文摘
背景和目标EuroQol组5-Dimension自我报告的问卷(EQ-5D)是一种行之有效的工具来评估生活质量和健康状态病人的报告生成通用的效用值,来自公众的评估。我们假设语言问题和其他nonmotor赤字不是捕获以及电机赤字由这个系统。我们旨在量化禁用神经赤字之间的关系和EQ-5D维度分数和缺血性中风患者的效用的分数。
方法我们使用三中风的介入管理临床试验的数据。由多个归责缺失数据估算。神经赤字之间的关系(个人NIH卒中量表(署)条目分数)和EQ-5D-3L(5三级维度得分和效用的分数)90天评估顺序逻辑回归和托比特书回归,分别。每个模型估计的方差解释Nagelkerke pseudo-R2或者R2。
结果总共有525幸存的患者包括在内。完整的数据在署和EQ-5D为481/525(91.6%)的患者。在90天,161/491(32.8%)患者失语和226/491(46.0%)的患者至少1肢体麻痹性痴呆。肢体麻痹性痴呆、面部瘫痪、感觉丧失、构音障碍解释大部分的方差在所有EQ-5D维度分数和效用的分数。在效用分数,8.9%的方差被忽视解释,10.0%失语症,偏盲的10.8%,17.5% -24.1%肢体麻痹性痴呆。
讨论神经功能缺损的影响在EQ-5D缺血性中风患者主要是由于肢体麻痹性痴呆,而EQ-5D偏盲等nonmotor赤字不太敏感,失语症,忽视。这可能会导致过高的生活质量,因此,低估(成本)的治疗和干预措施的有效性。
试验注册信息ClinicalTrials.gov。独特的标识符:NCT00359424。
术语表
- EQ-5D=
- EuroQol集团5-Dimension自我报告的问卷;
- IMS=
- 中风的介入管理;
- 位差=
- 四分位范围;
- 署=
- 国立卫生研究院的中风尺度
生活质量,被大众群体,基于patient-reported结果测量是重要的医疗决策和成本效益分析。1,2常用patient-reported结果衡量生活质量的评估是EuroQol组5-Dimension自我报告的问卷(EQ-5D)。EQ-5D设计为一个通用的仪器与维度相关疾病和一般人群。它的力量在于它的效用的方式得分(即。,weight assigned to health states, which represents the relative societal desirability of a particular health state) are derived from assessments by the general public, whose members are ultimately the persons to be involved in medical decision making, as a patient or a payer of tax and insurance premiums.
一个通用的工具可能无法捕捉特定疾病的禁用所有方面。3,- - - - - -,7这并不构成问题,除非特定方面系统地低估了。有人建议,EQ-5D不得覆盖全系列的赤字相关的缺血性中风患者。8运动功能的问题由于肢体麻痹性痴呆是显而易见的,因此,可能会报道在EQ-5D病人和代理。等禁用神经赤字、偏盲、感觉丧失、失语,和忽视,可能直接或间接地导致障碍和可能并不总是报道,特别是因为EQ-5D的措辞是通用的,不适合局部神经赤字。
神经赤字通常与美国国立卫生研究院卒中量表测量(署)。尽管署和EQ-5D仪器有不同的目的,你可以想象,禁用神经赤字应该反映在EQ-5D某种相似的程度。本研究的目的是量化禁用神经赤字之间的关系与NIHSS和EQ-5D维度测量,该实用程序在缺血性中风患者。
方法
数据
我们使用的数据介入三中风(IMS)临床试验的管理。这个试验数据在署和EQ-5D在同一时间点,3个月后包容。第三IMS试验阶段3,多中心、非盲临床试验结果评估蒙蔽,血管内治疗的有效性和安全性评估+静脉溶栓与静脉溶栓的孤独。9,10患者登记从58国际中心2006年8月至2012年4月,18 - 80岁,有一个严重缺血性中风署≥10)启动前静脉溶栓。在这项研究中,我们排除了病人死在随访评估90天了。研究方案和统计分析计划以前出版。9,10
标准协议的审批、登记和病人同意
第三IMS试验经伦理委员会批准,每个参与中心的研究委员会。书面知情同意得到病人或其法定代表人在入学之前的审判。第三IMS试验注册clinicaltrials.gov(唯一标识符:NCT00359424)。
署
署是15个神经检查规模,范围从0到42岁,得分越高表明更严重的神经功能缺陷。11第三IMS试验,署被研究人员以90天后包容不直接参与急性治疗失明的病人和治疗任务。
EQ-5D
在第三IMS试验,使用EQ-5D 3水平。EQ-5D由5个维度:移动性,自我保健,平时活动,疼痛/不适和焦虑/抑郁。2每个维度有3个层次编码从1到3:1,没有问题;2、存在的问题;3,极端的问题。12,13在每个维度上,病人选择答案,最好将自己的健康状况描述为“完美状态,导致5-number序列描述每一层的每个维度。一系列11111年代表完美的188金宝慱官网下载健康和33333年代表最糟糕的健康状态。因此,EQ-5D 3个层次定义了243 (35)可能的健康状态。这些健康状态转化成一个实用程序(即。、重量分配给特定的健康状态)。这些效用值是基于一个特定的值集,生成基于偏好健康送给EQ-5D健康状态的一个国家的居民。12,13我们使用美国的公用事业公司。14公用事业范围从0(死亡)到1(完美的健康)。负值会发生,并解释为比死亡更可怕的情况。15
评估EQ-5D维度得分在90天后执行包含了研究调查人员没有直接参与急性治疗失明的病人和治疗任务。从病人得到的信息,如果可能的话,和一个代理。在这项研究中,我们使用了EQ-5D维度分数所表示的病人。如果不可以,我们使用EQ-5D维度得分的代理。对于一些患者,EQ-5D面对面和电话评估维度得分。在这些情况下,现场评估的分数。
统计分析
临床特点的病人根据署的可用性和EQ-5D 90天使用描述性统计比较。我们评估神经赤字之间的关系(署和分数和个人NIHSS项),每个EQ-5D维度得分与单变量顺序逻辑回归。EQ-5D效用的得分,从上面审查,这意味着例值达到或超过某个阈值(即。,utility of 1), all take on the value of that threshold, so that true value might be equal to the threshold, but it might also be higher.16,17这将斜交分布,因此,署(即之间的关系。,sum score and individual item scores) and the EQ-5D utility score was assessed with Tobit regression models.16,17构建合适的回归模型后,Nagelkerke pseudo-R2 EQ-5D维度的得分(顺序的结果)和R2 EQ-5D效用得分(连续的结果)估计量化结果的解释方差署(即。,得分和个别条目分数)。因为代理往往分数患者更严重受损,18,- - - - - -,20.EQ-5D也分析了分层的数据评估完成的病人和EQ-5D评估完成代理的敏感性分析。
缺失的数据被链由多个归罪估算方程基于相关的协变量包括结果。21统计分析与R统计软件(版本你)。
数据可用性
匿名的试验数据和方法支持我们的发现可以在请求(ninds.nih.gov /研究/ Research-Funded-NINDS /临床研究/ Archived-Clinical-Research-Datasets)。
结果
525幸存的患者中包括在这项研究中,481/525(91.6%)例患者有完整的数据在署和EQ-5D (图1)。患者基线特征和患者数据的结果提出了90天在署和EQ-5D和病人失踪署和/或EQ-5D (表eTable 1,links.lww.com/WNL/C559)。两组的基线特征是相似的。改良Rankin量表得分中位数90天是2(四分位范围(差)1 - 3)对病人没有署和EQ-5D缺失值在90天。中位数改良Rankin规模在90天4分(差1 - 4)患者缺失值的署和/或EQ-5D 90天。在90天,161/491(32.8%)患者失语和226/491(46.0%)的麻痹性痴呆至少1肢(eTable 1)。161年的失语症患者,62例患者(38.5%)有失语症没有任何肢体麻痹性痴呆。
患者更高的署分数报道更多的问题在每个EQ-5D维度得分(eFigure 1,links.lww.com/WNL/C559)。署和分数解释45.8%的变异在流动,自我保健的54.5%,48.9%,常规活动,7.5%疼痛/不适,5.8%在焦虑/抑郁,48.7%的效用评分(图2)。
肢体麻痹性痴呆、面部瘫痪、感觉丧失、构音障碍解释大部分的方差在所有EQ-5D维度分数和效用评分(图3)。在疼痛/不适,失语症解释方差的0%,肢体麻痹性痴呆解释0.8%(项目6 b)到9.3%(5项)的方差。在焦虑/抑郁,失语症解释方差的0.9%,肢体麻痹性痴呆解释0.5%(项目6 b)到2.4%(项目5 b)的方差。偏盲解释8.0%的方差在流动,9.8%在自我保健,10.6%的正常活动,疼痛/不适的3.3%,3.2%在焦虑/抑郁。忽视解释7.9%的方差在流动,13.4%在自我保健,8.9%在平时活动中,1.7%在疼痛/不适,1.3%在焦虑/抑郁。解释方差效用的分数是8.9%的忽视,10.0%为失语症,偏盲的10.8%,17.5%(项目5 b)到24.1%(6项)肢体麻痹性痴呆。
EQ-5D = EuroQol集团5-Dimension自我报告问卷;署= NIH卒中量表;1,的意识水平(LOC);1 b,疯狂的问题;1 c,疯狂的命令;2、最好的目光;3、视觉;4、面部麻痹;5、运动手臂左右(a)和(b);6、运动腿左右(a)和(b); 7, limb ataxia; 8, sensory; 9, best language; 10, dysarthria; and 11, extinction and inattention.
敏感性分析,完成441 EQ-5D评估患者和386 EQ-5D评估完成代理(eFigure 2,links.lww.com/WNL/C559)。EQ-5D病人评估和分析了分层的数据EQ-5D代理评估,显示出类似的结果作为主要分析(eTable 2, eFigures 3和4)。
讨论
我们量化禁用神经赤字之间的关系测量NIHSS和5 EQ-5D维度和EQ-5D效用分数患者缺血性中风。我们假设语言问题和其他nonmotor赤字不是捕获以及电机赤字由这个系统。这项研究表明,神经赤字的解释方差较低维度疼痛/不适和焦虑/抑郁比其他EQ-5D维度分数和效用的分数。电动机赤字造成的肢体麻痹性痴呆解释更多的方差EQ-5D维度得分和效用的分数比其他nonmotor赤字偏盲等失语症和忽视。
我们的结果与先前的研究表明EQ-5D维度流动性,自我保健,和往常一样活动更强烈与改良Rankin规模和Barthel指数比EQ-5D维度疼痛/不适和焦虑/抑郁患者的缺血性中风。22另一项研究表明,血管内治疗EQ-5D效用的影响分数与其他临床结果相比相对较小,他们没有找到一个治疗效果EQ-5D维度疼痛/不适和焦虑/抑郁。8
我们使用了署量化神经赤字和EQ-5D维度分数之间的关系和效用的分数。尽管署和EQ-5D仪器有不同的目的,你可以想象,禁用神经赤字应该反映在EQ-5D在某种程度上。我们预期维度疼痛/不适和焦虑/抑郁会影响失语症,因为我们假定失语症可能限制参与,可能导致焦虑,可能会导致认知和情感上的不适。23一个解释的有限影响失语症的EQ-5D可能是患者的生活质量并不影响失语症。然而,更有可能是EQ-5D失语,因为太敏感的限制EQ-5D的反射影响健康状况已经证明了其他疾病,如牛皮癣、黄斑变性和心理障碍。3,- - - - - -,5另一个问题是患者没有意识到他们的赤字,产生与忽视,偏盲,一些形式的失语症。因为他们不知道他们的赤字,他们不会报告。偏盲和忽视解释只有9% -10%的方差效用得分,尽管这些症状可能严重影响生活质量。的重要性,因为忽视最多只占2分署,忽视的影响可能被低估。漏报的症状和不适EQ-5D维度分数分数可能导致过高的效用。例如,如果病人报告没有问题在所有维度(“11111”),但有一些不适(“11121”),其效用的分数应该是0.827而不是1。188金宝慱官网下载14这可以有重要的影响,因为一个过高的效用的得分可以导致低估(成本)的中风治疗方法的有效性与其他疾病的治疗。未来的研究应该评估它是否会导致过高的生活质量。首先,研究应该比较EQ-5D的敏感性和特异patient-reported工具来确认我们的发现。接下来,它应评估是否增加一个修改指令在一个不同的解释不适,更广泛的意义上讲,将问题,如无法看到,说话,或理解语言,或意识到自己的身体,并可能伴随的焦虑这些赤字将通过EQ-5D提高生活质量的评估。
生活质量可以与一般性措施或疾病特性测量措施,如Stroke-Specific生活质量,中风影响规模或STATIS-Stroke缺血性中风。24Stroke-specific生活质量的措施可能是更合适的比一般的生活质量措施中风试验结果与常用的措施,因为他们有较高的相关性中风的结果(即措施。、Barthel指数、改良Rankin规模,署。25然而,由于stroke-specific生活质量措施不能用于实现直接比较在疾病和疗法,一般生活质量措施EQ-5D是必不可少的。
这项研究有一些局限性。研究人口主要由前循环缺血性中风患者。因此,只有少数患者有共济失调,我们不能得出任何结论共济失调和EQ-5D之间的关系。我们预计,共济失调显著影响EQ-5D,尤其是在维度流动,自我保健,和经常参加活动,但这应该是在未来的研究证实。在我们的研究中,患者缺失值的署和/或EQ-5D 90天没有缺失值的患者相比,有更糟糕的结果。令人担心的是,署上缺失值和/或EQ-5D可能带来的结果。然而,因为我们使用了多个基于相关的协变量包括结果归责,提供更少的有偏见的估计与排除患者相比,我们期待那些缺失的值没有影响我们的结果。26另一个限制是,EQ-5D 3水平而不是使用更新的5级版本。然而,我们不希望一个不同的结论,因为两个版本的措辞是相似的。最后,因为署中值为3(差1 - 7)在90天,有些病人有超过1类型的神经赤字,这可能会影响我们的结果。例如,失语症患者也有虚弱,这可能是协会的原因和解释方差的失语症流动性。然而,这表明在EQ-5D失语症的影响可能会低于我们发现。此外,62/161(38.5%)的失语症有失语症患者没有任何肢体麻痹性痴呆。
最后,神经功能缺损的影响在EQ-5D缺血性中风患者主要是由于肢体麻痹性痴呆,而EQ-5D偏盲等nonmotor赤字不太敏感,失语症,忽视。这可能会导致过高的生活质量,因此,低估(成本)的治疗和干预措施的有效性。
研究资金
第三IMS试验是由美国国立卫生研究院和国家神经疾病和中风研究所授予数字:辛辛那提大学(U01NS052220)和南卡罗来纳医科大学的(U01NS054630和U01NS077304)。基因泰克提供研究药物用于动脉内的组织类型纤溶酶原激活物在血管内治疗组。公司EKOS、同心医疗和心脏的提供研究导管在协议版本1 - 3。在美国,第三IMS试验研究者会议提供了支持部分由Genentech公司EKOS,同心医疗。在欧洲,第三IMS试验研究者会议被勃林格殷格翰集团提供部分支持。
信息披露
d .因为报道荷兰心脏基金会的资助下,大脑基金会荷兰,荷兰卫生研究与发展组织,健康荷兰顶级部门生命科学与健康,从半影Inc .和无限制的资助,Stryker,美敦力公司,溶解血栓的科学,LLC和Cerenovus研究机构。p . Khatri报告NIH的资金从Lumosa Cerenovus和咨询费,拜耳,Diamedica,姥生物科学。其他作者的报告没有相关的信息披露。去首页Neurology.org/N为充分披露。
承认
作者感谢IMS三世调查人员对他们的帮助和提供他们的数据。
附录的作者
脚注
去首页Neurology.org/N为充分披露。资金信息和披露认为作者相关的,如果有的话,年底提供这篇文章。
这篇文章加工费由作者。
提交和外部同行评议。处理编辑主编穆美利奴,医学博士,硕士,FAAN。
编辑、页面597年
CME过程:NPub.org/cmelist
- 收到了2022年7月13日。
- 接受的最终形式2022年11月15日。
- 版权©2023年作者(年代)。发表的Wolters Kluwer健康,公司代表美国神经病学学会。首页
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