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摘要
背景及目标未经控制的证据表明，自体造血干细胞移植(AHSCT)对活动性继发性进行性多发性硬化症(SPMS)患者有效。在本研究中，我们比较了AHSCT与其他抗炎疾病修饰疗法(DMTs)对活跃SPMS患者长期残疾恶化的影响。
方法我们从意大利骨髓移植研究组和意大利多发性硬化症登记处收集数据。如果诊断为SPMS后开始治疗，则认为患者符合条件。根据扩展残疾状态量表(EDSS)评分，通过6个月确认残疾进展(CDP)患者的累积比例来评估残疾恶化。关键的次要终点是治疗开始后的EDSS时间趋势和随着时间的推移残疾改善的患病率。通过比例危险Cox回归模型评估首次CDP的时间。采用时间与治疗组相互作用的线性混合模型来评估EDSS的纵向时间趋势。使用改进的Kaplan-Meier估计器估计改善的患病率，并通过自举曲线下的面积进行组间比较。
结果79例接受ahsct治疗的患者和1975例接受其他dmt(-干扰素、硫唑嘌呤、醋酸格拉替莫、米托蒽醌、fingolimod、纳他珠单抗、甲氨蝶呤、特氟米特、环磷酰胺、延胡索酸二甲酯和阿仑妥珠单抗)治疗的患者采用倾向评分和重叠加权方法进行匹配，以减少治疗选择偏倚。移植患者到第一次CDP的时间明显更长(危险比[HR] = 0.50;95% ci = 0.31-0.81;p= 0.005)， 61.7%的移植患者5年后无CPD。相应地，接受其他dmt治疗的患者在10年内的EDSS时间趋势高于接受ahsct治疗的患者(每年+0.157 EDSS点vs每年- 0.013 EDSS点;交互p< 0.001)。接受AHSCT的患者更有可能经历持续的残疾改善:移植3年后，34.7%的患者维持了改善(EDSS低于基线)，而接受其他dmt治疗的患者为4.6% (p< 0.001)。
讨论与标准免疫疗法相比，AHSCT用于活动性SPMS患者与残疾进展减缓和残疾改善的可能性更高相关。
证据分类这项研究提供了III类证据，与其他dmt相比，自体造血干细胞移植延长了CDP的时间。
术语表
- AHSCT＝
- 自体造血干细胞移植；
- 加勒比海盗＝
- 年复发率；
- ATG＝
- antithymocyte球蛋白；
- AUC＝
- 曲线下面积；
- CDP＝
- 确认残疾进展；
- DMT＝
- 疾病修饰治疗；
- eds＝
- 扩大残疾状况量表；
- 人力资源＝
- 风险比；
- 位差＝
- 四分位范围；
- 二甲基砜＝
- 边际结构模型；
- 噢＝
- 重叠的权重；
- PS＝
- 倾向分数；
- smd＝
- 标准化平均差；
- spm＝
- 继发性进行性多发性硬化
脚注
去首页Neurology.org/N全面披露。作者认为相关的资金信息和披露(如果有的话)将在文章末尾提供。
意大利BMT-MS研究组的共同研究者列在文章末尾的附录2中。
提交并经外部同行评审。处理编辑是副主编Olga Ciccarelli，医学博士，FRCP。
↵＊这些作者对这项工作做出了同样的贡献。
证据类别:NPub.org/coe
- 收到了2022年3月13日。
- 最终接受2022年11月15日。
- ©2022美国神经病学学会首页
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