饰治疗与降低复发年率患儿NMOSD AQP4 +。
术语表
- 加勒比海盗=
- 年复发率;
- DCAC=
- 数据协调和分析中心;
- 儿童发展=
- 疾病修饰治疗;
- eds=
- 扩大残疾状态量表;
- LETM=
- 纵向广泛的横向脊髓炎;
- 女士=
- 多发性硬化症;
- NMOSD=
- 视neuromyelitis谱系障碍
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
提交和外部同行评议。处理编辑器是副主编芮妮Shellhaas,医学博士。
类的证据:NPub.org/coe
- 收到了2022年1月7日。
- 接受的最终形式2022年10月12日。
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